默沙東PD-1抗體Keytruda/化療組合被FDA批準(zhǔn)轉(zhuǎn)正

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作者：路人丙來源：美中藥源

2018-08-22

昨天FDA把默沙東PD-1抗體Keytruda/化療組合在一線非小細(xì)胞肺癌的批準(zhǔn)轉(zhuǎn)正，此前這個組合已經(jīng)按FDA便民政策之一、加速審批政策上市。根據(jù)KN189試驗結(jié)果，這個組合比化療單方降低51%死亡或進(jìn)展風(fēng)險，因此獲得正式批準(zhǔn)。這個批準(zhǔn)是按照FDA一個叫做即時腫瘤藥物評審（Real-Time Oncology Review，RTOR）的新試行政策，在廠家正式申請之前FDA已經(jīng)獲得全部數(shù)據(jù)并已進(jìn)行評估，所以進(jìn)一步縮短新藥上市審批時間。

藥源解析

根據(jù)FDA網(wǎng)站信息，這個政策是FDA腫瘤藥物部提出的試行政策，并非正式政策。也不適于所有適應(yīng)癥，僅限于腫瘤和血液病藥物。即使在這個狹窄的適應(yīng)癥藥物也要顯示可以顯著改善標(biāo)準(zhǔn)療法、臨床試驗設(shè)計簡單、終點(diǎn)明確，需要增改CMC、藥理、毒理或設(shè)計、詮釋復(fù)雜的申請不在這個政策范圍內(nèi)。如果FDA認(rèn)為你的藥物符合RTOR標(biāo)準(zhǔn)，廠家可以在試驗數(shù)據(jù)輸入數(shù)據(jù)庫并鎖定后的2-4周向FDA提供關(guān)鍵原始數(shù)據(jù)和分析。當(dāng)廠家正式申請時FDA或許已經(jīng)評審?fù)戤?，做到即時批準(zhǔn)。上個月諾華的CDK4/6抑制劑與芳香酶抑制劑組合是這個政策的第一個批準(zhǔn)藥物，但2015年批準(zhǔn)施貴寶的PD-1藥物Opdivo用于鱗狀非小細(xì)胞肺癌只用了四個工作日，基本上是即時批準(zhǔn)。

FDA過去10年出臺了多個降低審批障礙的便民政策，包括加速批準(zhǔn)、優(yōu)先評審、突破性藥物體系等。去年新FDA局長Scott Gottlieb上任后進(jìn)一步降低審批障礙，今年國會通過21世紀(jì)治愈法案后FDA更加友好，以至于現(xiàn)在很多人質(zhì)疑FDA是否有點(diǎn)過于寬松了。過去幾年FDA批準(zhǔn)新藥數(shù)量強(qiáng)力走高，今年幾乎是每周批準(zhǔn)一個新分子藥物。除了RTOR外今年FDA還提議一系列比臨床硬終點(diǎn)更容易達(dá)到的代替終點(diǎn)作為新藥上市標(biāo)準(zhǔn)，也更有利于新藥上市。當(dāng)然審批政策也不是越寬松越好，F(xiàn)DA還是新藥價值最職業(yè)的裁判。如果執(zhí)法過于寬松可能造成劣幣驅(qū)逐良幣的惡劣后果，但是RTOR這樣減少不必要延遲的新政還是對患者有利的。當(dāng)然要平衡速度與質(zhì)量，所以只有相對簡單、可靠的申請才可以走這個通道。

創(chuàng)新者、藥監(jiān)、支付部門組成了新藥的生態(tài)圈?，F(xiàn)在生命科學(xué)基礎(chǔ)研究進(jìn)展迅速、新技術(shù)大批涌入產(chǎn)品線。藥廠和生物技術(shù)公司的執(zhí)行力如評價篩選候選藥物、臨床適應(yīng)癥和患者選擇的精準(zhǔn)化也有顯著改善。過去5年制藥業(yè)罕見地連續(xù)上市檢查點(diǎn)抑制劑（CTLA4、PD-1）、溶瘤病毒、CAR-T、基因療法、RNAi等一系列顛覆性藥物，說明業(yè)界新技術(shù)和執(zhí)行力達(dá)到空前未有的水平。FDA更是兢兢業(yè)業(yè)，現(xiàn)在幾乎沒有成為任何新藥上市的障礙、多數(shù)藥物比PDUFA日期提前批準(zhǔn)。支付部門雖然承擔(dān)起部分評價新藥價值的責(zé)任，但至少在美國市場新藥定價還是非?？犊＿@令生物技術(shù)行業(yè)進(jìn)入一個新的發(fā)展期，早期技術(shù)融資力度加大、沒有上市產(chǎn)品市值超過百億美元已不是什么新鮮事。

全隨著上市藥物的增加，僧多肉少成了支付部門面臨的一個難題，新藥可及性在所有國家都以不同形式存在。這個壓力也自然轉(zhuǎn)嫁到創(chuàng)新者，關(guān)鍵支付障礙還是產(chǎn)品的絕對價值。與已有藥物的區(qū)分程度決定了新藥價值，如果改進(jìn)有限其它賣點(diǎn)再鮮亮（如機(jī)理新穎性）也難以獲得市場的認(rèn)同。隨著藥監(jiān)部門政策越來越寬松，上市容易程度不應(yīng)再是新藥項目的核心考慮，修修補(bǔ)補(bǔ)雖然容易上市但賺錢將非常困難。產(chǎn)品必須要有足夠區(qū)分，這要求創(chuàng)新者或者有新機(jī)理、或者有新評價技術(shù)可以挑選未來之星。FDA的敬業(yè)令創(chuàng)新者與支付部門針鋒相對，南郭先生們可能還是FDA的朋友、但難逃支付部分法眼。

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