Fulcrum Therapeutics9月6日宣布已完成B輪8000萬美元融資。本輪融資由Foresite Capital領(lǐng)投，其他投資方包括Fidelity、通和毓承、Casdin Capital、Sanofi Ventures、Section 32、NS Investments、Leerink Partners相關(guān)投資部門以及一些非公開投資機(jī)構(gòu)。Fulcrum公司將利用獲得的資金開展其針對面肩肱型肌營養(yǎng)不良癥（FSHD）的主要研發(fā)項(xiàng)目的臨床試驗(yàn)，以及其他罕見疾病，遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病和血液學(xué)疾病項(xiàng)目的研發(fā)。
FSHD是一種漸進(jìn)性萎縮疾病，常見于面部、肩胛和上臂肌肉。FSHD患者通常在20歲前出現(xiàn)眼、嘴、肩膀、上臂和小腿肌無力及萎縮。隨著病情加重，F(xiàn)SHD可能會擴(kuò)散至腹部和臀部肌肉。美國面肩肱協(xié)會（FSH Society）估計(jì)全球有約87萬人患有該疾病。FSHD發(fā)展速度通常較為緩慢，且不具有致命性，但可能會嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量，他們甚至需要借助輪椅和呼吸器才能正常生活。FSHD通常是由于4號染色體突變引起。因此，患者們急需一款有效的基因療法來幫助他們擺脫該病的困擾。而Fulcrum的主要研發(fā)項(xiàng)目正是致力于研發(fā)可以阻止致病DUX4蛋白表達(dá)的藥物。
Fulcrum成立于2016年，位于美國馬薩諸塞州劍橋市。該公司專注于研發(fā)可以調(diào)控基因表達(dá)的小分子創(chuàng)新藥物。其技術(shù)平臺能夠首先發(fā)現(xiàn)導(dǎo)致不同疾病的遺傳基礎(chǔ)，然后通過細(xì)胞模型模擬疾病情況下的基因調(diào)控，并且可以利用這些細(xì)胞模型對候選藥物進(jìn)行篩選，從而找出針對特定基因失調(diào)的創(chuàng)新療法。除此之外，F(xiàn)ulcrum也在研發(fā)針對鐮刀型細(xì)胞貧血病、杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）以及脆性X綜合征（FXS）的療法。
“我們對于此次投資者們的支持感到非常高興，這將使我們有能力繼續(xù)向著為遺傳病患者們及其家庭帶來嶄新未來的目標(biāo)前進(jìn)，“Fulcrum公司總裁兼首席執(zhí)行官Robert Gould先生說：“這一資金支持對于我們即將開展的FSHD主要候選藥物的臨床試驗(yàn)至關(guān)重要，也使我們有能力繼續(xù)研發(fā)其他小分子療法。”
本輪領(lǐng)投方Foresite Capital創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Jim Tananbaum博士說：“Fulcrum在治療嚴(yán)重遺傳病的小分子療法及精準(zhǔn)藥物方面都走在前沿。我們相信生物學(xué)與數(shù)據(jù)科學(xué)的結(jié)合將創(chuàng)造出全新的療法，為一籌莫展的患者及其家庭帶來新的選擇。我們期待與Fulcrum團(tuán)隊(duì)緊密合作，為治療罕見疾病提供支持。”
美國脆性X綜合癥研究基金會（FRAXA Research Foundation）醫(yī)療主管兼首席科學(xué)官M(fèi)ichael Tranfaglia博士表示：“Fulcrum不僅有自己獨(dú)特的研發(fā)理念，更與FDA呼吁的在研發(fā)過程中從患者的角度出發(fā)的立場相一致。早在公司于2016年正式成立前，其團(tuán)隊(duì)就已經(jīng)開始向多個(gè)患者群體咨詢，并由此決定其項(xiàng)目發(fā)展。FSHD項(xiàng)目就是這樣被決定的。這是很少見的研發(fā)模式，通常研發(fā)公司會在藥品確定后再與患者群體接觸。”
我們祝賀Fulcrum此次成功完成B輪融資，并希望調(diào)控基因的小分子療法早日可以為廣大患者帶來福音。
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