一項(xiàng)具有里程碑意義的試驗(yàn)表明，基因療法可以長(zhǎng)期根治罕見(jiàn)遺傳血液疾病，地中海貧血。
藍(lán)鳥(niǎo)公司（Bluebird Bio）在基因領(lǐng)域取得突破性進(jìn)展，治療地中海貧血的國(guó)際臨床試驗(yàn)成功，讓大多數(shù)患者不用再輸血。
β地中海貧血是一種罕見(jiàn)遺傳疾病，患者身體不能產(chǎn)生足夠的富含鐵的攜氧蛋白的紅血球，需要長(zhǎng)期接受輸血治療。
全世界大約有288,000人患有β地中海貧血。
這篇發(fā)表在新英格蘭醫(yī)學(xué)（NEMJ）雜志的文章顯示，藍(lán)鳥(niǎo)公司的臨床試驗(yàn)中，22例患者中有15例在接受治療后能夠完全停止輸血。其他七名患者，這些患者屬于最嚴(yán)重的類型，現(xiàn)在需要輸血的次數(shù)也得以減少。
醫(yī)生跟蹤患者的時(shí)間長(zhǎng)達(dá)三年半。
雖然只針對(duì)20多名患者，屬于小型研究，但是對(duì)于藍(lán)鳥(niǎo)來(lái)說(shuō)，這是一個(gè)重要的里程碑，讓公司為之一振。
（藍(lán)鳥(niǎo)公司股價(jià)最近低迷）
所有研究參與者治療前每三四周就接受一次定期輸血。輸血可能需要4-6個(gè)小時(shí)，頻繁的輸血可能會(huì)導(dǎo)致血液中積鐵，導(dǎo)致嚴(yán)重的副作用。
2016年在英國(guó)進(jìn)行的一項(xiàng)研究估計(jì)，治療嚴(yán)重β地中海貧血患者的費(fèi)用高達(dá)720,000美元。
藍(lán)鳥(niǎo)首席醫(yī)學(xué)官David Davidson表示，該公司將在今年晚些時(shí)候先在歐洲尋求批準(zhǔn)治療β地中海貧血，隨后在美國(guó)申請(qǐng)。
基因療法通過(guò)修改人的DNA以治療疾病。藍(lán)鳥(niǎo)致力于基因療法治療罕見(jiàn)病。去年，其單劑量基因療法Lenti-D治療腦性腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良（cALD），17例的患者中， 15例患者的病情得以穩(wěn)定。
藍(lán)鳥(niǎo)CAR-T牽手諾華
藍(lán)鳥(niǎo)研發(fā)方向主要有兩個(gè)：基于造血干細(xì)胞的嚴(yán)重基因病的療法；基于T細(xì)胞的免疫療法，包括CAR-T的候選產(chǎn)品BB2121。
其中，免疫療法CAR-T技術(shù)獲得了諾華的青睞，諾華獲得了藍(lán)鳥(niǎo)的慢病毒載體技術(shù)相關(guān)專利的非獨(dú)家授權(quán)，來(lái)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化嵌合抗原受體T細(xì)胞療法（CAR-T），用于治療腫瘤。
藍(lán)鳥(niǎo)目前還與多發(fā)性骨髓瘤治療的巨頭藥企，新基（Celgene）合作，治療多發(fā)骨髓瘤。
雖然諾華和藍(lán)鳥(niǎo)的CAR-T載體的遞送都是通過(guò)慢病毒，而從CAR 載體的構(gòu)造來(lái)看，抗原結(jié)合域都是抗BCMA的scFv，刺激域都是4-1BB，信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)域都是CD3。
但是，對(duì)比諾華和藍(lán)鳥(niǎo)針對(duì)多發(fā)性骨髓瘤的臨床一期試驗(yàn)數(shù)據(jù)，可以發(fā)現(xiàn)兩者最主要的差別，在于安全性。
CAR-T療法最常見(jiàn)的副反應(yīng)是細(xì)胞因子釋放綜合征（cytokine release syndrome，CRS），俗稱“細(xì)胞因子風(fēng)暴”。藍(lán)鳥(niǎo)的臨床一期試驗(yàn)，11個(gè)患者有8個(gè)出現(xiàn)了CRS，但絕大多數(shù)都是等級(jí)1的副反應(yīng)，沒(méi)有嚴(yán)重的等級(jí)3或4的副反應(yīng)。
諾華在2016年底的美國(guó)血液病學(xué)會(huì)年會(huì)（AHS）上公布的數(shù)據(jù)顯示，招募的11位患者，有6位進(jìn)入單劑量CAR-T細(xì)胞的試驗(yàn)組。這6位患者中，有5位出現(xiàn)了CRS，其中2名患者出現(xiàn)了等級(jí)3的CRS，需要服用托珠單抗治療。
由此推斷，諾華極有可能基于對(duì)自己的CAR-T產(chǎn)品的安全性考慮，才會(huì)將競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手藍(lán)鳥(niǎo)的技術(shù)買下來(lái)。
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