勃林格殷格翰攜手機(jī)構(gòu) 研發(fā)囊性纖維化基因治療手段

       此次全新合作匯聚了囊性纖維化基因治療、慢病毒研發(fā)和生產(chǎn)以及呼吸疾病治療領(lǐng)域內(nèi)的翹楚，共同為囊性纖維化患者開發(fā)首個(gè)基因治療手段。

       勃林格殷格翰攜手經(jīng)驗(yàn)豐富的合作伙伴跨入基因治療領(lǐng)域，這也是公司“跨邊界研究”舉措的重點(diǎn)領(lǐng)域之一。公司力圖糾正這種毀滅性疾病的潛在遺傳性異常，為囊性纖維化患者提供長(zhǎng)期治療手段。

       勃林格殷格翰將和英國(guó)囊性纖維化基因治療聯(lián)盟就研發(fā)進(jìn)行合作，并與帝國(guó)創(chuàng)新和牛津生物醫(yī)藥公司就病毒載體及其生產(chǎn)技術(shù)達(dá)成了期權(quán)和許可協(xié)議；同時(shí)，牛津生物醫(yī)藥公司將負(fù)責(zé)病毒載體的生產(chǎn)；英國(guó)囊性纖維化基因治療聯(lián)盟將負(fù)責(zé)臨床前研究的開展和完成，其結(jié)果將用于支持首次人體臨床試驗(yàn)的進(jìn)行。

       德國(guó)殷格翰2018年8月9日 -- 勃林格殷格翰將攜手英國(guó)囊性纖維化基因治療聯(lián)盟（GTC，由帝國(guó)理工學(xué)院、牛津大學(xué)和愛丁堡大學(xué)組成）、帝國(guó)創(chuàng)新和牛津生物醫(yī)藥公司（OXB）啟動(dòng)一項(xiàng)全球合作，共同為囊性纖維化患者研發(fā)一種用于長(zhǎng)期治療的同類首創(chuàng)（first-in-class）治療。此次全新合作匯集了學(xué)術(shù)合作伙伴在研發(fā)囊性纖維化基因治療方面領(lǐng)先的專業(yè)知識(shí)、OXB在慢病毒載體療法生產(chǎn)領(lǐng)域的專長(zhǎng)和勃林格殷格翰在藥物發(fā)現(xiàn)和全新突破性治療藥物研發(fā)領(lǐng)域的強(qiáng)大實(shí)力。

       囊性纖維化是一種遺傳疾病，可導(dǎo)致持續(xù)的肺部感染，并會(huì)隨著時(shí)間的推移而限制患者的呼吸能力。目前基因中已知的囊性纖維化跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)因子（CFTR）的突變超過(guò)了2000種，其中很多都可以導(dǎo)致囊性纖維化疾病的發(fā)生。全球約有7萬(wàn)人患有該疾病，其中的大多數(shù)生活在美國(guó)和歐洲?，F(xiàn)有和正在研發(fā)中的治療手段僅僅可以減緩疾病的進(jìn)程。因此囊性纖維化的發(fā)病率和死亡率仍舊高居不下、為患者的治療帶來(lái)了極大的負(fù)擔(dān)。此外，導(dǎo)致疾病的特定基因變異決定了突變狀態(tài)，而現(xiàn)有的治療手段則因患者的突變狀態(tài)而效果各異。因此，研發(fā)出一種可以解決所有CFTR突變的治療手段成為了極其重要的未被滿足的需求，基因治療則有望提供此類解決方案。

       此次合作將致力于通過(guò)在吸入制劑中使用復(fù)制缺陷型慢病毒載體這一全新方法來(lái)將CFTR基因的健康拷貝引入到肺臟細(xì)胞中。該方法已經(jīng)展示出了較高的基因轉(zhuǎn)移效率，為通過(guò)重復(fù)給藥來(lái)保持治療效果提供了可能性?；蛑委熓瞧駷橹刮ㄒ荒芙鉀Q所有CFTR突變的治療手段，從而為一種通用治療選擇的實(shí)現(xiàn)提供了可能性。

