西班牙科學家開發(fā)出一種轉(zhuǎn)基因水稻可產(chǎn)生3種HIV中和蛋白

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來源：新浪醫(yī)藥新聞

2018-08-02

來碗米糊就把HIV給預防了！這并不是什么不可思議的奇思妙想，而是確確實實有可能實現(xiàn)的科學。來自西班牙的科學家已經(jīng)成功開發(fā)出了一種轉(zhuǎn)基因水稻，有望提供一種廉價的替代品，來生產(chǎn)可預防艾滋病的藥物。

來碗米糊就把HIV給預防了！這并不是什么不可思議的奇思妙想，而是確確實實有可能實現(xiàn)的科學。來自西班牙的科學家已經(jīng)成功開發(fā)出了一種轉(zhuǎn)基因水稻，有望提供一種廉價的替代品，來生產(chǎn)可預防艾滋病的藥物。

誠然，口服抗病毒藥物用作暴露前預防性用藥可顯著降低HIV感染的風險。然而，對于生活在貧困或發(fā)展中國家處于危險之中的民眾來說，價格是一個大問題。

來自西班牙萊里達大學與巴塞羅那irsicaixa艾滋病研究所的研究人員共同合作，開發(fā)出的這種轉(zhuǎn)基因水稻，能同時生產(chǎn)3種可中和HIV的蛋白，可以作為一種低成本的HIV預防性用藥生產(chǎn)方法。特別是，這種方法可以直接將水稻種子研磨粉碎并以局部膏劑或糊劑的形式施用，而不需要進一步的處理或純化步驟。

相關(guān)研究已于近日發(fā)表于最新一期的《美國科學院院報》（PNAS），文章為：Unexpected synergistic HIV neutralization by a triple microbicide produced in rice endosperm

具體而言，這種轉(zhuǎn)基因水稻可生產(chǎn)1種抗體（單克隆抗體2G12）和2種糖結(jié)合蛋白（凝集素griffithsin，凝集素cyanovirin-N），這3種蛋白質(zhì)能夠阻止HIV病毒與人類細胞的相互作用，這是HIV病毒感染的第一步。

轉(zhuǎn)基因水稻產(chǎn)生的3種蛋白質(zhì)阻止HIV病毒與人類細胞的相互作用和感染

領(lǐng)導這項研究的研究人員Paul Christou表示，我們工作的一個重要新發(fā)現(xiàn)是內(nèi)源性水稻種子蛋白大大提高了這3種HIV結(jié)合蛋白的有效性。除了增強這些抗HIV蛋白的活性之外，與常規(guī)方法相比，水稻種子也提供了更簡單的生產(chǎn)平臺。而通常情況下，使用微生物或哺乳動物細胞在發(fā)酵罐中生產(chǎn)治療性蛋白質(zhì)，其成本可能很昂貴。

Christou表示，用植物生產(chǎn)的藥物蛋白質(zhì)可以很容易地、廉價地擴大規(guī)模，只需要種植盡可能多的植物就可以達到特定的生產(chǎn)目標，而不需要昂貴的發(fā)酵罐設施。只要成功開發(fā)出首個植株，后期成本就會大幅度下降。在我們的例子中，3種蛋白分子可以在1顆植株中生產(chǎn)，從而進一步降低成本。

目前，該研究團隊正在繼續(xù)開發(fā)這種轉(zhuǎn)基因水稻，盡管未來的道路仍然是具有挑戰(zhàn)性的。

Christou表示，我們的工作代表了組合殺菌劑的概念證明，但這需要推進至動物實驗和人類臨床試驗。然而，對于諸如大學和研究機構(gòu)這樣的公共機構(gòu)來說，成本是令人望而卻步的。

不過，通過公共機構(gòu)和慈善機構(gòu)籌集資金是解決這一問題的可能渠道之一。該實驗室的其他一些項目專注于改善作物以增強營養(yǎng)和醫(yī)療應用，已經(jīng)獲得了比爾-梅林達蓋茨基金會和歐盟資助。

Christou同時指出，錢不是唯一的問題，未來的監(jiān)管成本也將非常高。當然，我們也必須處理好轉(zhuǎn)基因問題。所有這些都為這種轉(zhuǎn)基因水稻的未來商業(yè)化和時間表增添了復雜性，我們將與合作者積極尋求外界資源，將這種轉(zhuǎn)基因水稻從概念證明推進至后續(xù)臨床試驗。

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