FDA批準(zhǔn)一周內(nèi)第3款新藥，治療血小板減少

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來(lái)源：藥明康德

2018-05-23

昨日，Dova Pharmaceuticals宣布美國(guó)FDA批準(zhǔn)其子公司AkaRx的新藥Doptelet（avatrombopag）片劑用于治療計(jì)劃接受醫(yī)療或牙科手術(shù)的慢性肝?。–LD）成人患者的低血小板計(jì)數(shù)（血小板減少癥）。

昨日，Dova Pharmaceuticals宣布美國(guó)FDA批準(zhǔn)其子公司AkaRx的新藥Doptelet（avatrombopag）片劑用于治療計(jì)劃接受醫(yī)療或牙科手術(shù)的慢性肝?。–LD）成人患者的低血小板計(jì)數(shù)（血小板減少癥）。值得一提的是，這是FDA在一周內(nèi)批準(zhǔn)的第三款新藥，也是目前獲批用于該用途的首款藥物。

血小板是骨髓中產(chǎn)生的無(wú)色細(xì)胞，幫助在血管中形成血凝塊，防止出血。血小板減少癥是血液中的循環(huán)血小板數(shù)低于正常數(shù)量的一種病癥。當(dāng)患者的血小板數(shù)有中度或重度減少時(shí)，可能會(huì)發(fā)生嚴(yán)重甚至危及生命的出血，特別是在實(shí)施侵入性手術(shù)過(guò)程中。嚴(yán)重血小板減少癥患者通常需要在手術(shù)前接受血小板輸注，以增加血小板計(jì)數(shù)。

Doptelet（avatrombopag）是第二代、每日一次的口服首個(gè)血小板生成素（TPO）受體激動(dòng)劑。Doptelet能模擬TPO的作用，它是正常血小板生產(chǎn)的主要調(diào)節(jié)者。該藥物曾獲得優(yōu)先審評(píng)資格，治療將接受手術(shù)的CLD成人患者的血小板減少癥。

Doptelet的安全性和有效性在兩項(xiàng)試驗(yàn)（ADAPT-1和ADAPT-2）中得到了驗(yàn)證。這些研究共包含435名慢性肝病和嚴(yán)重血小板減少癥患者，他們將接受通常需要輸注血小板的手術(shù)。這些試驗(yàn)評(píng)估了兩個(gè)劑量水平的口服Doptelet與安慰劑相比治療5天的效果。結(jié)果顯示，與安慰劑組相比，兩種劑量水平的Doptelet組有較高比例的患者具有增加的血小板計(jì)數(shù)，并且不需要在手術(shù)當(dāng)天和治療后7天內(nèi)接受血小板輸注或任何救援治療。Doptelet最常見的副作用有發(fā)燒、胃（腹）痛、惡心、頭痛、疲勞和手足腫脹（水腫）。

“具有低血小板計(jì)數(shù)和需要手術(shù)的慢性肝病患者的出血風(fēng)險(xiǎn)增加，”FDA藥物評(píng)估與研究中心腫瘤學(xué)卓越中心主任兼血液學(xué)和腫瘤學(xué)產(chǎn)品辦公室代理主任Richard Pazdur博士說(shuō)：“Doptelet被證明可以安全地增加血小板計(jì)數(shù)。這種藥物可能會(huì)減少或消除對(duì)血小板輸注的需求，（血小板輸注）可能增加感染和其它不良反應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)。”

“我們很高興FDA批準(zhǔn)Doptelet，這對(duì)Dova、醫(yī)生，特別是患者來(lái)說(shuō)，是一個(gè)重要的里程碑，”Dova總裁兼首席執(zhí)行官Alex C. Sapir先生說(shuō)：“Doptelet是CLD患者的首款口服給藥治療選擇，能通過(guò)將血小板計(jì)數(shù)增加至大于或等于50,000每微升的目標(biāo)水平，使大多數(shù)患者在手術(shù)前避免輸注血小板。鑒于我們到目前為止的廣泛籌備工作，我們將在6月份推出Doptelet，并提供全套的銷售和報(bào)銷支持資源。”

該藥物關(guān)鍵3期研究首席研究員、加州大學(xué)舊金山分校（UCSF）消化內(nèi)科教授Norah Terrault博士說(shuō)：“鑒于CLD患者需要常規(guī)進(jìn)行多種侵入性手術(shù)，可增加血小板計(jì)數(shù)從而降低血小板輸注需求和出血風(fēng)險(xiǎn)的口服藥物的可用，將有助于這些患者的臨床管理。”

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