FDA批準多動癥新藥能明顯改善行為癥狀

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來源：藥明康德

2018-08-20

Highland Therapeutics的全資子公司Ironshore，近日宣布FDA批準了其JORNAY PM?（曾用名HLD200），用于治療6歲以上兒童的ADHD（注意力缺陷多動障礙）。Jornay PM是一種新配方的哌甲酯，設(shè)計在晚間服用，用以改善第二天早起后嚴重的ADHD癥狀，其作用效果可延續(xù)一整天。Jornay PM是第一個使用Ironshore專有藥物輸送平臺DELEXIS?的藥物。Ironshore計劃于2019年上半年啟動Jornay PM的商業(yè)上市。

ADHD是兒童期最常見的**疾病，影響8%至9%的學(xué)齡兒童，患有ADHD的兒童經(jīng)常出現(xiàn)行為問題并伴有認知障礙。對ADHD的治療包括行為治療和藥物治療，后者包括中樞神經(jīng)刺激劑、阿托莫西汀、α2腎上腺素受體刺激劑，有時也會使用抗憂郁藥物，其中是一種常用的中樞神經(jīng)刺激劑是哌甲酯。哌甲酯可以阻斷去甲腎上腺素和多巴胺的重吸收，從而提高這些神經(jīng)遞質(zhì)在神經(jīng)突觸中的濃度，進而調(diào)控腦前額葉皮質(zhì)的功能。

Ironshore委托進行的獨立研究報告說明，在早起后，控制ADHD兒童的癥狀是家長的沉重負擔(dān)。《Journal of Child and Adolescent Psychopharmacology》的報道指出，大多數(shù)ADHD癥狀在早起時是中度和重度的狀態(tài)。DELEXIS是一種新穎的專利藥物輸送技術(shù)，藥物微球包含兩種功能性薄膜包衣，可協(xié)同作用，實現(xiàn)獨特的藥代動力學(xué)特征。第一層延遲釋放DR層（Delayed-Release）能延遲藥物的初始釋放長達10小時，而第二層緩釋ER層（Extended-Release）有助于控制活性藥物成分在一天中的釋放速率。Jornay PM每日一次，晚上8點左右口服，也可在晚6點半和晚9點半之間做服用時間優(yōu)化調(diào)整，以保證第二天早起后的有效性和耐受性。

對Jornay PM有效性的確認基于2項關(guān)鍵3期研究基礎(chǔ)。共278名6至12歲，依據(jù)DSM-5標準被診斷為ADHD的兒童患者參與了試驗。除了使用SKAMP量表（Swanson，Kotkin，Agler，M-Flynn and Pelham Scale）和ADHD-RS-IV量表（ADHD Rating Scale）評估Jornay PM的有效性之外，Ironshore還使用了PREMB-R AM量表（Parent Rating of Evening and Morning Behavior Scale-Revised，家長評估晚間和早間行為-修改版），BSFQ問卷調(diào)查（Before School Functioning Questionnaire，上學(xué)前功能問卷），著重評估Jornay PM在早起后時間段的有效性。在研究1中，試驗達到了主要終點，即服藥后在教室設(shè)置下，平均SKAMP量表評分（早8點到晚8點）的改善，也達到了次要終點，即PREMB-R AM量表評分的改善。在研究2中，試驗也達到了主要終點，即全天ADHD-RS-IV量表評分的改善，也達到了次要終點，即通過BSFQ，說明從兒童醒來到上學(xué)前期間ADHD行為癥狀的改善。

Ironshore總裁兼首席執(zhí)行官David Lickrish先生表示：”一些醫(yī)藥公司嘗試調(diào)整速效和緩釋哌甲酯的配方比例，以實現(xiàn)更早的起效。Ironshore的藥物開發(fā)方法是從所需的藥代動力學(xué)特征開始的，開發(fā)一種能夠?qū)崿F(xiàn)該藥代動力學(xué)特征的專用技術(shù)。我相信獨特的DELEXIS藥物輸送平臺是一種顛覆性技術(shù)，能有機會應(yīng)用在多種治療類別中。”

Ironshore首席醫(yī)學(xué)官Randy Sallee博士表示：“許多患有ADHD兒童的父母都注意到，早起往往是當天最混亂的時期之一。前一天晚上服用藥物是滿足這種需求的解決方案。Jornay PM的批準對醫(yī)院、患者及其護理人員來說是一個受歡迎的治療選擇，可能會影響醫(yī)生對未來ADHD治療的看法。”

Ironshore研究和開發(fā)負責(zé)人Bev Incledon博士說：“開發(fā)一種使用不同輸送技術(shù)的藥物，為患者和醫(yī)生提供額外的選擇，是一個長期的過程。經(jīng)過10年不懈的努力，Jornay PM終于得到了批準。我要感謝并祝賀許多幫助實現(xiàn)這一目標的人，包括配方科學(xué)家，研發(fā)團隊，研究人員和參與臨床試驗的患者。”

我們再次祝賀Jornay PM獲批，為患病兒童帶來新的治療選擇。

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