諾華和吉利德的兩種自體嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法上市已有一年多，然而近期數(shù)據(jù)顯示，這兩款產(chǎn)品第一年的累計收入不到2.5億美元。為了提升歐洲市場銷量，諾華日前正專注于降低其CAR-T腫瘤治療的制造成本，并在歐洲地區(qū)推行其CAR-T療法藥物Kymriah（tisagenlecleucel），探索如何將該療法更好地推行給晚期白血病患者的方法。此外，諾華還表示，在積極探索CAR-T療法的替代解決方案，比如通用型CAR-T療法。
目前，英國是歐洲第一個為患者提供CAR-T療法的國家。英國國家醫(yī)療保障體系（NHS）上周宣布，將通過英國癌癥藥物基金會的方式向英國境內(nèi)的患者提供Kymriah。此外，諾華也與歐盟其他國家在進行談判，該公司歐洲細胞和基因治療負責人Emanuele Ostuni表示，“與歐洲各個機構的談判是具有建設性的，醫(yī)療機構和處方者也很希望將這種治療方法帶給患者。”
在英國，Kymriah單一劑量的價格售價為28.2萬英鎊。Ostuni認為，“患者和機構可以看到Kymriah所帶來的治療收益，一旦他們意識到這一點，就完全能夠接受這樣的價格。與患者所獲得的治療收益相比，Kymriah售價是合理的。歐洲各地區(qū)的衛(wèi)生系統(tǒng)也正在準備批準一些可以對患者產(chǎn)生巨大治療影響的藥物。”實際上，Kymriah在英國的售價已經(jīng)給出了不少折扣，該藥物在美上市的標價為47.5萬美元。
諾華腫瘤學首席執(zhí)行官Liz Barrett在早前的經(jīng)濟學家癌癥戰(zhàn)爭會議上表示，該公司正在對制藥基礎設施進行大量投資，以便能夠讓更多的患者接受到這種治療，重點對象是兒童和青年急性淋巴細胞白血病患者。
Kymriah是一種基因改良的自體T細胞免疫療法。每一劑量的Kymriah是一種定制的治療方法，采用病人自己的T細胞制成。通過采集病人的T細胞后將其送至生產(chǎn)中心，在那里T細胞被基因改良，細胞中包含了一種含有特定蛋白質（嵌合抗原受體或CAR）的新基因，它可以指導T細胞瞄準并殺死表面有特定抗原（CD19）的白血病細胞。一旦細胞被改良，它們就會被注入到病人體內(nèi)去殺死癌細胞。
CAR-T的工藝總體上可以分為基因載體的制備、T細胞的制備和工藝的研究策略這幾個方面?；蜉d體的制備、T細胞的制備最重要的無疑是實現(xiàn)cGMP級別的生產(chǎn)流程，另外產(chǎn)業(yè)化階段大量的T細胞的制備、基因載體的純化、CAR-T的活性的檢測方面也面臨著重大的考驗。目前，諾華在較大的制藥中心來制造細胞，然后將它們運送到患者所在的醫(yī)療機構當中。
Barrett表示，諾華公司正在尋求將生產(chǎn)設施轉移到更靠近診所的地方，以便能夠加快患者接受治療的效率。“我們正在努力建立新的技術來打破CAR-T制備上原有的障礙，以便我們能夠更有效、高效地將其交付給相應的患者。”Barrett補充，諾華也正在關注市面上現(xiàn)有的同種異體療法，以確定它們是否是CAR-Ts的可行替代品。
Allogene和Cellectis公司共同合作的同種異體CAR-T療法，也常被稱為通用型CAR-T療法。與普通的CAR-T療法不同，通用型CAR-T療法無需重復從患者體內(nèi)提取免疫細胞、體外編輯和改造、體外擴增、輸注回患者體內(nèi)這一繁復而耗時的過程。相反，通用型CAR-T療法能事先在健康捐獻者中獲取免疫細胞并進行制備。等到患者有需求時，可以隨時使用，省去了漫長的制備和運輸過程，如果最終試驗能夠成功，該療法將能夠極大降低治療成本，減輕患者負擔。
Barrett表示，“諾華正在等待相關的同種異體療法能否產(chǎn)生與已經(jīng)批準的CAR-Ts一致的治療結果。目前需要解決的問題是，需要獲得患者所需的、足量的治療高響應率的細胞，諾華也正在整個歐洲范圍內(nèi)努力建立全面的診所網(wǎng)絡和健康系統(tǒng)覆蓋，相信未來將能夠提供給患者廣泛的癌癥細胞治療組合。”（新浪醫(yī)藥編譯/范東東）
文章參考來源：
1、Novartis focusing on cutting CAR-T costs ahead of EU launches
2、Novartis’ CAR-T cancer drug available on NHS to young people
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