一文看懂細胞療法五大進展

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來源：藥明康德

2018-07-30

Sangamo宣布8400萬美元收購TxCell和下一代細胞治療技術;Gilead的Kite與Gadeta達成戰(zhàn)略合作，推動T細胞受體技術用于實體腫瘤;Celgene提高CAR-T療法治療骨髓瘤的劑量...

1、Sangamo宣布8400萬美元收購TxCell和下一代細胞治療技術

總部位于美國加州的Sangamo Therapeutics宣布與法國細胞療法公司TxCell達成協(xié)議，以7200萬歐元（約8400萬美元）的價格收購后者。Sangamo Therapeutics是家基因編輯公司，致力于將突破性科學轉化為基因組療法，利用基因組編輯、基因治療、基因調控和細胞療法等科技改變患者的生活。TxCell公司則擁有技術精湛，經驗豐富的團隊，在調節(jié)T細胞（Treg）研究開發(fā)領域領先。Sangamo預計，這次收購將加速CAR-Treg療法進入診所。在2019年，Sangamo預計在歐洲提交TxCell首個用于實體器官移植的CAR-Treg的臨床試驗授權申請，并在之后啟動1/2期臨床試驗。此外，Sangamo打算利用自家的鋅指核酸酶（ZFN）基因編輯技術開發(fā)下一代自體和同種異體CAR-Treg細胞療法，用于治療自身免疫性疾病。

2、Gilead的Kite與Gadeta達成戰(zhàn)略合作，推動T細胞受體技術用于實體腫瘤

Gilead公司的Kite與總部位于荷蘭的Gadeta簽署了一項協(xié)議，將致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)基于γ-δT細胞受體（TCR）的新型癌癥免疫療法。根據協(xié)議，Kite將資助研發(fā)，Gadeta將有資格獲得未來的里程碑付款。Kite還將在Gadeta進行前期股權投資，并在符合某些R＆D里程碑后獲得Gadeta的額外股權。然后Kite將擁有收購Gadeta的獨家選擇權。

Gadeta開發(fā)了一種專有技術，用于研究具有γδTCR的αβT細胞，稱為TEG，用于治療各種血液癌癥和實體瘤。根據評估先導TEG候選物的臨床前模型，該平臺有可能將表達α和βTCR鏈的常規(guī)T細胞的優(yōu)勢與來自識別癌細胞中新靶標的γδT細胞衍生的TCR結合起來。與αβT細胞不同，γδTCR不需要表達細胞表面蛋白（主要組織相容性復合物（MHC）分子）用于靶標識別，并且它們在壓力或代謝條件下識別新靶標的能力，使其有望開發(fā)為潛在有效的實體瘤的細胞療法。

3、Celgene提高CAR-T療法治療骨髓瘤的劑量

Celgene表示已經提高了劑量，并擴大了從bluebird bio許可的抗BCMA CAR-T候選藥物治療骨髓瘤的試驗，但該公司仍然認為它有望在2020年獲得批準。這項名為KarMMa的研究是一項針對復發(fā)和難治性骨髓瘤患者的2期試驗，入組患者之前至少接受過三次治療，研究結果計劃用于支持2019年的監(jiān)管申請。這一變化意味著試驗中bb2121的劑量已被提升至4.5億個CAR + T細胞，而受試者的數(shù)量也從之前的94個增加到140個。之前測試的劑量范圍是1.5-3億個細胞。

今年美國臨床腫瘤學會（ASCO）報告的早期臨床結果令bb2121充滿期待，針對18名患者，1.5億至3億劑量的給藥獲得近12個月的中位無進展生存期（PFS）和50％的完全緩解率。該試驗中途也從21名擴大到43名患者。至關重要的是，腫瘤BCMA的表達水平顯示，緩解率似乎沒有差異——這可能意味著在治療前無需測試患者的BCMA表達。

4、PharmaCyte完成治療胰腺癌的細胞療法的關鍵研究

PharmaCyte Biotech是一家臨床階段生物技術公司，使用特有的Cell-in-a-Box的細胞封裝技術，致力于開發(fā)針對癌癥和糖尿病的靶向細胞療法。該公司近日宣布，已經成功完成了一項關于Cell-in-a-Box封裝細胞在“手動復蘇”后的穩(wěn)定性研究，這些細胞將結合低劑量癌癥前藥異環(huán)磷酰胺用于治療局部晚期、非轉移性、不能手術的胰腺癌（LAPC）。美國FDA要求從這種“手動復蘇”研究中獲得的數(shù)據。

在個別研究地點，Cell-in-a-Box膠囊中的冷凍細胞需要進行手動復蘇，在輸入LAPC患者體內前保存在室溫下。此次宣布的“手動復蘇”研究的結果表明，在室溫下細胞的存活率至少30分鐘內基本保持相同。這個結果用于定義介入放射科醫(yī)師在解凍后必須植入Cell-in-a-Box膠囊的時間，以確保患者體內的細胞活力。該研究確定了即將進行的LAPC臨床試驗的重要參數(shù)之一。

5、Nohla融資5600萬美元，開發(fā)通用型細胞療法

Nohla Therapeutics公司宣布結束1100萬美元的B輪第二次融資，將B輪融資總數(shù)提高到5600萬美元。Nohla公司是一家行業(yè)領先的開發(fā)通用，現(xiàn)成細胞療法的生物技術公司。該公司的細胞療法可以用于治療血癌和其它嚴重疾病。Nohla Therapeutics公司的產品開發(fā)平臺通過使用Notch受體的配體Delta1，能夠在體外促進CD34+ 臍帶血干細胞和祖細胞的增殖。

Nohla公司的主打產品dilanubicel是一種通用，現(xiàn)成，在體外增殖的造血干細胞和祖細胞產品。這些細胞已經提前生產完畢并且冷藏保存好了，可以立即化凍使用。它與自體或患者特異性同種異體療法的區(qū)別在于不需要HLA組織匹配。Dilanubicel的設計讓它能夠在短期迅速提高造血功能，在提供短期骨髓功能的同時提供長期免疫功效并可能提高移植細胞的存活率。Dilanubicel已經在今年1月獲得歐盟授予的孤兒藥資格。日前Nohla公司宣布它又獲得了美國FDA授予的孤兒藥資格，用于減少與造血干細胞移植相關的發(fā)病和死亡。目前，dilanubicel在兩項臨床2期試驗中接受檢驗。來

參考資料：

[1] Sangamo Therapeutics to Acquire TxCell

[2] Kite and Gadeta Announce Strategic Collaboration to Advance Gamma Delta T Cell Receptor Technology for Solid Tumors

[3] Celgene ups dosing in trial of myeloma CAR-T bb2121

[4] Nohla Therapeutics Announces Second Closing of $56 Million Series B Financing

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