日前，Alexion Pharmaceuticals和Dicerna Pharmaceuticals宣布合作開發(fā)RNA干擾（RNAi）療法，用于治療補體介導的疾病。RNAi療法能阻斷補體通路因子的產生，有望抑制會導致許多疾病的不受控制的補體激活。該協(xié)議為Alexion帶來了Dicerna的兩種臨床前，皮下注射GalXC™RNAi分子的全球獨家許可及開發(fā)和推廣權利，它同時也為Alexion帶來了其他臨床前GalXC™RNAi分子的獨家選擇權，用于靶向補體通路中的另外兩個目標。
RNAi是一種生物過程，某些雙鏈RNA分子會通過破壞致病基因的mRNA來抑制這些基因的表達。RNAi不是通過靶向和結合蛋白質來抑制其活性，而是通過靶向并沉默指導蛋白質構建的mRNA來發(fā)揮作用。RNAi的這一作用使其具有攻擊任何靶標的能力，包括常規(guī)抗體和小分子藥物不能觸及的致病基因。此外，RNAi療法也能減少給藥頻率、延長作用時間，為患者帶來便利。
由Dicerna開發(fā)的GalXC™RNAi技術平臺旨在推動下一代RNAi療法的開發(fā)，用以沉默肝 臟中的致病基因。GalXC™療法需經(jīng)過Dicer酶處理，這是RNAi在人細胞內的天然起點。Dicerna的科學家使用GalXC™將N-乙酰半乳糖胺糖直接連接到只能被Dicer酶切割的小干擾RNA（DsiRNA）分子上，它們能在靈活有效地偶聯(lián)靶向配體的同時，穩(wěn)定RNAi雙鏈體。Dicerna認為，這種化學修飾能夠將RNAi療法通過皮下注射遞送至肝細胞中，然后與靶細胞上的受體特異性結合，并促進細胞對RNAi療法的吸收。通過使用Dicer酶作為RNAi的切割酶，GalXC™療法旨在優(yōu)化RNAi通路的活性，使其以特異性和最有效的方式運作。通過GalXC™產生的化合物可廣泛應用于多個治療領域，包括罕見病、病毒感染性疾病、慢性肝病和心血管疾病。
根據(jù)協(xié)議條款，Alexion和Dicerna將合作開發(fā)皮下注射的GalXC™RNAi分子，該分子針對兩種補體通路靶標，用于治療補體介導的疾病。此外，Alexion將有權選擇開發(fā)另外兩種靶向補體通路其它靶點的GalXC™RNAi分子。Dicerna將在臨床前階段領導聯(lián)合發(fā)現(xiàn)和研究工作，Alexion將從1期階段開始領導研發(fā)工作。該協(xié)議為Alexion提供了開發(fā)GalXC™RNAi分子的全球獨家許可和商業(yè)權益。Dicerna將獲得2200萬美元的預付款和1500萬美元的股權投資，和未來可能高達1.05億美元的研發(fā)和監(jiān)管里程碑付費及銷售分成。
Alexion執(zhí)行副總裁兼研發(fā)負責人John Orloff博士說：“Alexion通過Soliris展示了補體抑制對多種嚴重和衰弱性疾病的變革性影響。這一合作通過使用Dicerna專有的GalXC™RNAi技術平臺，并利用我們二十多年的補體專業(yè)知識，為抑制不受控制的補體激活提供了一種有前景的新方法。”
Dicerna總裁兼首席執(zhí)行官Douglas M. Fambrough博士說：“Dicerna專有的GalXC™技術旨在以一種高度特異性且耐受性良好的方式，來沉默致病基因的表達，同時能夠方便地通過不頻繁的皮下注射給藥。Alexion提供了補體介導疾病領域領導者的深厚專業(yè)知識和資源。我們期待與Alexion合作，發(fā)現(xiàn)和開發(fā)有前景的新型RNAi療法。”
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