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CPHI制藥在線 資訊 Nature:科學(xué)家研究急性髓性白血病藥物敏感性

Nature:科學(xué)家研究急性髓性白血病藥物敏感性

熱門(mén)推薦: 藥物敏感性 髓性白血病 急性
來(lái)源:中國(guó)科學(xué)報(bào)
  2018-10-24
《自然》在線發(fā)表的一篇論文報(bào)道了一個(gè)數(shù)據(jù)集,揭示了急性髓性白血?。ˋML)患者的特定突變與藥物敏感性之間的關(guān)聯(lián)。這些發(fā)現(xiàn)有望增進(jìn)對(duì)急性髓性白血病的生物學(xué)和臨床方面的理解。

      《自然》在線發(fā)表的一篇論文報(bào)道了一個(gè)數(shù)據(jù)集,揭示了急性髓性白血?。ˋML)患者的特定突變與藥物敏感性之間的關(guān)聯(lián)。這些發(fā)現(xiàn)有望增進(jìn)對(duì)急性髓性白血病的生物學(xué)和臨床方面的理解。

      急性髓性白血病是一種非常多樣化的疾病,發(fā)病快,數(shù)周或數(shù)月,主要表現(xiàn)貧血,出血,骨痛 , 疲勞、發(fā)熱、肝脾大。一組在形態(tài)、遺傳學(xué)、臨床表現(xiàn)、治療和愈后等方面均不同的異質(zhì)性腫瘤。 WHO將髓系腫瘤分為四類,即AML以不成熟髓細(xì)胞在骨髓里聚集,以及骨髓造血抑制為特征。目前已在患者中觀察到至少11種遺傳類別和近2000種不同的突變基因。這些復(fù)雜的突變模式使得開(kāi)發(fā)有效的藥物療法變得頗具挑戰(zhàn)性,盡管目前存在少數(shù)可用的療法,但是它們?cè)谶^(guò)去三四十年間基本沒(méi)有發(fā)生變化。

      美國(guó)俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)的Brian Druker及其同事報(bào)告了Beat AML項(xiàng)目的初步結(jié)果,Beat AML是包含了562名AML患者的672例腫瘤活檢的數(shù)據(jù)集。研究人員綜合采用外顯子組測(cè)序(測(cè)序編碼蛋白質(zhì)的基因)、RNA測(cè)序和藥物敏感性分析,研究腫瘤樣本的差異。他們發(fā)現(xiàn)了以前未在AML中觀察到的新突變,以及突變和藥物治療反應(yīng)之間的關(guān)聯(lián)。例如,觀察到FLT3、NPM1和DNMT3A基因突變與依魯替尼藥物敏感性之間存在顯著關(guān)聯(lián),這表明攜帶這些基因的突變版本(特別是FLT3)的患者可能對(duì)該特定療法更敏感。

      以上這些結(jié)果,加之未來(lái)基于該數(shù)據(jù)集的其他發(fā)現(xiàn)可能帶來(lái)治療AML的臨床新方法。

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