2018年4月17日為世界血友病日，當(dāng)天Roche宣布FDA授予其A型血友病新藥Hemlibra突破性療法認(rèn)定，用于不含因子VIII抑制劑的血友病患者的治療。此前2015年9月，F(xiàn)DA已經(jīng)授予Hemlibra針對(duì)含因子VIII抑制劑的A型血友病患者治療的突破性療法認(rèn)定，先后兩次FDA突破性療法認(rèn)定證實(shí)了Hemlibra重磅炸 彈新藥的潛力。
A型血友病是一種嚴(yán)重的遺傳病，患者由于缺乏一種叫做因子VIII的凝血蛋白因而血液不能正常凝固，導(dǎo)致不受控的自發(fā)性出血。A型血友病影響全球大約32萬(wàn)人，其中50-60%的人具有該病的嚴(yán)重形式。根據(jù)病癥的嚴(yán)重程度，A型血友病患者可能會(huì)經(jīng)常出血，特別是在關(guān)節(jié)或肌肉中，進(jìn)而引起疼痛、慢性腫脹、畸形、行動(dòng)不便和長(zhǎng)期關(guān)節(jié)損傷等嚴(yán)重健康問(wèn)題。傳統(tǒng)的治療方式主要為輸注凝血因子濃縮液等，頻繁的輸注給一般家庭帶來(lái)了巨大的壓力，血友病患者需要新型的治療方式改善現(xiàn)狀。
2017年11月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Roche A型血友病新藥Hemlibra（emicizumab-kxwh）作為常規(guī)預(yù)防、防止或減少具有因子VIII抑制劑的A型血友病成人和兒童患者的出血事件。Hemlibra是近20年來(lái)首個(gè)獲FDA批準(zhǔn)的用于治療體內(nèi)含有VIII因子抑制物的A型血友病的新藥，其為一種雙特異性抗體，可通過(guò)橋接凝血因子IXa和X來(lái)恢復(fù)患者的凝血功能。Hemlibra是一種預(yù)防性治療，可通過(guò)每周一次即用溶液皮下注射進(jìn)行，為患者提供了新的治療選擇，Clarivate Analytics預(yù)測(cè)其在2022年的銷售額高達(dá)40億美元。
2018年4月17日，Roche發(fā)表聲明表示其A型血友病新藥Hemlibra獲得FDA突破性療法認(rèn)定，用于治療體內(nèi)不含因子VIII抑制劑的血友病患者的治療。而2018年4月17日恰好是每30個(gè)"世界血友病日"，另外今年的主題為"分享知識(shí)，我們更堅(jiān)強(qiáng)"。羅氏及旗下公司基因泰克一直是世界血友病日的積極倡導(dǎo)者之一，為世界血友病聯(lián)盟和全球出血性疾病患者組織提供支持，其中Hemlibra的研發(fā)更是羅氏致力于幫助A型血友患者的有力踐行。
這次FDA對(duì)于Hemlibra的突破性治療認(rèn)定是基于一項(xiàng)名為HAVEN 3的III期試驗(yàn)，這項(xiàng)隨機(jī)的、多中心的、開(kāi)放標(biāo)簽的III期臨床試驗(yàn)的參與者為年齡不小于12歲的體內(nèi)不含因子VIII抑制劑的患者。從這項(xiàng)臨床試驗(yàn)得出：與沒(méi)有接受預(yù)防治療的患者相比，每周或每?jī)芍芙邮芤淮蜨emlibra皮下注射預(yù)防治療的患者，可在統(tǒng)計(jì)學(xué)和臨床上顯著減少治療后出血事件；在患者內(nèi)進(jìn)行比較表明，每周一次的Hemlibra預(yù)防治療優(yōu)于先前的VIII因子預(yù)防治療，這在對(duì)接受治療的出血事件的統(tǒng)計(jì)學(xué)意義及臨床意義分析中得到證實(shí)。另外就副作用而言，最常見(jiàn)的不良事件是注射部位反應(yīng)，沒(méi)有觀察到新的安全性信號(hào)，研究中也沒(méi)有發(fā)生血栓性微血管病或血栓事件。
Sandra Horning（圖片來(lái)源于Endpoints）
"在同一患者內(nèi)進(jìn)行比較，針對(duì)不含抑制劑的A型血友病患者，Hemlibra是第一種表現(xiàn)標(biāo)準(zhǔn)出優(yōu)于VIII因子預(yù)防性治療效果的藥物。"Roche首席醫(yī)療官兼全球產(chǎn)品開(kāi)發(fā)主管，Sandra Horning博士在聲明中表示，"我們期待著與衛(wèi)生部門合作，盡快為不含抑制劑的血友病患者提供Hemlibra，并且我們很高興能在慶祝世界血友病日的同時(shí)與大家分享這一消息。"
這并不是Hemlibra第一次獲得FDA突破性療法認(rèn)定，2017年11月Hemlibra獲批上市用于預(yù)防治療具有因子VIII抑制劑的A型血友病患者之前，2015年就已經(jīng)獲得了FDA的突破性療法認(rèn)定。而在Hemlibra再次獲得FDA突破性療法認(rèn)定之前，也是就2018年3月底爆出血友病患者使用Hemlibra治療后出現(xiàn)患者死亡事件，Roche積極回應(yīng)，開(kāi)誠(chéng)布公的承認(rèn)從2016年開(kāi)始到目前Hemlibra共遭遇了5例死亡事件。對(duì)于前3次的患者死亡事件，經(jīng)過(guò)調(diào)查Roche表示與Hemlibra沒(méi)有關(guān)系，2018年爆出的2例患者死亡事件還處于詳細(xì)的調(diào)查中，初步的評(píng)估確認(rèn)與Hemlibra沒(méi)有聯(lián)系。
Hemlibra遭遇5例死亡事件后，如此嚴(yán)重的安全性問(wèn)題被認(rèn)為是阻礙Hemlibra銷售的拌腳石，此外關(guān)于Clarivate Analytics預(yù)測(cè)Hemlibra在2022年的高達(dá)40億美元銷售額也可能會(huì)打個(gè)折扣。然而，在第30個(gè)世界血友病日，Roche向外界宣布Hemlibra再次獲得了FDA的突破性療法認(rèn)定，F(xiàn)DA對(duì)Hemlibra的肯定對(duì)Roche來(lái)講無(wú)疑于一劑強(qiáng)心劑，質(zhì)疑聲想必也會(huì)漸漸消失。一家歡喜一家愁，這對(duì)于Shire可能就是壓力了，血友病市場(chǎng)一直是Shire的主要經(jīng)濟(jì)來(lái)源，而失去血友病市場(chǎng)份額的威脅會(huì)越來(lái)越嚴(yán)重，Shire需要尋找其他突破點(diǎn)以改變現(xiàn)狀。
參考來(lái)源：
1. Unencumbered by safety concerns, Roche's Hemlibra gets breakthrough status for new patient group；
2. FDA grants Breakthrough Therapy Designation for Roche's Hemlibra in haemophilia A without inhibitors。
作者簡(jiǎn)介：知行，生物化工碩士，從事細(xì)胞培養(yǎng)方面的研究。工作之余密切關(guān)注國(guó)內(nèi)外醫(yī)藥行業(yè)動(dòng)態(tài)以及研究進(jìn)展，用簡(jiǎn)單的語(yǔ)言講述不簡(jiǎn)單的未來(lái)，一個(gè)不斷前行的醫(yī)藥人。
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