CAR-T療法歐洲之旅遇道關(guān)卡，NICE不推薦Yescarta作為療法！

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作者：知行來源：CPhI制藥在線

2018-09-03

2018年8月27日CAR-T療法迎來一個好消息，諾華（Novartis）和吉利德（Gilead）分別宣布歐盟批準(zhǔn)其各自的CAR-T產(chǎn)品Kymriah和Yescar

2018年8月27日CAR-T療法迎來一個好消息，諾華（Novartis）和吉利德（Gilead）分別宣布歐盟批準(zhǔn)其各自的CAR-T產(chǎn)品Kymriah和Yescarta上市，但隨后英國國家健康和保健醫(yī)學(xué)研究所（NICE）以Yescarta售價昂貴、不具備成本效益不推薦其作為首選療法，且不納入報銷體系中，高價成為CAR-T療法在歐洲銷售的障礙。

CAR-T療法

（圖片來源于醫(yī)麥克）

2017年，兩款CAR-T療法相繼獲得FDA批準(zhǔn)上市，分別為Novartis的Kymriah（Tisagenlecleucel，CTL019）和Gilead旗下Kite的Yescarta（Axicabtagene Ciloleucel）。時隔一年后，2018年8月27日，Kymriah和Yescarta同時獲得歐盟批準(zhǔn)在歐洲上市銷售！

這兩款CAR-T療法獲批的適應(yīng)癥分別為，Kymriah：B細胞前體急性淋巴性白血?。ˋLL），且病情難治，或出現(xiàn)兩次及以上復(fù)發(fā)的25歲以下患者；復(fù)發(fā)或難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的成人患者（先前接受過兩次或以上的系統(tǒng)治療），Yescarta：先前接受過兩次或以上系統(tǒng)治療的復(fù)發(fā)或難治性DLBCL和原發(fā)性縱隔大B細胞淋巴瘤（PMBCL）的成年患者。

CAR-T療法Kymriah和Yescarta均為患者定制性產(chǎn)品，從收集免疫細胞，到實驗室基因改造，再到回輸給患者，整個過程十分復(fù)雜，導(dǎo)致治療成本很高。定制化CAR-T療法特殊的治療過程決定其高昂的費用，因此能夠大大縮短產(chǎn)品的開發(fā)時間、更具成本效益的同種異體通用型CAR-T療法已成為當(dāng)前的發(fā)展趨勢，并且已經(jīng)有公司將通用型CAR-T產(chǎn)品推進到臨床I期研究中。

最初外界對Kymriah的預(yù)測定價約為60萬美元，上市后的實際價格為47.5萬美元，另外Yescarta的售價為37.3萬美元，被稱為有史以來發(fā)明的最昂貴療法，兩者高昂的定價成為其在歐洲推廣的障礙。

8月27日Kymriah和Yescarta獲批在歐洲上市后不久，英國NICE就Yescarta做出回應(yīng)，表示Yescarta在治療DLBCL過程中展現(xiàn)出"高應(yīng)答率、總生存期和無進展生存期"，很認(rèn)同Yescarta的治療效果。

但是，NICE認(rèn)為在單壁試驗ZUMA-1中沒有直接的數(shù)據(jù)將Yescarta與補救性化療（DLBCL的支持性治療）的療效進行比較，也就是說與補救性化療相比，Yescarta的收益性并沒有直接明顯的體現(xiàn)，同時希望Gliead可以提供直接對比性的數(shù)據(jù)。Yescarta的定價高達37.3萬美元，遠高于NICE認(rèn)定的具有成本效益（Cost-Effectiveness）的價格5萬法郎（6.5萬美元），這一價格門檻是NICE用來評定是否將新藥納入國家衛(wèi)生服務(wù)部（NHS）的報銷體系的標(biāo)準(zhǔn)。也就是說，NICE目前并不推薦Yescarta作為治療DLBCL的首選治療產(chǎn)品，同時也不會將其納入報銷體系中！

針對NICE的這一初步評定結(jié)果，Gliead在郵件聲明中表示將與NICE進行對話確定適合Yescarta的比較性治療，從而使Yescarta惠及英國患者。Gliead表示，"我們首要考慮的是讓英國患者盡快地接受Yescarta治療，相信我們很快就會與NICE達成協(xié)議。"

NICE提到目前的評估結(jié)果并不是最終決定，2018年9月18日將會公布最終結(jié)果，在此期間NICE將會持續(xù)收集外界關(guān)于其草稿版評估報告的意見與建議。另外，關(guān)于NICE正在對Kymriah進行審核，還沒有得出結(jié)論。

參考來源：

1. Appraisal consultation document：Axicabtagene ciloleucel for treating diffuse large B-cell lymphoma and primary mediastinal B-cell lymphoma after 2 or more systemic therapies；

2. UK's NICE judges Yescarta too pricey, dealing blow to Gilead；

3. Chimeric Antigen Receptor T Cell (CAR-T) Therapy；

附圖（來源于參考3）