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Cinryze獲FDA批準(zhǔn) 成治療6歲及以上兒科HAE患者的藥物

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來(lái)源:藥明康德
  2018-06-28
愛(ài)爾蘭制藥商Shire近日宣布,美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)已批準(zhǔn)Cinryze(C1酯酶抑制劑[人])的標(biāo)簽擴(kuò)展,用于6歲及以上遺傳性血管性水腫(HAE)兒童患者預(yù)防血管性水腫發(fā)作。

       愛(ài)爾蘭制藥商Shire近日宣布,美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)已批準(zhǔn)Cinryze(C1酯酶抑制劑[人])的標(biāo)簽擴(kuò)展,用于6歲及以上遺傳性血管性水腫(HAE)兒童患者預(yù)防血管性水腫發(fā)作。此次批準(zhǔn),使Cinryze成為美國(guó)首個(gè)也是唯一一個(gè)用于年齡低至6歲兒科HAE患者預(yù)防血管性水腫發(fā)作的藥物。在美國(guó),Cinryze于2008年10月獲準(zhǔn)上市,作為一種常規(guī)預(yù)防性藥物,用于青少年和成人HAE患者預(yù)防血管水腫發(fā)作。

       此次批準(zhǔn),是基于一項(xiàng)多中心單盲III期研究(0624-301)的數(shù)據(jù)。該研究評(píng)估了Cinryze在12例7-11歲HAE兒科患者中的療效和安全性。數(shù)據(jù)顯示,與基線觀測(cè)期相比,Cinryze 500U和Cinryze 1000U分別使歸一化發(fā)作次數(shù)平均減少了71.1%和84.5%。此外,與基線相比,2種劑量Cinryze均降低了HAE發(fā)作的嚴(yán)重程度,同時(shí)也減少了急性治療。安全性方面,不良反應(yīng)為頭痛、惡心、發(fā)熱、輸液部位紅斑,這些不良反應(yīng)均不嚴(yán)重,沒(méi)有發(fā)生一例治療中斷。

       HAE是一種罕見(jiàn)的、遺傳性、急性炎癥性疾病,在全球范圍內(nèi)的發(fā)病率估計(jì)為1:10000-1:50000。該病的致病基因是C1酯酶抑制劑(C1-INH)基因,該基因突變導(dǎo)致患者血清中C1酯酶抑制因子減少或功能缺陷,不足以抑制緩激肽生成級(jí)聯(lián)反應(yīng),而使體內(nèi)大量緩激肽生成引發(fā)血管通透性增高、血漿外滲,進(jìn)而引起局部組織水腫。

       在臨床上,HAE的特點(diǎn)是反復(fù)發(fā)作血管性水腫,典型發(fā)作表現(xiàn)為皮下、黏膜下水腫在24h內(nèi)不斷進(jìn)展加重,之后在48~72h內(nèi)可白行消退,水腫可發(fā)生在任何部位,主要受累部位為顏面部、四肢末端、外生殖器、上呼吸道黏膜及消化道黏膜。其中上呼吸道黏膜水腫(UAE)導(dǎo)致呼吸道阻塞,可引發(fā)窒息而危及生命。在未得到及時(shí)診斷和恰當(dāng)治療的UAE引發(fā)的窒息病例中,死亡率高達(dá)30%~50%。鑒于HAE潛在致死風(fēng)險(xiǎn),對(duì)這一疾病的預(yù)防性治療顯得尤為重要。

       在歐盟,Cinryze于2017年3月獲批標(biāo)簽擴(kuò)展,納入3個(gè)新的適應(yīng)癥,其中包括:用于嚴(yán)重和HAE反復(fù)發(fā)作的兒童(6歲及以上)患者,常規(guī)預(yù)防血管性水腫發(fā)作。

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