基因療法新銳Freeline完成1.16億美元B輪融資

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來(lái)源：創(chuàng)鑒匯

2018-06-29

一家專(zhuān)注于基因療法的創(chuàng)新生物技術(shù)公司——Freeline Therapeutics近日宣布完成1.16億美元（約合人民幣7.54億元）的B輪融資，以推動(dòng)其主打產(chǎn)品用于治療B型血友病和法布里病的臨床開(kāi)發(fā)，以及其他產(chǎn)品管線的進(jìn)展。同時(shí)新融資也將幫助Freeline進(jìn)一步提高其基于AAV（腺病毒相關(guān)病毒）衣殼的生產(chǎn)和分析能力。此次融資由重量級(jí)醫(yī)療投資者Syncona公司領(lǐng)投，UCL Technology Fund參投，這兩家投資機(jī)構(gòu)也是該公司的創(chuàng)始投資方。

Freeline位于英國(guó)和德國(guó)，創(chuàng)立于2015年，主要專(zhuān)注于利用基因療法的潛力為患有慢性全身性疾病的病人提供治愈性治療方法。

Freeline在蓬勃發(fā)展的基因治療領(lǐng)域享有盛譽(yù)，其正在構(gòu)建的基于AVV載體技術(shù)的基因療法，已經(jīng)引起了公眾的廣泛關(guān)注。公司專(zhuān)有的AAV病毒衣殼經(jīng)過(guò)優(yōu)化，可有效轉(zhuǎn)導(dǎo)至人體肝細(xì)胞，從而提供可持續(xù)、高水平的所需蛋白質(zhì)。這種強(qiáng)大的衣殼正在B型血友病患者的臨床試驗(yàn)中得到驗(yàn)證，有望為B型血友病患者提供安全、有效且可靠的基因治療方法，從而改變患者生活。同時(shí)，這種方法也有望為多種疾病提供潛在的治愈性治療產(chǎn)品。

該公司是建立在英國(guó)倫敦大學(xué)學(xué)院（UCL）血液學(xué)教授Amit Nathwani博士的開(kāi)創(chuàng)性工作基礎(chǔ)上。他在人類(lèi)治療血友病方面有著卓越的貢獻(xiàn)。大家知道，B型血友病是一種因人體基因編碼因子Ⅸ(FⅨ)缺陷導(dǎo)致的X染色體疾病，患者功能性FⅨ水平不及正常人的1%，因而導(dǎo)致頻繁出現(xiàn)危及生命的出血事件和殘疾性關(guān)節(jié)疾病。

而在Amit Nathwani教授主導(dǎo)的一項(xiàng)1期和2期聯(lián)合臨床試驗(yàn)表明，在6例重度疾病基因型患者中，其新型基因療法克服了影響B(tài)型血友病患者凝血功能的遺傳缺陷。其中有一項(xiàng)數(shù)據(jù)表明，單次靜脈注射表達(dá)FⅨ的腺病毒相關(guān)病毒(AAV)載體后，所有6例患者的FⅨ表達(dá)水平都達(dá)到了正常水平的2%~12%，且在長(zhǎng)達(dá)16個(gè)月的隨訪期內(nèi)，所有患者均未出現(xiàn)自發(fā)性出血事件。Amit Nathwani教授的相關(guān)研究論文已經(jīng)分別于2011年和2014年發(fā)表在新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志上。

Freeline首席執(zhí)行官Anne Prener博士說(shuō)：“很高興能夠得到Syncona和UCL TF的B輪融資支持，這將幫助我們繼續(xù)擴(kuò)大產(chǎn)品管線的臨床開(kāi)發(fā)計(jì)劃和專(zhuān)有生產(chǎn)平臺(tái)。目前公司已經(jīng)取得了重大進(jìn)展，產(chǎn)品已在臨床階段，未來(lái)會(huì)有一系列令人興奮的創(chuàng)新產(chǎn)品用于治療重大的未滿足需求的疾病。同時(shí)，建立全面集成的AAV基因治療平臺(tái)，通過(guò)尖端制造技術(shù)安全及時(shí)地生產(chǎn)產(chǎn)品，也一直是我們專(zhuān)注的重點(diǎn)，新融資將使我們能夠繼續(xù)這項(xiàng)重要工作。”

Syncona首席投資官兼Freeline董事長(zhǎng)Chris Hollowood先生補(bǔ)充說(shuō)：“作為公司創(chuàng)始投資者，我們對(duì)公司取得的進(jìn)展感到興奮，很高興能夠繼續(xù)支持Freeline，以開(kāi)發(fā)并提供高質(zhì)量的產(chǎn)品，惠及那些未被滿足需求領(lǐng)域的患者。”

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