2017年1月，武田制藥與Ovid Therapeutics簽署了一項研究協(xié)議，雙方將合作為一種罕見的兒童癲癇開展全新的候選試驗（詳見：武田和Ovid合作研發(fā)罕見病兒童癲癇藥物）。這個交易與通常的交易有所不同：武田并不是從Ovid購買一項有前途的藥物，事實上Ovid將幫助研發(fā)武田的兒科癲癇藥物TAK-935（一種選擇性CH24H抑制劑）。
日前，兩家公司宣布在罕見的兒科癲癇癥中進行兩項2期試驗，并決定對進展性和/或癲癇性腦?。―EEs）患者進行擴展試驗。
兩家公司于2017年合作推動該藥物試驗范圍包括Dravet綜合征、Lennox-Gastaut綜合征和結(jié)節(jié)性硬化癥綜合征。根據(jù)協(xié)議，武田將獲得Ovid公司股權(quán)，同時可以根據(jù)TAK-935藥物進展獲得相應(yīng)的里程碑付款。雙方開發(fā)和商業(yè)化成本以及銷售利潤均以一比一的比例分攤。
TAK-935/OV-935的臨床二期試驗ARCADE，將在包括CDKL5缺乏癥（CDD）和Dup15q綜合征兩項兒科癲癇癥中進行試驗。另一項二期試驗ELEKTRA將采用安慰劑對照的方式，評估該藥物對于Dravet綜合征或Lennox-Gastaut綜合征患者的療效。這兩項研究招募的患者年齡均為2-17歲患者，并將對他們的癲癇發(fā)作頻率進行評估。第三項試驗ENDYMION將涉及參加過先前試驗的DEEs患者，為期兩年，主要目標是評估該藥物的長期安全性和耐受性。
DEEs是罕見的癲癇病癥的總稱，該類患者除了在一生中需要頻繁地治療、抵抗性癲癇發(fā)作外，往往還會出現(xiàn)在生命早期就開始發(fā)病，并且造成癲癇相關(guān)的嚴重認知和發(fā)育障礙。
TAK-935/OV-935是一種CH24H的選擇性抑制劑，CH24H是一種主要在腦中表達的酶。最近的研究表明，CH24H在谷氨酸能神經(jīng)傳遞系統(tǒng)通路的過度激活中起作用。神經(jīng)遞質(zhì)異常、膠質(zhì)細胞對谷氨酸的攝取能力變化與癲癇發(fā)作有著較為密切的關(guān)系，因此，Ovid和武田認為，靶向定位患者體內(nèi)的CH24H可通過遏制谷氨酸過多癥來治療罕見癲癇。
Ovid德首席執(zhí)行官Jeremy Levin表示，“我們對于該藥物的發(fā)展計劃推進到年輕患者和CDKL5缺乏或Dup15q綜合征患者，這也反映了兩家公司合作的信心。憑借我們共同的能力和承諾，武田的全球影響力和運營能力非常出色，我們希望能夠盡快地為患有少數(shù)或有限治療選擇的罕見癲癇患者帶來改變。”
X染色體連鎖疾病CDD或Dup15q綜合征的患者會出現(xiàn)各種多樣癥狀，但這兩種情況都會造成癲癇發(fā)作、發(fā)育遲緩和智力殘疾。對這兩種疾病的治療都側(cè)重于控制癥狀和支持患者自主能力的發(fā)展。而通常在兒童期發(fā)病的Dravet和Lennox-Gastaut綜合征具有比其他類型的癲癇更高的死亡率并且通常具有較強的治療抗性大約每15700人中會有一人遭受該病影響，目前Dravet綜合征的治療方法有限，所需的長期醫(yī)護會嚴重影響患者及其家人們的生活質(zhì)量。
今年6月，美國FDA批準Epidiolex（大 麻二酚，cannabidiol）口服溶液劑用于治療2歲及以上Lennox-Gastaut綜合征和Dravet綜合征患者癲癇發(fā)作。這是FDA批準的首個含有衍生自大 麻的純化物質(zhì)的藥物，也是FDA批準的首個治療Dravet綜合征患者的藥物。
文章參考來源：Ovid, Takeda add 2 rare epilepsies to rare drug pact
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