近日， Regeneron醫(yī)藥公司宣布美國(guó)FDA已接受EYLEA®（aflibercept）注射劑用于治療糖尿病視網(wǎng)膜病變的補(bǔ)充生物制劑許可申請(qǐng)（sBLA）。此次申請(qǐng)是基于臨床3期PANORAMA試驗(yàn)六個(gè)月的積極結(jié)果。PANORAMA試驗(yàn)旨在評(píng)估EYLEA®注射液用于中重度至重度非增殖期糖尿病視網(wǎng)膜病變（NPDR）且無(wú)糖尿病黃斑水腫（DME）的治療效果，數(shù)據(jù)顯示，研究達(dá)到24周主要研究終點(diǎn)。對(duì)于此次申請(qǐng)，F(xiàn)DA預(yù)計(jì)將于2019年5月13日前做出決定。
大約800萬(wàn)人患有糖尿病視網(wǎng)膜病變，這是糖尿病最常見(jiàn)的微血管并發(fā)癥之一，也是糖尿病患者視力喪失的主要原因。其特點(diǎn)是視網(wǎng)膜微血管受到損傷，發(fā)病初期往往為非增殖期視網(wǎng)膜病變（NPDR），無(wú)明顯癥狀；NPDR可能進(jìn)展為增殖期糖尿病視網(wǎng)膜病變（PDR），在這一階段，視網(wǎng)膜表面會(huì)生成異常血管，并可能導(dǎo)致嚴(yán)重的并發(fā)癥，從而影響視力。隨著視網(wǎng)膜中的血管變得越來(lái)越脆弱并出現(xiàn)滲漏，糖尿病黃斑水腫可以發(fā)生在糖尿病視網(wǎng)膜病變的任何階段，并且可能導(dǎo)致視覺(jué)損傷。
EYLEA®注射液是經(jīng)FDA批準(zhǔn)的一種血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子（VEGF）抑制劑，通過(guò)阻斷血管生成中涉及的兩種生長(zhǎng)因子——VEGF-A和胎盤生長(zhǎng)因子（PLGF），EYLEA®可以阻斷新血管的生長(zhǎng)并降低液體通過(guò)血管的能力（血管通透性）。目前的適應(yīng)癥包括濕性年齡相關(guān)性黃斑變性，視網(wǎng)膜靜脈栓塞后的黃斑水腫，糖尿病黃斑水腫以及糖尿病黃斑水腫患者的視網(wǎng)膜病變。
PANORAMA是一項(xiàng)持續(xù)且關(guān)鍵的雙盲隨機(jī)試驗(yàn)，評(píng)估在中重度至重度NPDR且無(wú)糖尿病黃斑水腫的患者中，EYLEA®的治療效果。試驗(yàn)為期兩年，共招募了402名患者。
試驗(yàn)包括三個(gè)治療組，一個(gè)觀察性安慰劑注射組和兩個(gè)EYLEA®治療組。兩個(gè)主要終點(diǎn)均旨在評(píng)估糖尿病視網(wǎng)膜病變嚴(yán)重程度量表（DRSS）評(píng)分較基線有兩級(jí)及以上改善的患者比例，分別是在六個(gè)月時(shí)（24周）和一年時(shí)（52周）各進(jìn)行一次測(cè)量。關(guān)鍵的次要終點(diǎn)包括：評(píng)估EYLEA®是否可預(yù)防危及視力的新生血管性并發(fā)癥（如進(jìn)展為PDR和前段新生血管形成）或進(jìn)展為糖尿病黃斑水腫，以及它的其他解剖學(xué)影響，和對(duì)視力改善的作用和安全性。 一些次要終點(diǎn)將被測(cè)量長(zhǎng)達(dá)兩年。
結(jié)果顯示，與DRSS的基線情況比較，58％的EYLEA®治療患者在第24周時(shí)得到了兩級(jí)及以上的改善，而接受安慰劑注射的患者中僅有6％得到改善（p <0.0001）。
在最初的24周內(nèi)，積極治療組的患者平均接受了4.4次EYLEA®注射。試驗(yàn)中沒(méi)有新的安全問(wèn)題。EYLEA®治療的患者中有一例輕度眼內(nèi)炎癥（IOI）（每次注射發(fā)生率0.085％），這與之前臨床試驗(yàn)中觀察到的IOI率一致。
Regeneron總裁兼首席科學(xué)官George D. Yancopoulos博士早前表示：“在無(wú)糖尿病黃斑水腫的中重度至重度NPDR的患者中，這是首次證明一項(xiàng)療法可以逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)展。”
試驗(yàn)中的患者將繼續(xù)接受評(píng)估，以確定EYLEA®是否可以預(yù)防進(jìn)展為危及視力的新生血管性并發(fā)癥或糖尿病黃斑水腫。預(yù)計(jì)今年晚些時(shí)候?qū)⒐荚囼?yàn)的一年結(jié)果。
我們期待PANORAMA試驗(yàn)取得更好的一年結(jié)果，早日為糖尿病視網(wǎng)膜病變患者帶來(lái)新療法。
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