治療急性髓細(xì)胞白血病輝瑞Mylotarg獲英國NICE擴(kuò)大適應(yīng)癥

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作者：范東東來源：新浪醫(yī)藥新聞

2018-10-09

NICE此次發(fā)布的最終評估決定將支持Mylotarg與柔紅霉素和阿糖胞苷聯(lián)合用于未治療的15歲及以上的人群具有良好的、中等或未知的細(xì)胞遺傳學(xué)特性的CD33陽性急性髓細(xì)胞白血病患者（急性早幼粒細(xì)胞白血病除外）。

日前，英國國立健康與臨床優(yōu)化研究所(NICE)最終評估決定推薦輝瑞Mylotarg與化療聯(lián)合使用，用于治療以前未治療的、全新CD33陽性的急性髓細(xì)胞白血病。

Mylotarg是一款抗體藥物偶聯(lián)物（ADC），含有可以靶向CD33的單克隆抗體和與之連接的細(xì)胞毒素卡其霉素（calicheamicin）。CD33是一種在成髓細(xì)胞表面表達(dá)的抗原，在多達(dá)90%的AML患者中都存在。當(dāng)Mylotarg與CD33抗原結(jié)合時，它可以被吸收進(jìn)細(xì)胞，然后在癌細(xì)胞內(nèi)釋放卡其霉素將其殺死。

此前NICE發(fā)布的指南草案僅推薦Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）用于有利或未知細(xì)胞遺傳學(xué)的患者，但不適用于具有中間細(xì)胞遺傳學(xué)的患者，要知道這種疾病中的該類型患者占了65％，也就意味著大部分的患者無法獲得該藥物的治療。該藥物的臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示81％的服用該藥物的患者達(dá)到緩解。

Mylotarg治療2017年獲得了美國FDA的批準(zhǔn)，用于治療表達(dá)CD33抗原的新診斷急性骨髓性白血?。ˋML）的成人患者。FDA同時也批準(zhǔn)該藥物用于治療2歲及以上的CD33陽性AML患者，這些患者經(jīng)歷復(fù)發(fā)或?qū)Τ跏贾委煕]有響應(yīng)。值得一提的是，Mylotarg是首款包括兒童AML適應(yīng)癥的藥物，也是唯一一款靶向CD33的AML治療方法。在今年5月獲得了歐洲的批準(zhǔn)。

在271例新診斷的CD33陽性AML患者的隨機(jī)接受Mylotarg與柔紅霉素和阿糖胞苷聯(lián)合治療或接受柔紅霉素和阿糖胞苷的未經(jīng)Mylotarg的試驗(yàn)中，研究了Mylotarg與成人化療相結(jié)合的不受威脅性和有效性。試驗(yàn)測量了“無事件生存”，或病人從開始試用之日起沒有發(fā)生并發(fā)癥的時間長短，包括未能治療，疾病復(fù)發(fā)或死亡。接受Mylotarg聯(lián)合化療的患者比單獨(dú)接受化療的患者更長而沒有并發(fā)癥（中位數(shù)，無事件存活17.3個月vs. 9.5個月）。

在兩項(xiàng)獨(dú)立試驗(yàn)中研究了Mylotarg作為獨(dú)立治療的不受威脅性和有效性。前列次試驗(yàn)包括237例新診斷的AML患者，不能耐受或選擇不接受強(qiáng)化療?；颊唠S機(jī)接受Mylotarg治療或權(quán)威支持治療。該試驗(yàn)測量了“總體生存”，或患者自開始試用之日起存活多長時間。接受Mylotarg的患者比只接受權(quán)威支持治療的患者生存時間更長（中位數(shù)總體生存期4.9個月vs 3.6個月）。第二次試驗(yàn)是一項(xiàng)單臂研究，其中包括57例經(jīng)歷一次復(fù)發(fā)的CD33陽性AML患者?；颊呓邮芰藛我化煶痰腗ylotarg。該試驗(yàn)測量了多少患者達(dá)到完全緩解。在Mylotarg治療后，26％的患者完全緩解，持續(xù)了11.6個月。

輝瑞英國腫瘤學(xué)主管Craig Eagle說，“我們非常欣喜NICE最終決定向符合條件的急性髓細(xì)胞白血病患者推薦使用gemtuzumab ozogamicin。輝瑞將與急性髓細(xì)胞白血病患者一起努力，以確保英國患者能夠獲得適當(dāng)?shù)闹委熯x擇，這種重要的、可能改變生命的藥物為英格蘭和威爾士的急性髓細(xì)胞白血病患者提供了新的治療希望。”

諾丁漢大學(xué)醫(yī)院信托中心臨床血液學(xué)中心的血液學(xué)家Nigel Russell教授說：“與標(biāo)準(zhǔn)治療相比，Gemtuzumab ozogamicin是一種標(biāo)準(zhǔn)化療的靶向治療，可延長藥物起效的時間。它為符合條件的急性髓細(xì)胞白血病患者的治療選擇提供了有利的補(bǔ)充，并且能夠確保一些病情嚴(yán)重的血液腫瘤患者能夠獲得適當(dāng)?shù)闹委煟瑢τ谝詫?shí)現(xiàn)病情的長期、完全緩解邁出了至關(guān)重要的一步。”

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