Alexion 12億美元收購Syntimmune，重建罕見病研發(fā)管線正在路上！

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作者：知行來源：CPhI制藥在線

2018-09-29

2018年9月26日，Alexion宣布與Syntimmune達成最終的收購協(xié)議，Alexion將以4億美元的預付款以及可能高達8億美元的里程碑款項收購Syntimmune，總價值高達12億美元。

2018年9月26日，Alexion宣布以總計12億美元收購Syntimmune，將后者處于臨床階段的抗FcRn IgG4單抗SYNT001收入囊中，通過收購行動Alexion希望重建研發(fā)管線，并向多種罕見病領域發(fā)展，通過多樣化臨床階段的罕見疾病治療組合，鞏固其在罕見病領域的地位。

Alexion

通過這次收購，Alexion將獲得Syntimmune主要臨床階段產(chǎn)品SYNT001，一種人源化、靶向FcRn的IgG4單克隆抗體，目前SYNT001正處于溫抗體型自身免疫性溶血性貧血（WAIHA）和尋常型天皰瘡（PV）或落葉型天皰瘡（PF）的臨床Ib/IIa期研究中，已有的數(shù)據(jù)顯示沒有出現(xiàn)嚴重的不利事件，這項Ib/IIa期臨床研究的結果將于2019年上半年得到。

WAIHA、PV和PF患者的體內(nèi)都具有高表達的IgG，SYNT001通過靶向結合FcRn（新生兒Fc受體），可以解除FcRn對致病性IgG的保護作用，從而降低體內(nèi)介導自身免疫疾病IgG的含量，這一點已經(jīng)在早期的臨床研究得到證明。FcRn在酸性pH（6.0）下與IgG結合并在生理pH（7.4）下將IgG釋放，從而保護IgG免于溶酶體降解，增強其在體內(nèi)穩(wěn)定性和功效。而SYNT001在中性和酸性pH均可與FcRn結合，抑制IgG和IgG免疫復合物與FcRn的相互作用，有助于改善IgG介導的罕見病。

SYNT001的作用機理

SYNT001的作用機理（來源于Syntimmune官網(wǎng)）

近日Alexion收購Syntimmune獲抗FcRn療法是其重建研發(fā)管線的關鍵，2018年年初當Alexion公布2017年財報時提到，將會通過更多的商業(yè)活動（收購等）改變以及擴充其在臨床研究的方向。2018年4月11日，Alexion以8.55億美元收購Wilson，獲得后者處于臨床III期研究的Wilson病創(chuàng)新藥WTX101，一款全球首創(chuàng)（first-in-class）的銅蛋白結合劑，可以快速及選擇性地與銅進行連接，從而消除在肝臟和血液中多余的銅并通過膽汁排泄促進銅的清除。

截止到現(xiàn)在，2018年Alexion共完成兩筆收購行動，對其研發(fā)管線的重建具有重要意義，WTX101和SYNT001在臨床研究及商業(yè)重點上均與Alexion具有重疊的地方，有助力其將不同的產(chǎn)品進行組合，開發(fā)更廣泛的研發(fā)管線，為后續(xù)Alexion在罕見病領域的發(fā)展提供了新的方向與動力。

2018年Alexion完成的收購活動

表1 2018年Alexion完成的收購活動

Alexion和Shire、Biogen等都處于罕見病領域的第一梯度，到目前為止FDA共批準Alexion的3款藥物上市，分別為：Soliris、Strensiq和Kanuma。20017年Alexion的治療罕見病PNH的新藥Soliris上市，是全球第一個也是唯一一個上市的C5補體抑制劑，也是Alexion成立15年后上市的第一款藥物。

上市后，Soliris首次在2012年以11.24億美金的銷售額步入重磅炸彈梯隊，2017年全球銷售額高達31.44億美金，占Alexion全年銷售額的89%，而另外兩款藥物僅為9%（Strensiq）和2%（Kanuma）?？梢钥闯鯝lexion對Soliris具有極大的依賴性，雖然Alexion認為直到2027年Soliris才會脫離專利保護期，但也有聲音表示如果相關訴訟不利的話2021年Soliris將會面臨生物類似藥的競爭壓力，特別是Soliris的售價昂貴以及FDA對生物類似藥的鼓勵。

Alexion已上市產(chǎn)品