近日，禮來與Dicerna Pharmaceuticals達(dá)成一項(xiàng)全球許可和研究合作，雙方將利用Dicerna專有的GalXC™RNAi技術(shù)平臺(tái)，將新藥靶點(diǎn)推向臨床開發(fā)和商業(yè)化，重點(diǎn)關(guān)注心臟代謝疾病、神經(jīng)變性和疼痛領(lǐng)域。根據(jù)協(xié)議，Dicerna將獲得1億美元的預(yù)付款，以及1億美元的股權(quán)投資。此外，Dicerna也有資格在開發(fā)和商業(yè)化過程中獲得高達(dá)3.5億美元的里程碑付款，以及產(chǎn)品的銷售分成。
值得一提的是，這是Dicerna Pharmaceuticals一周內(nèi)達(dá)成的第二個(gè)RNAi療法的合作協(xié)議。此前，其與Alexion Pharmaceuticals也達(dá)成了相關(guān)合作。根據(jù)協(xié)議，Alexion和Dicerna將合作發(fā)現(xiàn)和開發(fā)皮下遞送的GalXC RNAi分子，這些分子針對(duì)兩個(gè)補(bǔ)體途徑靶點(diǎn)，用于治療補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病。Dicerna為Alexion提供兩個(gè)臨床前、通過皮下注射遞送的GalXC™RNAi分子的全球獨(dú)家許可以及開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。Dicerna將獲得2200萬美元的預(yù)付款，1500萬美元的股權(quán)投資，以及高達(dá)1.05億美元的里程碑款項(xiàng)。
RNA干擾（RNAi）是一種新興的藥物發(fā)現(xiàn)方法，專注于某種生物學(xué)過程，其中某些RNA分子通過破壞這些基因的信使RNA（mRNA）來抑制致病基因的表達(dá)。RNAi有潛力通過沉默一些最有效的、但以前無法獲得的藥物靶點(diǎn)來治療疾病。
Dicerna Pharmaceuticals是一家生物醫(yī)藥公司，專注于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)創(chuàng)新的、皮下遞送的基于RNAi療法的治療方式，治療肝 臟疾病，包括罕見病、病毒感染性疾病、慢性肝病和心血管疾病。Dicerna正在利用其專有的GalXC™RNAi技術(shù)平臺(tái)，在這些核心治療領(lǐng)域建立廣泛的產(chǎn)品管線。
由Dicerna開發(fā)的名為GalXC™的專有RNAi技術(shù)平臺(tái)，旨在沉默 肝 臟中的疾病驅(qū)動(dòng)基因，以推動(dòng)下一代基于RNAi療法的開發(fā)?；贕alXC的療法由Dicer酶處理，Dicer酶是人類細(xì)胞內(nèi)RNAi的天然起始點(diǎn)。使用GalXC，Dicerna科學(xué)家將N-乙酰半乳糖胺糖直接連接到專有的Dicer底物短干擾RNA（DsiRNA）分子的延伸區(qū)域，產(chǎn)生多個(gè)偶聯(lián)物遞送構(gòu)型，可靈活高效地與靶向配體偶聯(lián)，同時(shí)穩(wěn)定RNAi雙鏈體。
Dicerna總裁兼首席執(zhí)行官Douglas M. Fambrough博士表示：“此次與禮來的合作是一個(gè)非常好的機(jī)會(huì)，其將利用我們專有的GalXC™平臺(tái)，來開發(fā)心臟代謝疾病新藥，并在神經(jīng)退行性疾病和疼痛領(lǐng)域開展研究。禮來在所處各個(gè)領(lǐng)域的領(lǐng)先地位，是Dicerna擴(kuò)展其專有GalXC™技術(shù)平臺(tái)的理想合作伙伴，該技術(shù)旨在沉默致病基因的表達(dá)。我們希望進(jìn)一步擴(kuò)展并推進(jìn)創(chuàng)新的GalXC™療法，包括專有項(xiàng)目和合作項(xiàng)目。”
禮來高級(jí)副總裁兼首席科學(xué)官Daniel M. Skovronsky博士說：“在禮來，我們一直在尋求醫(yī)療需求未滿足領(lǐng)域的科學(xué)突破。我們很高興能與Dicerna合作，利用其RNAi專長來研究迄今為止已被證明在技術(shù)上非常具有挑戰(zhàn)性的靶點(diǎn)。RNAi有潛力治療一系列對(duì)禮來具有戰(zhàn)略意義的疾病。與Dicerna攜手合作，我們的目標(biāo)是利用這種新興的技術(shù)在藥物研發(fā)中取得更大的成功。”
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