       英國(guó)囊性纖維化基因治療聯(lián)盟協(xié)調(diào)員Eric Alton教授說(shuō)道：“在過(guò)去的十七年里，英國(guó)囊性纖維化基因治療聯(lián)盟始終都在積極地試圖確認(rèn)基因治療是否能為囊性纖維化患者提供可行的臨床選擇。從一開始GTC便認(rèn)識(shí)到只有不斷增加知識(shí)才能達(dá)成這一目標(biāo)。因此我們基于非病毒基因治療的經(jīng)驗(yàn)來(lái)研發(fā)一種全新的基于病毒載體的產(chǎn)品，目前我們獲得了健康創(chuàng)新挑戰(zhàn)基金（維康信托基金會(huì)以及衛(wèi)生和社會(huì)福利部的合作基金）和囊性纖維化信托的資助。我們很榮幸能與兩個(gè)世界一流的組織協(xié)力合作。勃林格殷格翰將得以貢獻(xiàn)其豐富的跨國(guó)行業(yè)專業(yè)知識(shí)，尤其是在呼吸領(lǐng)域長(zhǎng)足的經(jīng)驗(yàn)，來(lái)推動(dòng)產(chǎn)品向臨床邁進(jìn)；同時(shí)，牛津生物醫(yī)藥公司也是慢病毒載體制備領(lǐng)域公認(rèn)的領(lǐng)導(dǎo)者。GTC相信此次合作是將基因治療作為常規(guī)臨床實(shí)踐的絕佳機(jī)會(huì)，無(wú)論其突變狀態(tài)如何，所有囊性纖維化患者都將受益于此。屆時(shí)這一療法將既能預(yù)防又能治療肺部疾病。我們想借此機(jī)會(huì)衷心感謝所有的捐助人多年來(lái)對(duì)我們的支持。”

       “此次全新的三方合作將臨床、科學(xué)、生產(chǎn)和商業(yè)領(lǐng)域的技能相結(jié)合，規(guī)?？涨?，旨在研發(fā)全新的治療手段、造福全球囊性纖維化患者。”牛津生物醫(yī)藥公司首席執(zhí)行官John Dawson說(shuō)道。“在過(guò)去的十五年中，GTC堅(jiān)定不移地推進(jìn)著這項(xiàng)工作，終于促成了今日與馳名呼吸領(lǐng)域的全球醫(yī)藥企業(yè)勃林格殷格翰的合作。我們?yōu)檫@項(xiàng)合作所作出的貢獻(xiàn)再次證實(shí)了我們?cè)诖笠?guī)模研發(fā)和生產(chǎn)慢病毒載體基因治療產(chǎn)品領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者地位。我們熱切期待著與全新學(xué)術(shù)和行業(yè)伙伴的合作。”

       “通過(guò)此次合作，我們得以攜手這一疾病領(lǐng)域內(nèi)的翹楚，共同推進(jìn)治療的進(jìn)展，”勃林格殷格翰發(fā)現(xiàn)研究高級(jí)副總裁Clive R. Wood博士說(shuō)道。“我們?cè)诤粑膊⊙邪l(fā)領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者地位已經(jīng)持續(xù)了將近一個(gè)世紀(jì)，我們有幸將自己現(xiàn)有的專業(yè)知識(shí)與合作伙伴在基因療法領(lǐng)域內(nèi)的知識(shí)相結(jié)合，力圖以這次前所未有的合作為契機(jī)，幫助那些急切等待著更優(yōu)治療選擇的患者們與這一毀滅性的疾病作斗爭(zhēng)。”

       勃林格殷格翰已經(jīng)獲得了研發(fā)、生產(chǎn)、注冊(cè)和商業(yè)化這一用于治療囊性纖維化的基于慢病毒載體基因治療產(chǎn)品的全球獨(dú)家許可和期權(quán)。財(cái)務(wù)條款目前并未披露。在期權(quán)期間，合作伙伴將緊密合作，共同致力于此項(xiàng)由勃林格殷格翰資助的創(chuàng)新治療手段的研發(fā)。此次合作也是勃林格殷格翰呼吸治療領(lǐng)域與“跨界研究”（RBB）發(fā)起的一項(xiàng)全新創(chuàng)舉。“跨界研究”是勃林格殷格翰研發(fā)戰(zhàn)略的支柱之一，旨在探索新興科學(xué)、疾病領(lǐng)域和技術(shù)。該合作也是基于勃林格殷格翰投身早期科學(xué)，全面致力于呼吸研發(fā)領(lǐng)域從而在有著高度未被滿足需求的領(lǐng)域內(nèi)探索具有重大臨床價(jià)值的創(chuàng)新治療手段這一基礎(chǔ)上建立的。

       帝國(guó)創(chuàng)新醫(yī)療許可證負(fù)責(zé)人Andrew Tingey說(shuō)道：“英國(guó)囊性纖維化基因治療聯(lián)盟展示了世界一流學(xué)術(shù)團(tuán)體合作開發(fā)先進(jìn)的潛在療法的實(shí)力。我們非常有幸能成為GTC的技術(shù)轉(zhuǎn)移合作伙伴，在這項(xiàng)潛在全新基因療法的研發(fā)過(guò)程中與他們緊密合作，從而保障了推動(dòng)其商業(yè)化進(jìn)展以及支持其與勃林格殷格翰和牛津生物醫(yī)藥公司合作所必須的知識(shí)產(chǎn)權(quán)。此次交易實(shí)現(xiàn)了專業(yè)知識(shí)和資源的結(jié)合，為該項(xiàng)目提供了千載難逢的機(jī)遇來(lái)研發(fā)先進(jìn)的治療手段，從而給成千上萬(wàn)囊性纖維化患者的生活帶來(lái)顯著影響。能對(duì)此次合作的達(dá)成起到主導(dǎo)作用，我們感到非常高興。”

