老牌心臟病藥的“新用途”！Science子刊：小兒腦癌的福音

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作者：悠然來源：生物探索

2018-10-30

髓母細(xì)胞瘤(medulloblastoma)是兒童最常見的惡性腦瘤，占兒童腦瘤的20% ~ 25%。近日，杰克遜實驗室、康涅狄格兒童醫(yī)療中心和康涅狄格大學(xué)健康中心的研究人員發(fā)現(xiàn)，一種治療心臟病的藥物或許也對這種兒童腦癌有效。

這一結(jié)果以“Systems biology–based drug repositioning identifies digoxin as a potential therapy for groups 3 and 4 medulloblastoma”為題發(fā)表在《Science Translational Medicine》雜志上。

髓母細(xì)胞瘤(medulloblastoma)目前的治療方法顯著提高了存活率，但許多兒童在以后的生活中都面臨著治療對他們的大腦、荷爾蒙和生育能力的不利影響。還有少數(shù)病人要么對現(xiàn)有的治療方案沒有反應(yīng)，要么因復(fù)發(fā)而痛苦和死亡。

當(dāng)下急需更好的治療髓母細(xì)胞瘤的藥物，且副作用更少。但是眾所周知，開發(fā)新的抗癌藥物是一個耗時的過程，需要多年的臨床研究，還需要至少10個月的FDA批準(zhǔn)程序?，F(xiàn)在，得益于一種新的計算方法，有望加快這一進(jìn)程。研究小組發(fā)現(xiàn)，在FDA的第一次批準(zhǔn)過程中收集的藥物數(shù)據(jù)可以重新分析，以找到藥物可能治療的疾病之間的交叉。這個過程被稱為系統(tǒng)藥物重新定位，它使用計算機建模方法來比較批準(zhǔn)的藥物的基因表達(dá)譜，然后與疾病患者中活躍的基因進(jìn)行比較。

但是髓母細(xì)胞瘤非常復(fù)雜，而且病人之間經(jīng)常有很大的不同，甚至在一個病人內(nèi)部也有很大的不同?？的腋翊髮W(xué)健康學(xué)院和康涅狄格兒童醫(yī)療中心的聯(lián)合聘任教授、康涅狄格大學(xué)健康學(xué)院兒科血液腫瘤科主任、涅狄格兒童血液腫瘤科的醫(yī)學(xué)主任Ching Lau認(rèn)為，系統(tǒng)的藥物重新定位可以找到更好的治療髓母細(xì)胞瘤的藥物。但在他看來，這種技術(shù)還可以改進(jìn)。

Ching Lau與其他機構(gòu)的研究人員合作，設(shè)計了一種新的系統(tǒng)的藥物重新定位方法，可以治療像髓母細(xì)胞瘤這樣復(fù)雜的疾病。

他們的新方法已經(jīng)確定了八種或許可以治療髓母細(xì)胞瘤的藥物，，其中三種已經(jīng)用于治療其他癌癥，另外五種用于治療心力衰竭。

研究人員還發(fā)現(xiàn)，一種名為digoxin的心臟藥物可以幫助髓母細(xì)胞瘤的小鼠活得更長。當(dāng)digoxin與輻射聯(lián)合使用時，小鼠存活的時間更長。

“這是令人興奮的，因為我們不僅可以潛在地提高digoxin治療髓母細(xì)胞瘤患者的整體生存率，而且研究結(jié)果還表明，我們可以潛在地減少與digoxin聯(lián)合使用時所需的輻射劑量，從而減少輻射對幸存者的長期副作用，”Lau說。“因為digoxin已經(jīng)用于治療心力衰竭很多年了，它的潛在副作用是眾所周知的。”

換句話說，digoxin作為髓母細(xì)胞瘤的治療潛力對兒科癌癥患者來說非常有希望。

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