治療罕見腎上腺腫瘤藥物獲FDA審批

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來源：新浪醫(yī)藥新聞

2018-07-31

近日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)了Progenics制藥旗下的Azedra（iobenguane 碘131）上市，用于治療已擴(kuò)散到原始腫瘤部位以外、需要進(jìn)行全身抗癌治療且無法通過手術(shù)切除的罕見腎上腺腫瘤——嗜鉻細(xì)胞瘤或副神經(jīng)節(jié)瘤。

美國FDA腫瘤卓越中心主任兼美國FDA藥物評(píng)估與研究中心血液學(xué)與腫瘤學(xué)產(chǎn)品辦公室執(zhí)行主任Richard Pazdur博士說，“目前，患有這些非常罕見癌癥的患者可以接受手術(shù)或局部治療，但對(duì)于經(jīng)歷腫瘤相關(guān)癥狀（如高血壓）的患者，還沒有有效的全身治療方法，此次獲得批準(zhǔn)的治療方法，已被證明可以減少某些患者對(duì)使用血壓藥物的需求并降低腫瘤的大小。”

嗜鉻細(xì)胞瘤為起源于神經(jīng)外胚層嗜鉻組織的腫瘤，主要分泌兒茶酚胺，根據(jù)腫瘤是來自交感神經(jīng)或副交感神經(jīng)將副神經(jīng)節(jié)瘤分為副交感神經(jīng)副神經(jīng)節(jié)瘤（包括化學(xué)感受器瘤、頸動(dòng)脈體瘤等）及交感神經(jīng)副神經(jīng)節(jié)瘤（包括腹膜后、盆腔及縱隔后的副神經(jīng)節(jié)瘤）。某些患者可因長期高血壓致嚴(yán)重的心、腦、腎損害或因突發(fā)嚴(yán)重高血壓而導(dǎo)致危象，危及生命，但如能及時(shí)、早期獲得診斷和治療，是一種可治愈的繼發(fā)性高血壓病。

一項(xiàng)68名患者參與的單臂、開放標(biāo)簽臨床試驗(yàn)顯示了Azedra的療效，該試驗(yàn)統(tǒng)計(jì)了至少持續(xù)6個(gè)月抗高血壓藥物減少50％或更多的所有患者數(shù)量。該試驗(yàn)次要終點(diǎn)通過傳統(tǒng)成像標(biāo)準(zhǔn)測量受試者的總體腫瘤反應(yīng)。結(jié)果顯示，68名可評(píng)估患者中有17名（25％）經(jīng)歷至少6個(gè)月的抗高血壓藥物減少50％或更多。在所研究的患者中，15名（22％）獲得了總體腫瘤反應(yīng)，研究達(dá)到了主要終點(diǎn)。

在臨床試驗(yàn)中，接受Azedra治療的患者報(bào)告的最常見的嚴(yán)重副作用包括白細(xì)胞水平低（淋巴細(xì)胞減少）、白細(xì)胞計(jì)數(shù)異常低（中性粒細(xì)胞減少）、血小板計(jì)數(shù)低（血小板減少）、疲勞、貧血、血凝四項(xiàng)增加、惡心、頭暈、高血壓和嘔吐。

由于該藥物是**治療劑，Azedra也發(fā)布了關(guān)于患者和家屬的輻射暴露的警告，并確保該患者接受Azedra時(shí)受到最小劑量的輻射，因?yàn)閮嚎苹颊叩妮椛浔┞讹L(fēng)險(xiǎn)更大。其他警告和預(yù)防措施包括血細(xì)胞水平降低（骨髓抑制）、甲狀腺功能低下、血壓升高、腎功能衰竭或腎損傷以及肺組織炎癥（肺炎）的風(fēng)險(xiǎn)。

在接受Azedra的患者中，研究人員觀察到骨髓增生異常綜合征和急性白血病，即血液腫瘤和骨髓癌，并且將繼續(xù)研究該藥物導(dǎo)致這種風(fēng)險(xiǎn)的程度。此外，Azedra會(huì)對(duì)發(fā)育中的胎兒造成傷害，應(yīng)告知女性在接受Azedra后對(duì)胎兒的潛在風(fēng)險(xiǎn)，并建議治療期間不要懷孕，使用有效的避孕措施。同時(shí)，與Azedra相關(guān)的輻射暴露可能導(dǎo)致男性和女性不育。

此前，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了該藥物的快速審批通道申請(qǐng)、突破性療法認(rèn)定和優(yōu)先審查指定。Azedra還獲得了罕見病藥物稱號(hào)。

Progenics制藥主要開發(fā)創(chuàng)新藥物和其他技術(shù)來靶向定位并治療癌癥。Progenics公司的產(chǎn)品線包括：旨在精確靶向癌癥的治療劑（AZEDRA，1095和PSMA TTC），用于前列腺癌的PSMA靶向成像劑（1404和PyL），以及成像分析技術(shù)。Progenics的第一個(gè)商業(yè)產(chǎn)品RELISTOR（甲基納曲酮溴化物）用于阿片類藥物引起的便秘。此外，Progenics計(jì)劃通過收購和開發(fā)腫瘤學(xué)資產(chǎn)、公司和/或候選產(chǎn)品來擴(kuò)展和補(bǔ)充公司在癌癥領(lǐng)域的能力，從而進(jìn)一步為患者服務(wù)。