       勃林格殷格翰

       研發(fā)驅(qū)動(dòng)的制藥公司勃林格殷格翰始終致力于改善患者的健康與生活質(zhì)量，專注于探索尚未出現(xiàn)有效治療方案的疾病領(lǐng)域。公司著力開發(fā)創(chuàng)新療法，幫助患者延長(zhǎng)生命。在動(dòng)物保健領(lǐng)域，勃林格殷格翰代表著先進(jìn)的預(yù)防方案。

       勃林格殷格翰成立于1885年，至今仍是家族企業(yè)。公司是全球前20大制藥企業(yè)之一。在人用藥品、動(dòng)物保健和生物制藥合同生產(chǎn)三個(gè)業(yè)務(wù)領(lǐng)域，全球約5萬(wàn)名員工每天都在努力通過(guò)創(chuàng)新展現(xiàn)價(jià)值。2017年，勃林格殷格翰公司實(shí)現(xiàn)凈銷售額約181億歐元；研發(fā)支出超過(guò)30億歐元，相當(dāng)于凈銷售額的17%。

       作為一家家族企業(yè)，勃林格殷格翰志存高遠(yuǎn)并致力于獲得長(zhǎng)期的成功。公司旨在通過(guò)自身資源實(shí)現(xiàn)有機(jī)增長(zhǎng)，同時(shí)積極尋求研發(fā)領(lǐng)域的合作伙伴與戰(zhàn)略聯(lián)盟。此外，公司的一切行為都對(duì)人類和環(huán)境負(fù)責(zé)。

       英國(guó)基因治療聯(lián)盟

       英國(guó)囊性纖維化基因治療聯(lián)盟（GTC）由帝國(guó)理工學(xué)院、牛津大學(xué)和愛丁堡大學(xué)組成。2001年，三方?jīng)Q定攜手分享經(jīng)驗(yàn)、共同出資，旨在實(shí)現(xiàn)將基因療法為囊性纖維化患者臨床所用這一共同的目標(biāo)。GTC已進(jìn)行了六項(xiàng)非病毒I期/IIa期的概念驗(yàn)證（POC）研究以及首個(gè)IIb期囊性纖維化基因治療試驗(yàn)，這一試驗(yàn)達(dá)到了其主要結(jié)果。同時(shí)，他們還研發(fā)了新型的慢病毒載體，這是當(dāng)前三方協(xié)議的主體。

       帝國(guó)創(chuàng)新

       帝國(guó)創(chuàng)新是英國(guó)頂級(jí)大學(xué)之一 -- 帝國(guó)理工學(xué)院的技術(shù)轉(zhuǎn)移辦公室。帝國(guó)創(chuàng)新關(guān)注社會(huì)和經(jīng)濟(jì)影響，并致力于通過(guò)知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)、技術(shù)許可和分拆形成及孵化來(lái)開發(fā)和商業(yè)化由帝國(guó)研究人員所研發(fā)的技術(shù)。帝國(guó)創(chuàng)新將其對(duì)科學(xué)和技術(shù)的深刻理解與商業(yè)智慧和廣泛的專業(yè)網(wǎng)絡(luò)相結(jié)合，得以深入了解技術(shù)的潛力并確定的市場(chǎng)路線

       同時(shí)公司還為帝國(guó)理工學(xué)院醫(yī)療NHS信托、皇家Brompton和Harefield NHS信托、切爾西和威斯敏斯特基金會(huì)信托以及倫敦西北醫(yī)療NHS信托提供技術(shù)轉(zhuǎn)移服務(wù)。此外，創(chuàng)新公司還被選中來(lái)運(yùn)營(yíng)坐落于帝國(guó)白城校區(qū)內(nèi)轉(zhuǎn)譯及創(chuàng)新中心的帝國(guó)新白城孵化器項(xiàng)目，為初創(chuàng)公司提供前期所需的指導(dǎo)、培訓(xùn)和實(shí)戰(zhàn)扶持。

       健康創(chuàng)新挑戰(zhàn)基金

       健康創(chuàng)新挑戰(zhàn)基金是維康信托基金會(huì)和衛(wèi)生部并行建立的一項(xiàng)融資合作，旨在激勵(lì)創(chuàng)新醫(yī)療產(chǎn)品、技術(shù)和干預(yù)措施的產(chǎn)生，促進(jìn)其發(fā)展，讓NHS（國(guó)民醫(yī)療體系）內(nèi)外的患者均能受益。