Akouos公司位于美國(guó)波士頓，成立于2017年，致力于開(kāi)發(fā)幫助恢復(fù)聽(tīng)力的精準(zhǔn)基因療法。近日，該公司宣布在A輪融資中募集到了5000萬(wàn)美元。
此輪融資由種子投資者5AM Ventures和恩頤投資（NEA）領(lǐng)投，由現(xiàn)有種子投資者Partners Innovation Fund和新投資者Sofinnova Ventures、RA資本管理及諾華風(fēng)險(xiǎn)投資基金跟投。融資所得資金將用于推動(dòng)其先導(dǎo)項(xiàng)目進(jìn)入首批人體臨床研究，以及加速開(kāi)發(fā)其管線中針對(duì)其他具有已知機(jī)制和基因靶標(biāo)的感音神經(jīng)性耳聾的基因療法。
恢復(fù)和維持聽(tīng)力是目前醫(yī)學(xué)界的未滿足醫(yī)療挑戰(zhàn)之一。據(jù)估計(jì)，在全球范圍內(nèi)，有多達(dá)3.6億人存在聽(tīng)力問(wèn)題，但目前還沒(méi)有批準(zhǔn)的治療方法。Akouos公司專注于開(kāi)發(fā)幫助恢復(fù)和維持聽(tīng)力的基因療法，該公司正在開(kāi)發(fā)有針對(duì)性的基于腺相關(guān)病毒（AAV）的基因療法，治療由內(nèi)耳感覺(jué)細(xì)胞和/或神經(jīng)纖維的功能障礙或損害所導(dǎo)致的感音神經(jīng)性聽(tīng)力損失，這是最常見(jiàn)的聽(tīng)力損失類型，也是所有感覺(jué)障礙中最常見(jiàn)的一種。感音神經(jīng)性聽(tīng)力損失是大多數(shù)新生兒耳聾的原因，并影響著大約25%的65歲以上成人。
Akouos公司的基因治療平臺(tái)可被利用恢復(fù)和保持多種類型感音神經(jīng)性聽(tīng)力損失，包括由單個(gè)基因突變、耳**藥物暴露以及老年化等原因所致。在最初，Akouos關(guān)注的是單基因類型的感音神經(jīng)性耳聾，在這種情況下，單個(gè)基因的突變導(dǎo)致了深度耳聾。據(jù)估計(jì)，單基因型耳聾影響美國(guó)超過(guò)30萬(wàn)人，并影響全球數(shù)百萬(wàn)兒童。與單基因耳聾相關(guān)的基因已知有助于更廣泛的聽(tīng)力障礙，包括藥物暴露、噪聲、高齡引起的聽(tīng)力損失。
確保將靶向療法以正確的劑量、正確的時(shí)間遞送至正確的細(xì)胞是恢復(fù)和保持聽(tīng)力的關(guān)鍵因素。重組AAV可被作為強(qiáng)有力的載體，能夠安全有效地將治療核酸有效荷載輸送至靶細(xì)胞的細(xì)胞核。
Akouos公司擁有聯(lián)合創(chuàng)始人、馬薩諸塞州眼耳醫(yī)院Luk H. Vandenberghe博士開(kāi)發(fā)的Ancestral-AAV（Anc-AAV）技術(shù)平臺(tái)的獨(dú)家權(quán)利，Anc80是該技術(shù)平臺(tái)中40000種Anc-AAV載體之一，已被證明能夠比其他AAV更有效地轉(zhuǎn)到內(nèi)耳感覺(jué)細(xì)胞。
內(nèi)耳的靶細(xì)胞位于敏感上皮膜上，懸浮于2個(gè)固定體積的流體空間中，并包裹于致密的骨骼內(nèi)。Akouos公司的藥物遞送團(tuán)隊(duì)致力于在感覺(jué)上皮上實(shí)現(xiàn)一致的AAV載體分布，而不會(huì)破壞正常的聽(tīng)力敏感度。該公司科學(xué)共同創(chuàng)始人Michael J. McKenna和William F. Sewell是內(nèi)耳藥物遞送和藥代動(dòng)力學(xué)方面的一流專家，并開(kāi)發(fā)了新技術(shù)來(lái)安全地將任何形式的治療藥物（從小分子到AAV載體）遞送貫穿至整個(gè)內(nèi)耳。
除了融資之外，Homology Medicines公司的總裁兼CEO Arthur Tzianabos和Cochlear公司的前任CEO也將加入Akouos的董事會(huì)。同時(shí)，該公司也在擴(kuò)大執(zhí)行團(tuán)隊(duì)，其中包括知名基因治療公司Spark Therapeutics的共同創(chuàng)始人Jennifer Wellman，在Spark公司，他領(lǐng)導(dǎo)了基因療法Luxturna的監(jiān)管戰(zhàn)略，該藥是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的首個(gè)in vivo基因療法。
根據(jù)聲明，Akouos公司的未來(lái)5年目標(biāo)是將多個(gè)基因療法推進(jìn)臨床，并獲得先導(dǎo)療法的臨床證據(jù)。
文章參考來(lái)源：Akouos Raises $50 Million Series A to Advance Gene Therapy for Hearing Loss
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