今日，在業(yè)內(nèi)的翹首以盼中，由衛(wèi)材（Eisai）與百?。˙iogen）帶來的阿茲海默病新藥BAN2401終于公布了其出色的2期臨床數(shù)據(jù)。一些專家指出，這款新藥取得的成果令人印象深刻！
阿茲海默病是最為常見的神經(jīng)退行性疾病之一，其發(fā)病率隨年齡上升而迅速增加。隨著社會(huì)老齡化程度的加劇，這一疾病將會(huì)帶來越來越嚴(yán)重的負(fù)擔(dān)。不幸的是，阿茲海默病在新藥研發(fā)領(lǐng)域看似是一大難以逾越的險(xiǎn)峰——過去的15年里，無數(shù)充滿希望的新藥分子均在關(guān)鍵臨床試驗(yàn)中敗下陣來。至今，患者們依舊缺乏有效的治療方案。
BAN2401也曾是一款被宣判死刑的臨床新藥。這是一款人源化的抗體，能選擇性地抑制β-淀粉樣原纖維。按設(shè)計(jì)，它有望通過減少β-淀粉樣蛋白，改善阿茲海默病的病情。但在12個(gè)月的節(jié)點(diǎn)上，這款新藥卻未能達(dá)到其主要臨床終點(diǎn)，因此也被認(rèn)為是另一個(gè)研發(fā)失敗的新藥。
但在幾周前， BAN2401卻在18個(gè)月的節(jié)點(diǎn)上表明，這款新藥能為疾病進(jìn)展帶來顯著緩解。而PET分析結(jié)果也表明，患者大腦中的淀粉樣蛋白水平有顯著下降。今日，這項(xiàng)研究的具體數(shù)據(jù)在阿茲海默病協(xié)會(huì)國際大會(huì)（AAIC）上得到公布。
這項(xiàng)研究是一項(xiàng)設(shè)置安慰劑對(duì)照、雙盲、具有平行組的隨機(jī)2期臨床試驗(yàn)，招募了856名由于阿茲海默病而帶有輕微認(rèn)知缺陷，或是患有阿茲海默病失智癥的患者。他們的病情也通過淀粉樣蛋白的病理學(xué)分析得到了確認(rèn)。這些患者被隨機(jī)分為5個(gè)劑量組，分別為每2周2.5mg/kg，每個(gè)月5mg/kg，每2周5mg/kg，每個(gè)月10mg/kg，以及每2周10mg/kg。研究評(píng)估的對(duì)象是相對(duì)于基線，18個(gè)月后在疾病生物標(biāo)志物上的改變。其終點(diǎn)是阿茲海默病綜合評(píng)分（ADCOMS）。阿茲海默病評(píng)估量表-認(rèn)知自量表（ADAS-Cog）以及臨床失智癥評(píng)分總和（CDR-SB）也被納入了考量。
研究表明，BAN2401在淀粉樣蛋白的減少上，展現(xiàn)了劑量相關(guān)性。在劑量組（每2周10mg/kg）中，使用標(biāo)準(zhǔn)PET方法評(píng)估下，患者的淀粉樣蛋白平均基線值為74.5，而18個(gè)月的平均數(shù)值為5.5，下降近70個(gè)單位，達(dá)到了統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著性（p<0.0001）。此外在18個(gè)月時(shí)，有81%的患者其狀態(tài)從淀粉樣蛋白陽性轉(zhuǎn)為了陰性（p<0.0001）。
▲該研究的部分?jǐn)?shù)據(jù)（圖片來源：衛(wèi)材）
利用常規(guī)的統(tǒng)計(jì)方法，研究人員們確認(rèn)了這項(xiàng)研究抵達(dá)了預(yù)先設(shè)定的最終療效終點(diǎn)：在18個(gè)月時(shí)，BAN2401延緩了疾病的進(jìn)展。在劑量組，相較于安慰劑，患者的臨床衰退（依照ADCOMS）減少了30%（p=0.034）。而依照ADAS-Cog，劑量組更是延緩了臨床衰退達(dá)47%（p=0.017）。
正如研究人員們本月早些時(shí)候所說的那樣，本結(jié)果為淀粉樣蛋白假說提供了關(guān)鍵的支持。而衛(wèi)材與百健也期望能盡快與FDA進(jìn)行商議，討論這款藥物的下一步進(jìn)展。
“我們期望能盡快將這一療法帶給患者。”衛(wèi)材的高級(jí)副總裁兼神經(jīng)學(xué)部總裁Ivan Cheung先生說道。
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