試驗(yàn)設(shè)計(jì)失誤 Nektar極力澄清數(shù)據(jù)失敗

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作者：范東東來源：新浪醫(yī)藥新聞

2018-06-04

剛宣布合作，NKTR-214試驗(yàn)就出現(xiàn)了重大失誤。本周末的美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上，Nektar研究人員解釋了為什么這一項(xiàng)小型研究中獲取的最新數(shù)據(jù)不應(yīng)該引起恐慌。

日前，百時(shí)美施貴寶(BMS)與Nektar宣布為其領(lǐng)先的免疫腫瘤學(xué)項(xiàng)目NKTR-214進(jìn)行全球戰(zhàn)略開發(fā)和商業(yè)化合作。

不過剛宣布合作，NKTR-214試驗(yàn)就出現(xiàn)了重大失誤。本周末的美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上，Nektar研究人員解釋了為什么這一項(xiàng)小型研究中獲取的最新數(shù)據(jù)不應(yīng)該引起恐慌。

此次合作，兩家公司將在全球范圍內(nèi)共同推廣NKTR-214。BMS將領(lǐng)導(dǎo)NKTR-214與其藥物組合的推廣活動(dòng)，Nektar將負(fù)責(zé)在美國(guó)、主要?dú)W盟市場(chǎng)和日本推廣此類產(chǎn)品。Nektar將領(lǐng)導(dǎo)NKTR-214與其藥物或第三方藥物組合的全球推廣活動(dòng)。根據(jù)協(xié)議條款，BMS將支付18.5億美元的預(yù)付款，Nektar將有資格額外獲得17.8億美元的里程碑付款。

這一項(xiàng)試驗(yàn)中，研究人員執(zhí)行了兩階段試驗(yàn)程序，招募了一批腫瘤患者以測(cè)試不同癌癥類型藥物的療效。第一階段結(jié)束后，這批患者將與新一批受試者一起進(jìn)入下一階段試驗(yàn)。

Nektar首席醫(yī)療官M(fèi)ary Tagliaferri表示，之所以這么做，是為了響應(yīng)其與監(jiān)管機(jī)構(gòu)溝通時(shí)達(dá)成的共識(shí)，即直接跳入后期研究的戰(zhàn)略。Nektar希望該試驗(yàn)可以盡快進(jìn)入三期試驗(yàn)。

在黑色素瘤試驗(yàn)中，研究人員發(fā)現(xiàn)，Opdivo和NKTR-214聯(lián)合治療的13名患者中，有11名在第1輪中病情得到良好控制。但是在新增了15個(gè)患者時(shí)，對(duì)該藥物組合的應(yīng)答患者僅增加了3人。20%的應(yīng)答率顯然是一個(gè)很失敗的結(jié)果。

在腎腫瘤試驗(yàn)中，第一階段的總體反應(yīng)率為64％，隨后第二階段總體反應(yīng)率驟降至46％，糟糕的數(shù)據(jù)表現(xiàn)不禁會(huì)引起了投資者的廣泛擔(dān)憂。因?yàn)檫@一療效關(guān)鍵數(shù)據(jù)將嚴(yán)重影響該癌癥藥物長(zhǎng)期銷量的成功。

NKTR-214是該公司的一種在研免疫刺激療法，有著與抗體相近的治療效應(yīng)，可刺激T細(xì)胞的生長(zhǎng)，從而實(shí)現(xiàn)對(duì)腫瘤的殺傷作用。而且其能夠增加體內(nèi)腫瘤浸潤(rùn)性淋巴細(xì)胞(TILs)的數(shù)量，這一點(diǎn)至關(guān)重要，因?yàn)樵S多患者因體內(nèi)缺乏足夠的TILs細(xì)胞群，導(dǎo)致難以從目前已獲批的免疫檢查點(diǎn)抑制劑中受益。

Opdivo(Nivolumab)則是一種PD-1免疫檢查點(diǎn)抑制劑，目前已獲批用于治療包括黑色素瘤、非小細(xì)胞肺癌、肝癌、膀胱癌、腎細(xì)胞癌等在內(nèi)的多種癌癥。Opdivo與NKTR-214具有2種不同的、互補(bǔ)性的作用機(jī)制，因此將兩者聯(lián)合用藥有望提高機(jī)體免疫系統(tǒng)對(duì)抗癌癥的能力。

在這次合作下，兩家公司將共同開發(fā)和推廣NKTR-214與BMS的Opdivo和Opdivo＋Yervoy在9種腫瘤類型20多種適應(yīng)癥中的聯(lián)合應(yīng)用，以及與來自這兩家公司或第三方的其他抗癌藥物的組合。

2018年1月，Nektar出席了在美國(guó)舊金山舉行的第36屆JP Morgan醫(yī)療大會(huì)，公布了多項(xiàng)極具潛力的藥物研發(fā)進(jìn)展。根據(jù)S&P全球市場(chǎng)情報(bào)的數(shù)據(jù)，一個(gè)月內(nèi)，該公司的股價(jià)以驚人的增長(zhǎng)速度飆升了40%。此次解釋的理由是否能得到投資者的認(rèn)可，Nektar未來的股價(jià)表現(xiàn)會(huì)給出答案。

文章參考來源：Nektar wants everyone to stay calm as they carry on with NKTR-214, hoping to avoid an ASCO stampede

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