8月7日，專注于臨床需求未滿足罕見疾病藥物開發(fā)的跨國制藥公司Insmed Incorporated宣布，公司ALIS（阿米卡星脂質(zhì)體吸入懸浮液）用于鳥型分枝桿菌（MAC）導(dǎo)致的非結(jié)核分枝桿菌（NTM）肺病成人患者治療的安全和有效性獲得了美國FDA藥品咨詢委員會(huì)12：2投票比例的認(rèn)可。委員會(huì)還贊成在臨床3期CONVERT研究中使用痰培養(yǎng)轉(zhuǎn)換替代終點(diǎn)，這一方法可用于預(yù)測臨床效益。
如果批準(zhǔn)，ALIS將是美國第一種也是唯一一種專門用于治療由MAC引起的NTM肺病的治療方法。
Insmed公司總裁Will Lewis表示：“我們對(duì)今天咨詢委員會(huì)會(huì)議的結(jié)果感到滿意，該會(huì)議認(rèn)可了ALIS在解決由MAC引起的NTM肺病患者的重大醫(yī)療需求方面可能發(fā)揮的作用，這種罕見肺病是一種慢性致命性疾病。”
咨詢委員會(huì)的認(rèn)可是基于Insmed公司所提交的新藥上市申請(qǐng)（NDA）簡要材料，材料包括了臨床3期CONVERT研究的數(shù)據(jù)。這一研究在第6個(gè)月達(dá)到了培養(yǎng)轉(zhuǎn)換的主要終點(diǎn)。在指南基礎(chǔ)治療(GBT)中添加每日一次的ALIS，與單用GBT因MAC引起的難治性NTM肺病的患者相比，研究具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。
Insmed公司首席醫(yī)學(xué)官Paul Streck博士表示：“納入到我們的3期臨床試驗(yàn)中的患者代表了NTM肺病人群中最難治療的部分，他們已經(jīng)用目前的指南治療失敗了。委員會(huì)的積極建議使我們?cè)跒檫@些患者提供第一種也是唯一種將獲得FDA批準(zhǔn)的治療藥物方面更進(jìn)了一步。我們期待著在FDA完成對(duì)我們提交申請(qǐng)的審查之后，與其進(jìn)行密切合作。”
在另一項(xiàng)表決中，委員會(huì)投票反對(duì)了ALIS在MAC引起的NTM肺病最廣泛的成人患者中的安全性和有效性。
美國FDA不受委員會(huì)建議的約束，但在評(píng)估是否批準(zhǔn)Insmed公司的NDA時(shí)，將會(huì)考慮委員會(huì)建議。目前，F(xiàn)DA正在對(duì)ALIS進(jìn)行優(yōu)先審評(píng)，其處方藥使用者費(fèi)用法案(PDUFA)日期為2018年9月28日。FDA此前已指定ALIS為孤兒藥物、突破性療法和合格傳染病產(chǎn)品(QIDP)。
ALIS是一種新型的吸入用阿米卡星制劑，目前正處于臨床開發(fā)后期，并正接受FDA的監(jiān)管審查。阿米卡星溶液腸外給藥是一種對(duì)多種NTM有活性的確證藥物，但由于需要靜脈給藥，以及對(duì)聽力、平衡和腎功能的**，其使用受到限制。
Insmed公司先進(jìn)的肺脂質(zhì)體技術(shù)使用電荷中性脂質(zhì)體將阿米卡星直接送到肺部，在肺部藥物會(huì)被NTM感染的肺巨噬細(xì)胞所吸收。這延長了阿米卡星在肺部的釋放，同時(shí)減少了全身暴露，從而降低了全身**。ALIS直接高水平進(jìn)入肺部的能力使其與靜脈注射阿米卡星形成了差異。ALIS使用由PARI Pharma GmbH生產(chǎn)的eFlow霧化系統(tǒng)進(jìn)行一天一次的給藥。
NTM肺病是一種罕見和嚴(yán)重的疾病，發(fā)病率和死亡率都在增加。在美國，Insmed估計(jì)2018年將有7.5-10.5萬名被診斷為NTM肺病的患者，該公司預(yù)計(jì)其中4-5萬人將接受由MAC引起的NTM肺病的治療，而其中1-1.5萬名患者將會(huì)出現(xiàn)難治性情況。（新浪醫(yī)藥編譯/David）
文章參考來源：FDA Advisory Committee Votes 12-2 in Favor of the Safety and Effectiveness of Insmed’s ALIS for the Treatment of NTM Lung Disease Caused by MAC for Adult Patients with Limited or No Treatment Options
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