全球已經(jīng)注冊(cè)的干細(xì)胞臨床試驗(yàn)有5300余項(xiàng)，中國(guó)僅300余項(xiàng)；國(guó)際500余種干細(xì)胞藥物研發(fā)中我國(guó)僅有不到10項(xiàng)；規(guī)范的干細(xì)胞轉(zhuǎn)化應(yīng)用和干細(xì)胞上市產(chǎn)品數(shù)量為0?！吨袊?guó)科學(xué)報(bào)》記者在9月19日在北京召開的香山科學(xué)會(huì)議第635次學(xué)術(shù)討論會(huì)上獲得上述數(shù)據(jù)。
“以干細(xì)胞與基因組學(xué)為基礎(chǔ)的再生修復(fù)與個(gè)性化治療”為主題的會(huì)議上，面對(duì)我國(guó)干細(xì)胞技術(shù)轉(zhuǎn)化面臨的差距，專家們提出，我國(guó)對(duì)干細(xì)胞技術(shù)的監(jiān)管應(yīng)借鑒藥物研發(fā)管理模式，推進(jìn)干細(xì)胞臨床應(yīng)用和相關(guān)產(chǎn)業(yè)發(fā)展。
借鑒藥物研發(fā)管理
由于具有增殖和分化的特性，干細(xì)胞作為“種子”細(xì)胞可參與細(xì)胞替代和組織再生，給諸多疑難疾病的治療帶來希望。然而，近年來，在中國(guó)，干細(xì)胞常常被濫用于昂貴的美容和臨床醫(yī)療。
機(jī)構(gòu)逐利傾向明顯，干細(xì)胞制備質(zhì)量存在嚴(yán)重隱患、缺乏有效學(xué)術(shù)、倫理審查和知情同意等問題引起了專家們的注意。“以盈利為目的、治療效果不明的干細(xì)胞臨床應(yīng)用大量開展，導(dǎo)致了‘干細(xì)胞亂象’，對(duì)科學(xué)和市場(chǎng)發(fā)展帶來不良沖擊。”會(huì)議執(zhí)行主席、中科院院士周琪在會(huì)議報(bào)告中表示。
我國(guó)干細(xì)胞臨床應(yīng)用監(jiān)管一直在崎嶇中前行。2009年5月，原衛(wèi)生部發(fā)布《首批允許臨床應(yīng)用的第三類醫(yī)療技術(shù)目錄》，將包括干細(xì)胞治療歸為第三類醫(yī)療技術(shù)，由衛(wèi)生部單獨(dú)管理。2012年7月，衛(wèi)生部全面禁止了干細(xì)胞療法和臨床試驗(yàn)。
2015 年 8 月，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局（CFDA）和衛(wèi)計(jì)委聯(lián)合發(fā)布了《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》和《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》等政策，將干細(xì)胞研究按藥品和生物制品的規(guī)范來管理，并對(duì)開展干細(xì)胞臨床研究的醫(yī)療機(jī)構(gòu)提出了嚴(yán)格限制，強(qiáng)調(diào)了科研階段的規(guī)范性。
那么，進(jìn)入產(chǎn)業(yè)化階段，干細(xì)胞技術(shù)屬于“藥品”還是“技術(shù)”？
“干細(xì)胞應(yīng)當(dāng)被認(rèn)為是一種活的藥品。”周琪指出。據(jù)了解，藥品管理采用審批制度，進(jìn)入臨床試驗(yàn)前，新藥必須獲得CFDA審批的藥品臨床試驗(yàn)批件，陸續(xù)進(jìn)行一期、二期、三期試驗(yàn)，以確保其安全性和療效。而醫(yī)療技術(shù)則采用備案管理方式，重在事中事后管理。
對(duì)此，與會(huì)專家認(rèn)為，只有借鑒藥品研發(fā)的路徑管理干細(xì)胞，才能避免“亂象”加劇，讓這一技術(shù)真正造?；颊?。
原始創(chuàng)新不可或缺
世界范圍內(nèi)，在生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)中，干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)顯得朝氣蓬勃。在與會(huì)專家們看來，更應(yīng)得到重視的是市場(chǎng)背后的驅(qū)動(dòng)力——原始創(chuàng)新。
當(dāng)前，我國(guó)在干細(xì)胞領(lǐng)域取得了長(zhǎng)足進(jìn)步，論文數(shù)量、影響因子等主要?jiǎng)?chuàng)新指標(biāo)進(jìn)入世界前列。 “但我們應(yīng)當(dāng)清醒地看到，我們所取得的成果仍然缺少真正引領(lǐng)性的工作。從理念到前期理論基礎(chǔ)、核心技術(shù)的創(chuàng)新目前主要還是發(fā)達(dá)國(guó)家科學(xué)家做出來的。”周琪強(qiáng)調(diào)，“去跟蹤的事情沒有希望，我們要去追求源頭創(chuàng)新！”
為加強(qiáng)中國(guó)干細(xì)胞領(lǐng)域科研的引領(lǐng)性，2017年12月，中科院在“干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)”戰(zhàn)略性先導(dǎo)專項(xiàng)的基礎(chǔ)上，啟動(dòng)“器官重建與制造”戰(zhàn)略性先導(dǎo)科技專項(xiàng)，圍繞體外、原位和異體再生等新技術(shù)和理論的開展科學(xué)探索。
此次會(huì)議上，專家們認(rèn)為眼病治療可能是當(dāng)前干細(xì)胞技術(shù)最有希望獲得突破的領(lǐng)域。
針對(duì)嬰幼兒白內(nèi)障術(shù)后不適宜植入人工晶狀體而嚴(yán)重影響視覺發(fā)育這一臨床難題，開展系列研究。研究人員最終證實(shí)，晶狀體存在再生潛能，發(fā)現(xiàn)了晶狀體干細(xì)胞的存在，創(chuàng)建了一種新的、旨在程度上保留晶狀體干細(xì)胞的內(nèi)微創(chuàng)手術(shù)，已應(yīng)用到臨床。這項(xiàng)研究獲評(píng)《自然-醫(yī)學(xué)》“2016年全球生命科學(xué)8大突破性進(jìn)展之一”。
作為此次會(huì)議執(zhí)行主席，劉奕志總結(jié)：“利用人類自體細(xì)胞介導(dǎo)組織器官修復(fù)是再生醫(yī)學(xué)的新方向。成功的關(guān)鍵在于找到諸如晶狀體一樣自我更新修復(fù)能力強(qiáng)的成體干細(xì)胞作為內(nèi)因，以及創(chuàng)造與之相匹配的微環(huán)境作為外因，二者共同發(fā)揮作用。”
同樣在治療致盲性眼病上，陸軍軍醫(yī)大學(xué)第一附屬醫(yī)院教授陰正勤帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)成功利用人胚胎干細(xì)胞來源的視網(wǎng)膜上皮細(xì)胞懸液視網(wǎng)膜下腔移植，以治療濕性老年性黃斑病變和青少年性黃斑變性。目前，這項(xiàng)工作已進(jìn)入臨床研究階段，尚待臨床轉(zhuǎn)化。
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