今日，美國(guó)FDA宣布批準(zhǔn)Shionogi的新藥Mulpleta（lusutrombopag）上市，治療患有血小板減少癥的特定成人患者群體。這些患者同時(shí)患有慢性肝 臟疾病，并有接受手術(shù)的計(jì)劃。這是美國(guó)FDA今年批準(zhǔn)的第26款新藥，也是2周來(lái)獲批的第5款新藥，今年7月批準(zhǔn)的第6款新藥。
血小板減少癥是慢性肝 臟疾病的常見并發(fā)癥，可能由多種因素引起?；加羞@種疾病的患者其出血風(fēng)險(xiǎn)會(huì)顯著增加，需要反復(fù)輸注血小板以控制病情。這給他們帶來(lái)了極大的醫(yī)療負(fù)擔(dān)：據(jù)統(tǒng)計(jì)，患有血小板減少癥的丙肝患者，每年的醫(yī)療費(fèi)用是沒(méi)有血小板減少癥的患者的三倍！此外，由于血小板的缺少，這些患者的常規(guī)護(hù)理會(huì)變得相當(dāng)復(fù)雜——常規(guī)的肝 臟活檢或是手術(shù)，其出血狀況都會(huì)得到加重。這也往往導(dǎo)致正常醫(yī)療護(hù)理的延遲或取消。對(duì)這些患者來(lái)說(shuō)，他們急需一種新的治療方法來(lái)改善現(xiàn)狀。
今日獲批的Mulpleta則有望為這些患者帶來(lái)新的治療選擇。這是一款口服的人類血小板生成素（TPO）受體激動(dòng)劑，能與巨核細(xì)胞表面的TPO受體相結(jié)合，誘導(dǎo)這些細(xì)胞的增殖、分化、與成熟，從而上調(diào)血小板的產(chǎn)生。這款創(chuàng)新療法已于2015年9月獲得日本厚生勞動(dòng)省的批準(zhǔn)，在選擇進(jìn)行侵入性手術(shù)的慢性肝 臟疾病患者中，改善他們的血小板減少癥病情。
在兩項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、設(shè)置安慰劑對(duì)照的臨床試驗(yàn)中，研究人員們招募了312名患有慢性肝 臟疾病與血小板減少癥的患者。這些患者均計(jì)劃接受侵入式的手術(shù)，但血小板計(jì)數(shù)都低于每升50 x 10^9個(gè)。這些患者被隨機(jī)分為2組，一組接受3mg的Mulpleta，另一組則接受安慰劑。研究表明，在第一項(xiàng)臨床試驗(yàn)里，有78%的患者在手術(shù)前不再需要血小板的輸注，這一數(shù)字在對(duì)照組里僅為13%（95% CI：49%-79%，p<0.0001）；而在第二項(xiàng)臨床試驗(yàn)里，治療組的這一數(shù)字為65%，而對(duì)照組的數(shù)字為29%（95% CI：25%-49%，p<0.0001）。
先前，這款新藥曾獲得美國(guó)FDA的快速通道資格與優(yōu)先審評(píng)資格，預(yù)計(jì)回復(fù)日期為8月26日。而將近提早一個(gè)月的獲批，也表明了FDA對(duì)這款新藥安全性與療效的認(rèn)可。
我們期待這款新藥在上市后，能改善患者們的血小板減少癥病情，讓他們無(wú)需接受血小板輸注，即可采取常規(guī)的手術(shù)，盡快治療他們的其他疾??！
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