20天從申請到獲批！FDA新試點(diǎn)項(xiàng)目加速抗癌藥審評

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來源：藥明康德

2018-07-19

今日，美國FDA批準(zhǔn)諾華（Novartis）的Kisqali（ribociclib）與芳香酶抑制劑（aromatase inhibitor， AI）聯(lián)合作為初始內(nèi)分泌治療，用于罹患激素受體（HR）陽性、人表皮生長因子受體2（HER2）陰性晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌的絕經(jīng)前或后女性。FDA還批準(zhǔn)Kisqali與氟維司群（fulvestrant）聯(lián)合作為初始內(nèi)分泌治療或疾病進(jìn)展后內(nèi)分泌治療，用于罹患HR陽性、HER2陰性晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌的絕經(jīng)后女性。

值得一提的是，這是FDA作為在今年早些時(shí)候宣布的兩個(gè)新試點(diǎn)項(xiàng)目的一部分而授予的首個(gè)批準(zhǔn)。這兩個(gè)試點(diǎn)項(xiàng)目為實(shí)時(shí)癌癥審評（Real-Time Oncology Review）和新的模板化評估援助（Assessment Aid）。前者使FDA在臨床試驗(yàn)結(jié)果正式提交前即開始審評；后者則方便申請公司用結(jié)構(gòu)化的格式進(jìn)行提交，加快FDA的審評。這些措施旨在使癌癥藥物的研發(fā)和審評更加有效，同時(shí)改進(jìn)FDA評估療效和安全性的嚴(yán)格標(biāo)準(zhǔn)。通過這種實(shí)時(shí)審評，F(xiàn)DA能夠在試驗(yàn)結(jié)果出現(xiàn)后立即開始評估臨床數(shù)據(jù)，使FDA能夠在提交正式申請時(shí)做好批準(zhǔn)的準(zhǔn)備。

乳腺癌是美國最常見的癌癥形式。美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）的國家癌癥研究所（NCI）估計(jì)，今年將有大約266，120名女性被診斷為乳腺癌，其中40，920名將死于該病。大約72％的乳腺癌患者具有HR陽性和HER2陰性的腫瘤。她們需要有效的治療來緩解疾病。

Kisqali是一種選擇性細(xì)胞周期蛋白依賴性激酶抑制劑，是一類通過抑制兩種細(xì)胞周期蛋白依賴性激酶4和激酶6（CDK4/6）來幫助減緩癌癥進(jìn)展的藥物。當(dāng)這些蛋白被過度激活時(shí)，可使癌細(xì)胞生長和分裂得太快。以較高的精確度靶向CDK4/6有望避免癌細(xì)胞不受控制地復(fù)制。該藥物于2017年3月首次獲批與芳香酶抑制劑聯(lián)合治療罹患HR陽性、HER2陰性晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌的絕經(jīng)后女性。

Kisqali與芳香酶抑制劑聯(lián)合治療絕經(jīng)前或后女性的療效在包含495名患者的臨床試驗(yàn)MONALEESA-7中得到證實(shí)。該研究中的所有患者均接受了戈舍瑞林（goserelin）的卵巢抑制。結(jié)果顯示，與接受安慰劑加芳香酶抑制劑的患者相比，接受Kisqali加芳香酶抑制劑的患者的中位無進(jìn)展生存期（PFS）更長（13.8個(gè)月比27.5個(gè)月）。

Kisqali聯(lián)合氟維司群治療晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌的療效也在包含726名患者的臨床試驗(yàn)MONALEESA-3中得到驗(yàn)證。結(jié)果顯示，與接受安慰劑加氟維司群的患者相比，接受Kisqali加氟維司群的患者的中位PFS更長（12.8個(gè)月比20.5個(gè)月）。

“通過這項(xiàng)批準(zhǔn)，我們已經(jīng)證明了我們正在試用的審評癌癥藥物新項(xiàng)目的一些好處，可以提高監(jiān)管效率，同時(shí)加強(qiáng)數(shù)據(jù)評估的過程。這表明，通過智能政策的方法，我們可以在提高效率的同時(shí)提高流程的嚴(yán)謹(jǐn)性。這些新項(xiàng)目旨在減少一些可能增加審評時(shí)間和成本的行政問題，包括FDA的人員配置負(fù)擔(dān)。例如，通過在正式提交給FDA之前更早地分析數(shù)據(jù)，以及在結(jié)構(gòu)化模板中評估提交的數(shù)據(jù)，我們可以更容易地更早識別在申請中缺少的可能延遲審評的關(guān)鍵分析或信息，“FDA局長Scott Gottlieb博士表示：“經(jīng)過今天的批準(zhǔn)，F(xiàn)DA使用這些新方法使審核小組在實(shí)際提交申請之前開始分析數(shù)據(jù)，并幫助指導(dǎo)公司對頂線數(shù)據(jù)的分析，以梳理出最相關(guān)的信息。這使我們在6月28日提交后不到一個(gè)月就批準(zhǔn)了該療法，比目標(biāo)日期提前了幾個(gè)月。”

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