三共公司白血病新藥獲突破性療法認定

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來源：藥明康德

2018-08-02

第一三共公司（Daiichi Sankyo）今日宣布FDA已授予其在研新藥quizartinib突破性療法認定。Quizartinib是一款在研的FLT3抑制劑，用于治療罹患復發(fā)性/難治性FLT3-ITD急性骨髓性白血?。ˋML）的成年患者。本次認定將加速針對quizartinib的研發(fā)，有望早日為患者帶來新藥。

AML是一種惡性血液和骨髓癌癥，導致患者體內(nèi)功能失常的癌變白細胞不受控制地增生和積累，并影響正常血細胞的生成。美國今年預計將有超過19000名新確診患者，以及超過10000個AML死亡案例。2005-2011年的調(diào)查結果顯示，AML患者的5年存活率只有26%，在所有白血病類型中是的。FLT3基因突變是AML患者中最常見的遺傳變異，而FLT3-ITD是發(fā)生率的FLT3基因突變，大約四分之一的AML患者攜帶這種突變。與沒有攜帶這種突變的患者相比，帶有FLT3-ITD突變的患者其預后更差，癌癥復發(fā)幾率更高，且復發(fā)后死亡風險更大。這些患者即便接受造血干細胞移植（HSCT），治療后的癌癥復發(fā)幾率仍比沒有攜帶這種突變的患者高。目前，還未有針對這一疾病的療法獲批。因此，本次突破性療法認定有望為FLT3-ITD患者帶來新的希望。

本次斬獲突破性療法認定的quizartinib是第一三共公司開發(fā)的口服FLT3抑制劑。此次突破性療法認定的批準是基于quizartinib的關鍵3期臨床試驗QuANTUM-R的良好結果，該試驗數(shù)據(jù)已于2018年6月在歐洲血液學會第23屆大會上公布。QuANTUM-R是一項關鍵的全球性、開放標簽、隨機3期研究，其試驗結果顯示，口服特異性FLT3抑制劑quizartinib單一療法與化療相比，延長了復發(fā)性/難治性FLT3-ITD急性骨髓性白血病患者的總生存期。QuANTUM-R顯示出的安全性與quizartinib的臨床開發(fā)項目一致。

“近幾十年來，針對FLT3-ITD突變的復發(fā)性/難治性AML療法的發(fā)展緩慢且有限。FLT3-ITD急性骨髓性白血病是一種極具侵襲性且預后不良的白血病。Quizartinib是第一個與化療相比，能有效延長FLT3-ITD突變的復發(fā)性/難治性AML患者總生存期的口服特異性FLT3抑制劑，”第一三共公司副總裁兼腫瘤研發(fā)部AML部負責人Arnaud Lesegretain先生表示：“我們對于此次突破性療法認定獲得批準表示十分激動，并期待與FDA緊密合作，為患者盡快帶來更多的療法選擇。”

除了突破性療法認定，quizartinib針對復發(fā)性/難治性AML療法還獲得了FDA的快速通道資格，以及FDA與歐洲藥品管理局（EMA）頒發(fā)的針對AML的孤兒藥資格。Quizartinib還處于研發(fā)階段，并未在任何國家受到批準，安全性與耐受性還有待認證。但本次批準有望加速該藥的發(fā)展，實為患者們的一大喜訊。

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