！CRISPR“女神”啟動基因編輯臨床試驗，治療地中海貧血

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作者：悠然來源：生物探索

2018-09-06

CRISPR領(lǐng)域有3位耳熟能詳?shù)摹伴_創(chuàng)者”：張鋒、Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier。作為其中較為“低調(diào)”的CRISPR“女神”，Emmanuelle Charpentier一直默默耕耘著，推進CRISPR技術(shù)的醫(yī)學(xué)應(yīng)用。8月31日，由她聯(lián)合創(chuàng)辦的CRISPR Therapeutics公司宣布，將啟動首個基于CRISPR基因編輯技術(shù)治療血液類疾病的臨床試驗。

CRISPR Therapeutics是“女神”Emmanuelle Charpentier于2014年與人聯(lián)合創(chuàng)辦的一家基因編輯公司。今年8月底，在GEN官網(wǎng)發(fā)布的“全球十大基因編輯企業(yè)”排行榜中，CRISPR Therapeutics以2017年4099.7萬美元的總收入位列其中。2015年，CRISPR Therapeutics與福泰制藥（Vertex Pharmaceuticals）合作，主要針對β-地中海貧血（β-thalassemia）、鐮刀型貧血癥等疾病開發(fā)基于CRISPR的基因編輯療法。

現(xiàn)在，這項合作有了重大進展：8月31日，兩家公司宣布，將啟動治療β-地中海貧血的體外基因編輯療法的臨床試驗，并已在臨床注冊平臺（clinicaltrials.gov）登記在案。據(jù)悉，這項臨床研究將在德國一家醫(yī)院進行，是首個基于CRISPR基因編輯技術(shù)的臨床試驗。

“這是非常重要的一步，有望將基因編輯落實至包括鐮狀細胞貧血病、地中海貧血等在內(nèi)的重大疾病中。” Vertex公司的發(fā)言人Heather Nichols在接受媒體訪問時如此說道。

這一療法被稱為CTX001，旨在治療成年人血紅蛋白生成不足的疾病。不同于靶向?qū)е录膊〉娜毕莼?，CTX001通過剪切BCL11A基因（抑制胎兒血紅蛋白的產(chǎn)生）實現(xiàn)治療目的。這一療法將進行體外試驗——從患者體內(nèi)取出血液細胞，進行編輯，然后進行替換。臨床數(shù)據(jù)表明，當(dāng)BCL11A基因抑制作用解除，β-地中海貧血或者鐮狀細胞貧血病患者應(yīng)該能夠自主生成足夠的血紅蛋白，從而減緩所患疾病的影響。

去年年末，CRISPR Therapeutics首次報道了這項新研究的計劃。當(dāng)時，CRISPR Therapeutics開始向監(jiān)管機構(gòu)申請臨床試驗許可。目前，該項目已經(jīng)在歐洲啟動了臨床，美國緊接其后。CRISPR Therapeutics首席執(zhí)行官Samarth Kulkarni在接受《Wired》雜志采訪時表示：“3年前，我們將基于CRISPR的治療策略視為一種科學(xué)幻想?，F(xiàn)在，我們有望夢想成真。”

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