Soliris（優(yōu)庫珠單抗）對NMOSD的Ⅲ期臨床數(shù)據(jù)優(yōu)秀，NMOSD患者迎新曙光

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作者：長林來源：CPhI制藥在線

2018-09-29

Alexion 宣布其主要藥物Soliris(Eculizumab)單抗在視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病(NMOSD)上Ⅲ期臨床試驗（PREVENT）研究取得了成功。

Alexion 宣布其主要藥物Soliris(Eculizumab)單抗在視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病(NMOSD)上Ⅲ期臨床試驗（PREVENT）研究取得了成功。

Alexion

（Alexion官網(wǎng)）

NMOSD和Soliris(Eculizumab)

視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病(NMOSD)被認為是一種亞洲的脊髓型多發(fā)性硬化，專門損害視神經(jīng)和脊髓的中樞神經(jīng)系統(tǒng)慢性炎癥疾病。其特征是復發(fā)，每次復發(fā)都會導致殘疾的逐步累積，包括失明和麻痹，有時甚至過早死亡。其病因主要與水通道蛋白4抗體（AQP4）相關，AQP4是中樞神經(jīng)系統(tǒng)主要的水通道蛋白，位于星形膠質細胞的足突上。高表達區(qū)域主要是在室管膜周圍，如延髓最后區(qū)、丘腦、下丘腦、第三和第四腦室周圍、大腦半球白質。AQP4抗體通過血腦屏障中可通過的部分進入中樞神經(jīng)系統(tǒng)，立即遇到星形膠質細胞并導致細胞依賴的細胞**反應，星形膠質細胞足突被NMO-IgG和補體降解，繼而活化的巨噬細胞、嗜酸性粒細胞及中性粒細胞一起產(chǎn)生細胞因子、氧自由基等造成血管和實質損傷，最終導致包括軸索和少突膠質細胞在內的白質和灰質的損傷。AQP4自身抗體陽性的患者約占所有NMOSD病例的四分之三。治療NMOSD的主要目的是預防復發(fā)。因此，臨床試驗的主要考察的目標就是在試驗期間其首次復發(fā)時間。

Soliris

（Alexion官網(wǎng)）

目前，Soliris(Eculizumab)已通過美國和歐盟批準，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）患者。在歐盟，其也被批準作為抗乙酰膽堿受體（AchR）抗體陽性的重癥肌無力（MG）患者的第一個也是唯一一個的藥物，并且在美國也用于治療抗AchR抗體的gMG成人患者。在中國，2018年9月5號，國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布公告稱依庫珠單抗注射液（Eculizumab Injection）在國內獲批上市，用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)和非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)。2018年上半年的銷售額為17億美元。并在積極擴展到其他適應癥，這將使Soliris(Eculizumab)獲得更多的患者群體并顯著增加商業(yè)潛力。

臨床試驗和數(shù)據(jù)

該研究是一項多國、雙盲、平行組、時間-事件研究，在水通道蛋白-4（AQP4）自身抗體陽性的NMOSD患者中開展，評估了Soliris相對于安慰劑的療效和安全性。研究中，招募了143例成人NMSOD患者，他們以2:1的比例隨機分配接受Soliris和安慰劑治療，該研究的主要終點是由獨立審查委員會評估的首次試驗復發(fā)時間。

Ⅲ期臨床試驗結果顯示，該研究到達其主要終點。與安慰劑相比，Soliris(Eculizumab)治療使NMOSD復發(fā)的風險降低了94.2％。在接受Soliris(Eculizumab)治療的患者中有97.9％沒有復發(fā)，而接受安慰劑治療的患者只有63.2％。同時，接受Soliris(Eculizumab)治療患者的年復發(fā)率出現(xiàn)顯著降低了，其降低了95.5％，達到試驗的關鍵次要點。其安全性與先前的試驗結果一直，使用Soliris(Eculizumab)治療NMSOD患者取得了顯著的療效。

文章來源：https://www.zacks.com/stock/news/324827/alexions-soliris-successful-in-phase-iii-study-for-nmosd

筆者簡介：長林，輕工技術與工程碩士，從事抗體生物新藥研發(fā)方面的工作，一個勉勵前行的醫(yī)藥工作者。