抗“帕”新藥持續(xù)發(fā)力未來可期

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作者：半夏來源：CPhI制藥在線

2018-04-17

帕金森用藥國內(nèi)獲批和適應(yīng)癥如表所示。目前國內(nèi)帕金森治療用藥的產(chǎn)品結(jié)構(gòu)雖得到完善，但大多核心用藥依賴進(jìn)口。隨著我國人口老齡化日益加劇，PD市場規(guī)模將持續(xù)增長。

抗“帕”新藥持續(xù)發(fā)力

"。。我有病，提著筆的手不聽指揮，有時(shí)候一支筆在我手里有千斤重。。"說這話的人，是我國文學(xué)巨匠巴金，當(dāng)時(shí)他已患帕森金病8個年頭。

帕金森病，被稱為中老年人的第三大殺手，是一種慢性的中樞神經(jīng)退行性疾病，主要影響中老年人。其癥狀表現(xiàn)為靜止時(shí)手，頭或嘴不自主的震顫，肌肉僵直，運(yùn)動緩慢以及姿勢平衡障礙等，嚴(yán)重者生活不能自理。我國有超過300萬帕金森病人，發(fā)病率1.7%。世界衛(wèi)生組織專家預(yù)測，到2030年，中國的帕金森病患者將達(dá)到500萬。并且，帕金森病患者正趨于年輕化，"青少年型帕金森病"患者占總?cè)藬?shù)的10%。

帕金森病源于腦內(nèi)黑質(zhì)紋狀體通路多巴胺缺乏所致，多巴胺是一種神經(jīng)傳導(dǎo)物質(zhì)，用來幫助細(xì)胞傳送脈沖的化學(xué)物質(zhì)。該分泌物主要負(fù)責(zé)大腦的情欲，感覺，傳遞興奮和開心的信息。正常人體多巴胺和神經(jīng)遞質(zhì)乙酰膽堿是相對平衡的，而帕金森病人因黑質(zhì)生成的多巴胺耗竭，導(dǎo)致乙酰膽堿相對增多，致使運(yùn)動功能被破壞。

帕金森病以藥物治療為主，盡管非藥物治療越來越受到青睞。目前，帕金森病的手術(shù)治療僅限于藥物治療不能控制運(yùn)動癥狀的晚期患者。隨著PD的進(jìn)展，患者的藥物需要精細(xì)調(diào)整，因?yàn)樗幬锏牟涣挤磻?yīng)和療效獲益之間很難平衡。患者在疾病進(jìn)展中會出現(xiàn)運(yùn)動并發(fā)癥，如劑末現(xiàn)象（是指帕金森病患者服用左旋多巴類藥物后，出現(xiàn)有節(jié)律性的癥狀波動現(xiàn)象，服藥后不久癥狀最輕，幾小時(shí)后，癥狀逐漸加重，一直到下一次左旋多巴服用后，癥狀又減輕），"開關(guān)現(xiàn)象"是指帕金森病患者突然出現(xiàn)癥狀加重、全身僵硬、寸步難行，但未進(jìn)行任何治療癥狀在數(shù)分鐘后又突然消失的現(xiàn)象），晨僵現(xiàn)象（是指帕金森病病患者每天早晨起床后的一段時(shí)間里出現(xiàn)癥狀非常重、全身僵硬，很難活動）和運(yùn)動障礙(非自愿運(yùn)動)。

國內(nèi)抗"帕"藥結(jié)構(gòu)完善進(jìn)口居多

帕金森用藥國內(nèi)獲批和適應(yīng)癥如表所示。目前國內(nèi)帕金森治療用藥的產(chǎn)品結(jié)構(gòu)雖得到完善，但大多核心用藥依賴進(jìn)口。隨著我國人口老齡化日益加劇，PD市場規(guī)模將持續(xù)增長。數(shù)據(jù)顯示，2013～2015年我國PD用藥總體市場規(guī)模分別為16.94億元、18.44億元和19.12億元，2016年已超過了20.10億元的市場規(guī)模。20億的市場規(guī)模驅(qū)動著國內(nèi)藥企奮發(fā)圖強(qiáng)，力爭早日研發(fā)出優(yōu)秀仿制藥，實(shí)現(xiàn)進(jìn)口藥品國產(chǎn)化，降低用藥成本，造福百萬PD患者。

國內(nèi)抗“帕”藥結(jié)構(gòu)完善進(jìn)口居多

國外抗"帕"新藥持續(xù)發(fā)力，未來可期

2017年3月17日，美國FDA宣布，由Newron Pharmaceuticals研發(fā)的帕金森病新藥Xadago（safinamide）獲批上市，作為左旋多巴/卡比多巴治療外的附加療法。值得一提的是，這也是美國在十多年來首個獲批用于治療帕金森病的新化學(xué)實(shí)體（New Chemical Entity）。沙芬酰胺是一種新型單胺氧化酶B(MAO-B)選擇性抑制劑，通過阻斷神經(jīng)元上電壓依賴式鈉離子通道，調(diào)控谷氨酸釋放。該藥推薦與左旋多巴或者其他PD藥物合用，用于特發(fā)性PD病中晚期治療，可延長左旋多巴有效時(shí)間并沒有不自主運(yùn)動副作用。

Acorda公司的新藥INBRIJA是一種吸入式的左旋多巴粉末，可將一定劑量的左旋多巴粉末遞送至患者肺部，藥物經(jīng)肺部可快速進(jìn)入血液到達(dá)患者腦部，用于治療在服用卡比多巴/左旋多巴的帕金森病患者的關(guān)閉期（OFF periods）癥狀。目前，美國FDA已經(jīng)接受了其新藥申請，預(yù)計(jì)在10月5日前給予回復(fù)。

日本住友制藥美國子公司Sunovion Pharma近日宣布，已向美國食品和藥物管理局（FDA）提交了阿撲嗎啡舌下薄膜（apo** sublingual film，APL-130277）的新藥申請（NDA），用于治療帕金森病（PD）患者運(yùn)動癥狀波動（motor fluctuations）的"OFF"事件(OFF episodes）。APL-130277是一種舌下薄膜，通過簡單的舌下含服給藥，快速幫助患者從OFF狀態(tài)轉(zhuǎn)換到ON狀態(tài)。

參考文獻(xiàn)：Tejal Patel, Parkinson's disease guidelines for pharmacists

作者簡介：半夏，藥學(xué)碩士，專注于新藥動態(tài)和制藥行業(yè)展望，期待為制藥行業(yè)提供有利信息，助力醫(yī)藥事業(yè)發(fā)展。

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