國產(chǎn)肺動脈高壓新藥GMA301完成Ia期研究有望進入FDA快速通道

熱門推薦：肺動脈 , 高壓新藥GMA301 , 完成Ia期研究 ,

來源：醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)

2018-05-15

5月11日，鴻運華寧宣布其自主研發(fā)的肺動脈高壓新藥GMA301注射液（吉他格株單抗注射液）完成在澳大利亞32例健康受試者中開展的Ia期、劑量爬坡、藥代和安全性探索臨床研究

5月11日，鴻運華寧宣布其自主研發(fā)的肺動脈高壓新藥GMA301注射液（吉他格株單抗注射液）完成在澳大利亞32例健康受試者中開展的Ia期、劑量爬坡、藥代和安全性探索臨床研究。結(jié)果顯示：GMA301 注射液給藥后，半衰期可達21天，而且安全性良好，大多受試者未出現(xiàn)任何不良反應。

GMA301是鴻運華寧基于自身GPCR抗體平臺開發(fā)的靶向內(nèi)皮素受體ETa的單克隆抗體新藥，擬開發(fā)用于WHO Group 1 型肺動脈高壓（PAH），2017年1月獲得美國FDA的孤兒藥資格認定，2017年5月入選國家“十三五”重大新藥創(chuàng)制專項課題，2017年12月15日，正式在澳大利亞啟動I期研究受試者招募。

因為獲得了FDA的孤兒藥資格認定，鴻運華寧在后續(xù)開發(fā)GMA301的過程中可以得到FDA更多的指導和支持，有機會與FDA進行廣泛的溝通。GMA301未來還有望進入FDA快速通道，減免部分臨床試驗，并被FDA有條件批準上市。孤兒藥在美國還可享有7年市場獨占權(quán)及最多可達研發(fā)費用50%的稅務(wù)減免。

此外，GM301是開發(fā)用于臨床需求遠未得到滿足的罕見病，而且得到國家重大新藥專項課題資助，完全符合CFDA在2017年12月10日印發(fā)的《總局關(guān)于鼓勵藥品創(chuàng)新實行優(yōu)先審評審批的意見》優(yōu)先審評審批的范圍，后續(xù)在國內(nèi)的注冊申報也可以獲得加速。

GMA301：具有國際競爭力的國產(chǎn)肺動脈高壓新藥

肺動脈高壓指肺動脈壓力升高超過一定界值的一種血流動力學和病理生理狀態(tài)，可導致右心衰竭。肺動脈高壓是一種慢性、進展性、威脅生命的罕見性疾病，目前無法治愈，全球患病人數(shù)大約2500萬人，中國患者大約有100-200萬人，而且國內(nèi)每年新增肺動脈高壓患者數(shù)十萬人。

當前市場上主流的肺動脈高壓藥物是以波生坦、馬西替坦為主的內(nèi)皮素受體拮抗劑。全球肺動脈高壓藥物市場到2017年已經(jīng)突破50億美元。與已上市的小分子肺動脈高壓藥物相比，GMA301是全球首個靶向內(nèi)皮素受體ETaR的單克隆抗體藥物，具有靶向性好、安全性高的優(yōu)點，避免了小分子ETa拮抗劑肝**大的缺點，而且半衰期長達21天，有望實現(xiàn)每月只需注射1次，具有給藥方面的極大便利。

據(jù)了解，鴻運華寧計劃近期即向中、美藥監(jiān)機構(gòu)同步提交GMA301 注射液的IND申請，并正在積極籌備后續(xù)的國際多中心臨床試驗。GMA301在食蟹猴動物模型試驗中顯著療效，在健康受試者中完成的Ia期研究也顯示了良好的安全性，這款國產(chǎn)肺動脈高壓抗體新藥很有可能在全世界范圍內(nèi)首次將一種致死的心血管疾病變成一種慢性病。

事實上，以肺動脈高壓為代表的孤兒藥領(lǐng)域的新藥開發(fā)越來越受到全球制藥公司和投資人的重視。僅從投資并購角度看，專注于肺動脈高壓藥物開發(fā)的Actelion在2017年6月被強生以300億美元收購。今年5月8日，另一家孤兒藥巨頭Shire被Takeda以460億英鎊（約621億美元）收購，成為2000年以來全球制藥行業(yè)的一筆并購。5月9日，與鴻運華寧同樣聚焦GPCR孤兒藥開發(fā)的初創(chuàng)公司Escient Pharmaceuticals在產(chǎn)品還處于早期發(fā)現(xiàn)階段的情況下就獲得了4000萬美元A輪融資。

GMA301這款由鴻運華寧開發(fā)的肺動脈高壓新藥具備國際競爭力和廣闊的市場前景，其后續(xù)開發(fā)和臨床數(shù)據(jù)值得大家密切關(guān)注。

如果這篇文章侵犯了您的權(quán)利，請聯(lián)系我們。