基因泰克白血病新藥遞交補(bǔ)充上市申請(qǐng)

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來(lái)源：藥明康德

2018-07-13

今日，羅氏（Roche）旗下的基因泰克（Genentech）宣布向FDA提交了關(guān)于Venclexta（venetoclax）的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)（sNDA）。如果申請(qǐng)獲批，Venclexta可與去甲基化藥物或低劑量阿糖胞苷（LDAC）聯(lián)合治療不適用高劑量化療的急性骨髓性白血?。ˋML）初治患者。

急性骨髓性白血病是成人中最常見(jiàn)的侵襲性白血病，也是所有白血病類(lèi)型中存活率的一種。即使用的治療方案，65歲以上的老年患者五年生存率也不足5%。據(jù)統(tǒng)計(jì)，美國(guó)每年約有2萬(wàn)人診斷出AML，歐洲約有1.8萬(wàn)人。這一領(lǐng)域還有巨大的醫(yī)療需求未被滿足。

Venclexta是一款由基因泰克與艾伯維（AbbVie）合作開(kāi)發(fā)的新藥，是一種能選擇性結(jié)合B細(xì)胞淋巴瘤因子2（BCL-2）蛋白的小分子抑制劑。BCL-2在細(xì)胞凋亡（程序性死亡）中起著重要作用。AML中BCL-2的過(guò)度表達(dá)已被證明與該病對(duì)特定療法的抗性相關(guān)，而阻斷BCL-2蛋白則可能恢復(fù)細(xì)胞的“信號(hào)系統(tǒng)”，讓癌細(xì)胞實(shí)現(xiàn)自我摧毀，達(dá)到抗癌目的。

此次申請(qǐng)?zhí)峤皇腔趦身?xiàng)臨床試驗(yàn)研究的結(jié)果，其中1b期的M14-358研究（NCT02203773）旨在評(píng)估Venclexta作為聯(lián)合療法與去甲基化藥物阿扎胞苷（Azacitidine）或地西他濱（decitabine）聯(lián)用，針對(duì)未經(jīng)治療但不適于高劑量化療的60歲及以上AML患者的有效性和安全性；而1b/2期的M14-387研究（NCT02287233）旨在評(píng)估Venclexta作為聯(lián)合療法與LDAC聯(lián)用，針對(duì)未經(jīng)治療但不適于高劑量化療的60歲及以上AML患者的有效性和安全性。兩項(xiàng)研究皆為臨床劑量遞增和擴(kuò)增研究，研究終點(diǎn)皆包括完全緩解率（有無(wú)全血計(jì)數(shù)恢復(fù)，CR/CRi），OS（總生存期）和安全性。

M14-358的試驗(yàn)結(jié)果顯示，Venclexta（400毫克）的CR / CRi為73%。所有Venclexta劑量組的中位OS為17.5個(gè)月（95%CI：12.3-尚未達(dá)到）。

M14-387的試驗(yàn)結(jié)果顯示，Venclexta（600 mg劑量）的患者CR / CRi為62%。中位OS為11.4個(gè)月（95%CI：5.7-15.7）。

基因泰克首席醫(yī)學(xué)官兼全球產(chǎn)品開(kāi)發(fā)負(fù)責(zé)人Sandra Horning博士說(shuō)：“今年美國(guó)將有近2萬(wàn)人被診斷出患有AML，其中許多人無(wú)法接受高強(qiáng)度化療這一標(biāo)準(zhǔn)療法。AML是一種侵襲性疾病，在所有白血病中的存活率，我們期待與FDA緊密合作，盡快把這種潛在治療選項(xiàng)提供給那些非常難以治療的血癌患者。”

我們期待這一sNDA能順利得到批準(zhǔn)，并祝愿Venclexta在其他臨床試驗(yàn)中表現(xiàn)良好，早日為更多的血癌患者帶去福音。

參考資料：

[1] Genentech Announces Submission of Supplemental New Drug Application for Venclexta for People With Previously Untreated Acute Myeloid Leukemia Who Are Ineligible for Intensive Chemotherapy

[2] Genetech官網(wǎng)

[3] 羅氏白血病新藥今日獲突破性療法認(rèn)定

[4] Venetoclax: A new wave in hematooncology

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