Shire Vonvendi獲FDA批準(zhǔn)用于VWD成人患者圍手術(shù)期管理

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2018-04-19

近日，Shire公司宣布美國(guó)FDA已批準(zhǔn)Vonvendi（重組血管假性血友病因子，rVWF），用于血管性血友病（VWD）成人患者（18歲及以上）的圍手術(shù)期出血管理。在美國(guó)，Vonvendi于2015年12月首次獲批，用于VWD成人患者按需治療和出血事件控制。截至目前，該藥仍是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)也是唯一一個(gè)治療VWD成人患者的rVWF藥物。

近日，Shire公司宣布美國(guó)FDA已批準(zhǔn)Vonvendi（重組血管假性血友病因子，rVWF），用于血管性血友?。╒WD）成人患者（18歲及以上）的圍手術(shù)期出血管理。在美國(guó)，Vonvendi于2015年12月首次獲批，用于VWD成人患者按需治療和出血事件控制。截至目前，該藥仍是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)也是唯一一個(gè)治療VWD成人患者的rVWF藥物。

此次批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)前瞻性、無(wú)對(duì)照、開(kāi)放標(biāo)簽、非隨機(jī)、多中心III期臨床研究的數(shù)據(jù)。該研究在15例確診為重度先天性VWD并進(jìn)行擇期手術(shù)的成人患者中開(kāi)展，評(píng)估了Vonvendi聯(lián)用或不聯(lián)用重組凝血因子VIII（rFVIII）用于手術(shù)前、手術(shù)期間或手術(shù)后的止血效果和安全性。

數(shù)據(jù)顯示，該研究達(dá)到了主要終點(diǎn)，最后一次圍手術(shù)期Vonvendi輸注后24h評(píng)估或研究完成時(shí)考察評(píng)估的結(jié)果表明，在全部15例患者中的總體止血效果被評(píng)為“優(yōu)秀”或“良好”?？傮w的每天一次中位給藥頻率被證明在恰當(dāng)?shù)幕颊咧锌墒怪寡；?。研究中，?例患者在接受髖關(guān)節(jié)置換術(shù)期間輸注Vonvendi治療后的3天內(nèi)發(fā)生深靜脈血栓，1例患者體內(nèi)VWF結(jié)合抗體檢測(cè)結(jié)果呈陽(yáng)性。Vonvendi治療后，所有患者均沒(méi)有檢測(cè)到針對(duì)潛在雜質(zhì)（例如rFurin，CHO-蛋白、小鼠IgG）的結(jié)合抗體。

該藥的處方信息也進(jìn)行了更新，包括關(guān)于藥代動(dòng)力學(xué)和存儲(chǔ)的新信息。Vonvendi可儲(chǔ)存在冷藏溫度2℃-8℃或不超過(guò)30℃的室內(nèi)溫度，不能冷凍儲(chǔ)存，應(yīng)儲(chǔ)存在原包裝盒內(nèi)，避免受到光的極端暴露。

VWD是一種常見(jiàn)的遺傳性出血性疾病，由于VWF缺乏或功能障礙引起，患者由于VWF不足或有缺陷，血液無(wú)法有效凝結(jié)，可能導(dǎo)致鼻部、牙齦、腸道以及肌肉和關(guān)節(jié)內(nèi)發(fā)生嚴(yán)重出血。女性患者可能有嚴(yán)重的超常持續(xù)的月經(jīng)，并且在分娩后可能出現(xiàn)過(guò)多出血。

Vonvendi由Baxalta研制，在2016年1月，Shire以320億美元將Baxalta收購(gòu)，一舉成為全球罕見(jiàn)病藥物研發(fā)領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者。目前，Shire也正在開(kāi)發(fā)Vonvendi作為預(yù)防性用藥以及兒科適應(yīng)癥。

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