根據(jù)醫(yī)藥市場(chǎng)調(diào)研機(jī)構(gòu)EvaluatePharma旗下EP Vantage近日發(fā)布的數(shù)據(jù),在2017年,美國(guó)FDA共批準(zhǔn)了57個(gè)新藥,是過(guò)去5年中批準(zhǔn)新藥數(shù)量最多的一年。而2018年迄今為止,F(xiàn)DA已經(jīng)批準(zhǔn)了53個(gè)新藥,在距離年底僅剩的6周內(nèi),還有多達(dá)11個(gè)藥物將面臨FDA的審查決定。這也意味著,在2018年,F(xiàn)DA批準(zhǔn)的新藥數(shù)量注定將再創(chuàng)新高。
2018,F(xiàn)DA的“殺伐決斷”
EP Vantage指出,在2018年,F(xiàn)DA對(duì)一些高調(diào)和高風(fēng)險(xiǎn)項(xiàng)目做出了積極的裁決,其中對(duì)藥物開(kāi)發(fā)商而言至關(guān)重要的一些項(xiàng)目包括:GW制藥公司的全球首個(gè)植物來(lái)源大 麻素新型抗癲癇藥物Epidiolex(cannabidiol,大 麻二醇)、Alnylam公司的全球首個(gè)RNAi藥物Onpattro(patisiran),以及Array公司的黑色素瘤藥物MEK抑制劑Mektovi(encorafenib)。
不過(guò),也有一些新藥項(xiàng)目并沒(méi)有這么幸運(yùn),例如Ionis公司的反義RNA藥物Waylivra(volanesorsen),該藥在前期雖已獲得了FDA專家委員會(huì)支持用于治療超罕見(jiàn)病家族性乳糜微粒血癥綜合征(FCS),最終卻遭到了FDA的否決。不過(guò)總體來(lái)看,在過(guò)去幾年中行業(yè)規(guī)模較小的公司能夠贏得FDA批準(zhǔn),確實(shí)能助推其生物技術(shù)的估值。如果說(shuō)從當(dāng)前的新藥批準(zhǔn)數(shù)量中能夠傳遞出什么信息的話,那就是對(duì)良性監(jiān)管環(huán)境的信心應(yīng)該持續(xù)下去。
2018年商業(yè)潛力新藥
根據(jù)EP Vantage的分析,在2018年中,F(xiàn)DA批準(zhǔn)的商業(yè)潛力的新藥是來(lái)自吉利德的三合一HIV復(fù)方藥Biktarvy,該藥的預(yù)期成功在很大程度上將依賴于吉利德現(xiàn)有的特許經(jīng)營(yíng)權(quán)。而在2019年,抗CGRP偏頭痛藥物類別將會(huì)受到行業(yè)更密切的關(guān)注;在2018年中,F(xiàn)DA已批準(zhǔn)了來(lái)自安進(jìn)/諾華、禮來(lái)、梯瓦的3款抗CGRP偏頭痛藥物,這3款藥物在美國(guó)市場(chǎng)上市后第5年的合并銷售額預(yù)計(jì)為28億美元,但這些預(yù)防性療法是否能夠達(dá)到預(yù)期,在業(yè)內(nèi)也存在著一些爭(zhēng)議。
盡管2018年批準(zhǔn)的新藥數(shù)量尚未最終確定,但對(duì)于已進(jìn)入市場(chǎng)的那些藥物,根據(jù)行業(yè)分析師的樂(lè)觀估計(jì),在美國(guó)市場(chǎng)的第5年合計(jì)銷售潛力預(yù)計(jì)為210億美元??紤]到目前還有多個(gè)新藥等待批準(zhǔn),而且從歷史數(shù)據(jù)來(lái)看,這一數(shù)字實(shí)際上是一個(gè)很低的數(shù)字。
剩下6周還有哪些值得期待?
根據(jù)處方藥用戶收費(fèi)法(PDUFA)目標(biāo)日期,在2018年剩下的6周內(nèi),還有一些藥物正在等待FDA的審查結(jié)果,其中最引人注目的是下表這些藥物,包括拜耳和LoxoOncology公司的“廣譜”靶向抗癌藥larotrectinib以及Catalyst制藥公司的罕見(jiàn)病藥物Firdapse。同樣,F(xiàn)DA的審查決定對(duì)于涉及這些藥物的小型制藥公司而言也至關(guān)重要。
即便到目前這一階段,也還是很難對(duì)2018年FDA批準(zhǔn)的新分子實(shí)體(NME)最終數(shù)量做出準(zhǔn)確預(yù)測(cè),這是由于其中一些新藥項(xiàng)目可能無(wú)法通過(guò)審批,另一方面FDA也可能提前批準(zhǔn)PDUFA日期為2019年的一些新藥項(xiàng)目。值得注意的是,Vantage統(tǒng)計(jì)的NME包括了FDA下屬2個(gè)機(jī)構(gòu)藥品審評(píng)與研究中心(CDER)和生物制品審批與研究中心(CBER)批準(zhǔn)的新分子。
實(shí)際上,審批的確切數(shù)量是無(wú)關(guān)緊要的,重要的是長(zhǎng)期的趨勢(shì),這可以清晰地反映出監(jiān)管機(jī)構(gòu)的態(tài)度。許多行業(yè)分析師認(rèn)為,在過(guò)去幾年中,F(xiàn)DA一直在努力推動(dòng)生物技術(shù)領(lǐng)域的進(jìn)步,這一點(diǎn)在2019年應(yīng)該不會(huì)有太大的變化。
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