5月30日，諾華制藥表示美國(guó)FDA已經(jīng)接受了公司Promacta (eltrombopag-艾曲波帕)聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)免疫抑制療法(IST)用于重度再生障礙性貧血(SAA)一線治療的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)（sNDA），同時(shí)給予其優(yōu)先審評(píng)認(rèn)定。
Promacta在美國(guó)以外的大多數(shù)國(guó)家被稱(chēng)為Revolade，是一種口服血小板生成素受體激動(dòng)劑(TPO-RA)，它已被批準(zhǔn)用于治療對(duì)IST反應(yīng)不足的SAA患者。該藥物同時(shí)被批準(zhǔn)用于對(duì)其它療法耐藥的患有慢性免疫性血小板減少癥(ITP)的成人和兒童，以及慢性丙型肝炎病毒(HCV)感染患者血小板減少癥的治療。
諾華癌癥領(lǐng)域全球開(kāi)發(fā)負(fù)責(zé)人Samit Hirawat博士表示：“Promacta是在幾乎沒(méi)有治療選擇的嚴(yán)重疾病領(lǐng)域進(jìn)行創(chuàng)新療法開(kāi)發(fā)的一個(gè)很好的例子,感謝眾多的個(gè)人和組織幫助推動(dòng)了這種有希望的藥物的發(fā)展。我們將繼續(xù)與FDA合作，使Promacta能夠盡快獲得這一潛在的新適應(yīng)癥。”
一線治療SAA的優(yōu)先審評(píng)認(rèn)定是基于諾華公司對(duì)一項(xiàng)臨床研究的結(jié)果分析獲得，該試驗(yàn)由國(guó)家衛(wèi)生研究院(NIH)的國(guó)家心臟、肺和血液研究所(NHLBI)院內(nèi)研究項(xiàng)目贊助，該項(xiàng)目是根據(jù)一項(xiàng)合作研究與開(kāi)發(fā)協(xié)議(CRADA)進(jìn)行的。研究表明，半數(shù)以上(52%)的初治SAA患者在6個(gè)月時(shí)達(dá)到完全緩解，與標(biāo)準(zhǔn)IST治療相比增加了35%，6個(gè)月的總有效率為85%。
嚴(yán)重再生障礙性貧血是一種罕見(jiàn)的、危及生命的獲得性血液疾病，患者的骨髓不能產(chǎn)生足夠的紅細(xì)胞、白細(xì)胞和血小板。因此，患有這種嚴(yán)重疾病的人可能會(huì)經(jīng)歷使其日?；顒?dòng)受到限制的衰弱癥狀和并發(fā)癥，例如疲勞、呼吸困難、反復(fù)感染和異常擦傷或出血。從歷史上看，SAA幾乎都是屬于由長(zhǎng)時(shí)間的全血細(xì)胞減少引起的感染或出血所致的致命性疾?。晃唇?jīng)治療的SAA可在1-2年內(nèi)造成80%-90%的死亡率。
美國(guó)再生障礙性貧血的患病率各不相同，但據(jù)信每年有500-1000個(gè)新病例被診斷出來(lái)。在美國(guó)，不能接受或沒(méi)有資格接受造血干細(xì)胞移植(HSCT)治療的SAA初治患者，其標(biāo)準(zhǔn)治療方案是IST。以IST作為一線治療方法，多達(dá)三分之一的患者和約40%對(duì)IST反應(yīng)不佳的患者會(huì)在確診后5年內(nèi)死亡。
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