顯著改善膝關節(jié)功能關節(jié)炎新藥2期結果公布

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來源：藥明康德

2018-08-15

總部位于加州Oakland市的OrthoTrophix是一家致力于研發(fā)創(chuàng)新療法，針對硬組織（骨，軟骨和牙齒）疾病和病癥的生物醫(yī)藥公司，其目前主要研發(fā)焦點是膝蓋和其它關節(jié)軟骨的再生和修復。

總部位于加州Oakland市的OrthoTrophix是一家致力于研發(fā)創(chuàng)新療法，針對硬組織（骨，軟骨和牙齒）疾病和病癥的生物醫(yī)藥公司，其目前主要研發(fā)焦點是膝蓋和其它關節(jié)軟骨的再生和修復。近日，OrthoTrophix發(fā)布了一項其在研新藥TPX100的臨床2期試驗的事后分析結果。依據(jù)日常生活中的KOOS（Knee injury and Osteoarthritis Outcome Score）功能，55%的骨性關節(jié)炎（OA）患者在膝關節(jié)功能得到了臨床意義上改善的同時，膝關節(jié)軟骨的體積和厚度也有顯著增加。

骨性關節(jié)炎（OA）是世界上最常見的關節(jié)炎之一，也被稱為退化性關節(jié)疾病。多發(fā)生于手關節(jié)、髖關節(jié)及膝關節(jié)。OA患者的軟骨及骨面積會持續(xù)性地緩慢衰退，并不斷惡化。OA會帶來疼痛、僵硬、腫脹甚至導致殘疾。美國有超過三千萬OA患者，而全球有接近兩億四千萬患者。目前并沒有獲批的病癥緩解療法。理想的病癥緩解抗骨性關節(jié)炎藥（DMOAD）需要在防止退化、骨面積及軟骨厚度增加、以及臨床方便等方面都有顯著效果。到目前為止，已獲批的相關療法都是僅針對日常癥狀，并且無法阻止患病關節(jié)的退化。

TPX-100是一種新型的23肽，衍生自基質(zhì)細胞外磷酸糖蛋白（MEPE）。MEPE是一種天然存在于人體內(nèi)的蛋白質(zhì)，由525個氨基酸組成的，可在硬組織和磷酸鹽代謝中起到調(diào)節(jié)作用。在使用“西班牙山羊”作為動物模型的實驗中，TPX-100以每周注射四次的方式施用于關節(jié)空間。后續(xù)分析表明存在正常透明軟骨。而且，注射耐受性良好，沒有觀察到滑膜炎癥或局部或全身**。此外，TPX-100所具有的誘導正常透明軟骨再生的能力，在一個公認的涉及手術關節(jié)不穩(wěn)定的OA模型中被證明。與對照相比，使用過TPX-100的關節(jié)其總組織學損傷評分顯著降低，表明了TPX-100的修復益處。另外，由于分子量較小，TPX-100可以通過化學合成工藝制備。

此次報道的是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多劑量的2期研究的初步結果，在雙膝病變的，輕度至中度髕骨-股骨OA患者中進行，旨在評估關節(jié)內(nèi)注射TPS-100的安全性和有效性。試驗結果顯示，與施用安慰劑的膝蓋相比，依據(jù)KOOS和WOMAC量表的測試結果，經(jīng)TPX-100治療的膝蓋在第6個月和第12個月，都顯示出了臨床意義上的和統(tǒng)計顯著的膝關節(jié)功能的改善。在預定義的、關鍵功能測量（日常生活中的KOOS功能）的響應者群體中，側向脛股骨軟骨厚度和體積在第12個月月末得到統(tǒng)計學顯著改善（p=0.00007和0.0006）。此外，在動物模型中，與對比組的膝關節(jié)軟骨損傷相比，TPS-100顯示了關節(jié)軟骨修復。

OrthoTrophix的首席醫(yī)學官Dawn McGuire博士評論道：“我們的緩解人群分析，強烈預示一項相關性——TPX-100治療后膝關節(jié)功能的顯著改善，超過一半與軟骨結構改善（MRI測量）有關。顯然，OA治療的理想療效是OA患者的臨床改善，OrthoTrophix已完成的TPX-100臨床2期試驗顯示出了這樣的益處。令人鼓舞的是，經(jīng)TPX-100治療有膝關節(jié)功能改善的膝蓋，也伴有與其結構變化效果一致的軟骨變化。”

參考資料：

[1] Clinical Benefits of TPX-100 in Knee Osteoarthritis Patients are Associated with Improvements in Knee Cartilage Structure Modification. Retrieved August 13, 2018, from https://www.biospace.com/article/releases/clinical-benefits-of-tpx-100-in-knee-osteoarthritis-patients-are-associated-with-improvements-in-knee-cartilage-structure-modification/

[2] 速遞-骨性關節(jié)炎新藥2期臨床獲得可喜進展. Retrieved August 3, 2018, from http://www.wuximediaglobal.com/速遞-骨性關節(jié)炎新藥2期臨床獲得可喜進展/

[3] OrthoTrophix. Retrieved August 13, 2018, from http://www.orthotrophix.com/

[4] The stages of osteoarthritis of the knee. Retrieved August 13, 2018, from https://www.medicalnewstoday.com/kc/stages-osteoarthritis-knee-310579

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