FDA批準(zhǔn)大麻提取物新藥Epidiolex上市

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來源：藥明康德

2018-06-26

今日，美國FDA宣布批準(zhǔn)GW Pharmaceuticals的Epidiolex（cannabidiol）口服液上市，治療兩類罕見而嚴(yán)重的癲癇。這是首款獲美國FDA批準(zhǔn)上市的含純化大麻提取物的新藥。

Dravet綜合征與Lennox-Gastaut綜合征是兩類罕見的癲癇疾病，前者在患者出生后的第一年發(fā)病，會出現(xiàn)伴隨有發(fā)燒的癲癇發(fā)作。隨著年齡增長，患者的癥狀會越發(fā)嚴(yán)重，甚至出現(xiàn)需要緊急處理的癥狀。這些患者往往會出現(xiàn)語言和運(yùn)動能力的發(fā)育障礙；后者同樣是一類病發(fā)于童年的疾病，會在3-5歲出現(xiàn)大量癲癇癥狀。幾乎所有的患者都會出現(xiàn)學(xué)習(xí)和智力上的缺陷，日常生活需要他人照料。

今日獲批的Epidiolex其主要成分是大麻二醇（CBD），是大麻類植物中的一類物質(zhì)。它不會帶來四氫大麻酚（THC）造成的神經(jīng)刺激效果。其治療癲癇的潛力在三項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、設(shè)置安慰劑對照的臨床試驗(yàn)中得到了驗(yàn)證。這些臨床項(xiàng)目招募了516名患者，并表明Epidiolex與其他藥物聯(lián)合使用，與安慰劑相比，可以有效地降低癲癇發(fā)作的頻率。先前，出于它的治療潛力，這款新藥曾獲得美國FDA頒發(fā)的快速通道資格（針對Dravet綜合征）與孤兒藥資格（針對兩種癲癇）。在上市申請得到接受后，美國FDA也曾授予其優(yōu)先審評資格。今天的獲批上市，則是對這款新藥治療潛力的認(rèn)可。值得一提的是，這也是首款獲批治療Dravet綜合征的療法。

“本次批準(zhǔn)表明，正確評估大麻活性成分的研究項(xiàng)目，可以帶來重要的療法。FDA承諾將推進(jìn)這些仔細(xì)的科學(xué)研究和新藥開發(fā)，”美國FDA局長Scott Gottlieb博士在FDA的聲明中說道：“設(shè)置對照的臨床試驗(yàn)對新藥的安全性和療效進(jìn)行了測試，F(xiàn)DA的新藥批準(zhǔn)流程也對其進(jìn)行了仔細(xì)的審查。這是將大麻衍生療法帶給患者的最恰當(dāng)方法。充分對照的臨床試驗(yàn)支持了本次批準(zhǔn)。對于罹患嚴(yán)重和復(fù)雜癲癇綜合征的患者來說，處方開具者對這款新藥獨(dú)特的優(yōu)勢和持久的遞送可以有信心，并提供合適的劑量。我們將繼續(xù)支持嚴(yán)謹(jǐn)?shù)目茖W(xué)研究，尋找大麻衍生物的醫(yī)療潛力，并與新藥開發(fā)者合作，為患者帶來安全、有效、高質(zhì)量的產(chǎn)品。但同時，我們也做好了準(zhǔn)備。當(dāng)看到含有CBD的產(chǎn)品進(jìn)行嚴(yán)重且未經(jīng)證實(shí)的醫(yī)療宣稱時，我們將對這些非法市場宣傳采取行動。對未獲批的產(chǎn)品、未明確的劑量和配方進(jìn)行市場宣傳，會導(dǎo)致患者無法用上恰當(dāng)、獲認(rèn)可的療法，無法治療嚴(yán)重、甚至是致命的疾病。”

“Dravet綜合征與Lennox-Gastaut綜合征是難以控制的癲癇，患者的生活質(zhì)量會受到嚴(yán)重影響，”美國FDA藥物評估和研究中心神經(jīng)學(xué)產(chǎn)品部負(fù)責(zé)人Billy Dunn博士說道：“除了給Lennox-Gastaut綜合征患者帶來又一款重要治療方案外，給Dravet綜合征患者帶來的首款獲批新藥將對他們的情況帶來重要且急需的改善。”

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