近日，總部位于美國(guó)加州的Sangamo Therapeutics宣布與法國(guó)細(xì)胞療法公司TxCell達(dá)成協(xié)議，以7200萬(wàn)歐元（約8400萬(wàn)美元）的價(jià)格收購(gòu)后者。Sangamo Therapeutics是家基因編輯公司，致力于將突破性科學(xué)轉(zhuǎn)化為基因組療法，利用基因組編輯、基因治療、基因調(diào)控和細(xì)胞療法等科技改變患者的生活。TxCell公司則擁有技術(shù)精湛，經(jīng)驗(yàn)豐富的團(tuán)隊(duì)，在調(diào)節(jié)T細(xì)胞（Treg）研究開(kāi)發(fā)領(lǐng)域領(lǐng)先。
Tregs是天然存在的T細(xì)胞亞群，具有負(fù)向調(diào)節(jié)機(jī)體免疫反應(yīng)的能力，通過(guò)誘導(dǎo)和維持對(duì)自身抗原的耐受性來(lái)維持體內(nèi)免疫平衡，在自身免疫疾病方面有重要作用，也參與腫瘤細(xì)胞逃避肌體免疫監(jiān)視和慢性感染等生理活動(dòng)。TxCell專注于開(kāi)發(fā)個(gè)體化T細(xì)胞免疫療法平臺(tái)，重點(diǎn)針對(duì)移植器官排斥以及一系列T細(xì)胞和B細(xì)胞介導(dǎo)的自身免疫疾病，例如多發(fā)性硬化癥，類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎，炎性腸病或炎性皮膚病，而炎性疾病正是Sangamo候選產(chǎn)品管線的重點(diǎn)治療領(lǐng)域之一。
TxCell的主要技術(shù)平臺(tái)是CAR-Treg（用嵌合抗原受體進(jìn)行基因修飾的Tregs）。TxCell是在2015年和2016年將重點(diǎn)轉(zhuǎn)向CAR-Treg的，公司將其在Treg和自身免疫性疾病方面的背景與CAR靶向相結(jié)合。概念是將CAR插入調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)的T細(xì)胞中。當(dāng)這種CAR-Treg遞送到患者體內(nèi)時(shí)，這些CAR修飾的細(xì)胞應(yīng)該聚集在炎癥部位并與靶點(diǎn)抗原結(jié)合，來(lái)激活維持免疫平衡，并預(yù)防自身免疫疾病的細(xì)胞。TxCell公司在過(guò)去幾年中一直努力實(shí)現(xiàn)這一概念，并通過(guò)臨床前證據(jù)證明了其CAR-Treg能夠提供有效的局部免疫抑制。這項(xiàng)技術(shù)有望預(yù)防移植器官排斥，并治療克羅恩病和多發(fā)性硬化癥等疾病。相比之下，目前可用的抗TNFα小分子和單克隆抗體藥物與全局的非特異性免疫抑制副作用相關(guān)。
▲CAR-Treg細(xì)胞免疫療法（圖片來(lái)源：TxCell官網(wǎng)）
Sangamo打算評(píng)估CAR-Treg治療的潛力，包括預(yù)防實(shí)體器官移植中的排斥反應(yīng)，以及在克羅恩病和多發(fā)性硬化癥等自身免疫性疾病中的療效。雖然TxCell還沒(méi)有計(jì)劃臨床測(cè)試，但Sangamo認(rèn)為已經(jīng)有足夠的支持性證據(jù)。Sangamo預(yù)計(jì)，這次收購(gòu)將加速CAR-Treg療法進(jìn)入診所。在2019年，Sangamo預(yù)計(jì)在歐洲提交TxCell首個(gè)用于實(shí)體器官移植的CAR-Treg的臨床試驗(yàn)授權(quán)申請(qǐng)，并在之后啟動(dòng)1/2期臨床試驗(yàn)。此外，Sangamo打算利用自家的鋅指核酸酶（ZFN）基因編輯技術(shù)開(kāi)發(fā)下一代自體和同種異體CAR-Treg細(xì)胞療法，用于治療自身免疫性疾病。
“我們很高興宣布這項(xiàng)擬議的收購(gòu)，把TxCell的Treg專業(yè)知識(shí)與我們的體外基因編輯能力結(jié)合起來(lái)，將Sangamo定位為新興CAR-Treg細(xì)胞療法領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，”Sangamo首席執(zhí)行官Sandy Macrae博士說(shuō)：“我們相信CAR-Treg療法對(duì)于免疫學(xué)來(lái)說(shuō)，將會(huì)像CAR-T一樣令人興奮。”
“我們很高興與Sangamo合作，獲得基因編輯細(xì)胞治療的經(jīng)驗(yàn)和技術(shù)專長(zhǎng)，我們相信Sangamo的ZFN編輯技術(shù)將促進(jìn)創(chuàng)建新一類基于Treg的抗原和組織特異性免疫抑制藥物所需的精確基因修飾，”TxCell的首席執(zhí)行官Stephane Boissel先生說(shuō)：“在臨床開(kāi)發(fā)和商業(yè)化方面推進(jìn)此類CAR-Treg產(chǎn)品需要專業(yè)知識(shí)和財(cái)務(wù)資源，而這些資源是我們難以獨(dú)力達(dá)成的。”
我們祝賀這次收購(gòu)，希望能為患者帶來(lái)更多的新藥選擇。
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