根據(jù)美國有線電視新聞網(wǎng)CNN的報道，數(shù)百名患者在服用阿卡迪亞（Acadia）制藥公司的帕金森病藥物Nuplazid后死亡。報道還提到許多患者并沒有從該藥物中受益，這意味著該藥并沒有很好的控制帕金森病的進(jìn)展。另外，報道還稱美國食品和藥物管理局最近的一次調(diào)查結(jié)果顯示，700多名服用該藥物的患者已經(jīng)死亡。
該報道導(dǎo)致周一收盤時，阿卡迪亞（Acadia）的股價幾乎下跌了四分之一。周一阿卡迪亞股價收于16.50美元，下跌約23％。即使以這樣的價格，Acadia的市值仍超過20億美元，仍然是圣迭戈的生物醫(yī)藥公司之一。
讓我們先了解一下該藥。Pimavanserin Tartrate（酒石酸匹莫范色林）由阿卡迪亞公司（Acadia）研發(fā)，于2016年4月29日獲美國FDA批準(zhǔn)上市，商品名為Nuplazid?。該藥是一種5-羥色胺（5-HT2A）受體反向激動劑，用于治療出現(xiàn)幻覺或妄想癥等**疾病的帕金森癥患者。其結(jié)構(gòu)式如下：
Nuplazid是阿卡迪亞的旗艦藥物。FDA曾授予該藥“突破性療法”和“優(yōu)先審評”，理由是該藥用于治療帕金森癥這樣的嚴(yán)重疾病，且與市場上已有的治療相比，對嚴(yán)重或危及生命的疾病的患者表現(xiàn)出“實質(zhì)性改善”。
CNN的報道沒有比較服用Nuplazid的患者與沒有服用Nuplazid的患者的死亡率。因此，這種藥物是否與較高的死亡率相關(guān)，或者根本沒有任何關(guān)聯(lián)性，目前尚未明確。
阿卡迪亞向CNN發(fā)表了一項聲明，指出服用Nuplazid的患者死亡率低于帕金森病患者的平均死亡率。大約40％的帕金森患者出現(xiàn)并發(fā)癥，這種情況會導(dǎo)致幻覺和妄想。
CNN則引用了非營利性醫(yī)療保健組織安全藥物治療研究所發(fā)布的一項分析警告，2016年到2017年3月服用該藥的患者有244人死亡。該組織還指出，數(shù)百份報告顯示該藥物沒有提供預(yù)期的獲益或有潛在的惡化情況。
據(jù)稱，這些死亡人數(shù)和最新的統(tǒng)計數(shù)據(jù)已經(jīng)報告了FDA，關(guān)于該藥物潛在的“不良事件”并不意味著是藥物導(dǎo)致了他們的死亡，但可能是其中的一個因素。
一些FDA官員認(rèn)為，Nuplazid對公共健康的獲益足以使該藥獲批。它可能會幫助那些沒有其他替代方案的患者。一些家屬表示，他們的親人在臨床試驗期間病情已經(jīng)發(fā)生了改變，但無法知道他們是否在使用Nuplazid還是安慰劑。
Acadia和FDA認(rèn)為，藥物的潛在益處超過了風(fēng)險，并能幫助那些處于絕望的人們。根據(jù)FDA的統(tǒng)計，在約100萬患帕金森病的美國人中有50％患有**疾病，而且Nuplazid是第一個被批準(zhǔn)用于治療這種特殊疾病的藥物。
但領(lǐng)導(dǎo)FDA醫(yī)學(xué)評價部的醫(yī)生Paul Andreason博士警告說，在公司臨床試驗期間服用該藥的患者出現(xiàn)了嚴(yán)重后果，包括死亡，其比率是服用安慰劑者的兩倍以上。他說，該公司有限的試驗并沒有證明獲益超過了風(fēng)險。
當(dāng)時該委員會投票12-2，并建議FDA批準(zhǔn)Nuplazid治療帕金森病**病，其批準(zhǔn)基于對約200名患者進(jìn)行的為期六周的研究。Andreason在他的醫(yī)學(xué)評價中表示，以前對這種藥物進(jìn)行的三項研究并未顯示其有效，但藥物表現(xiàn)出了一定的風(fēng)險。
在藥物上市后不久，患者的家屬、醫(yī)生和其他醫(yī)療保健專業(yè)人員開始報告可能與藥物有關(guān)的不良事件 - 包括死亡、威脅生命的事件、跌倒、失眠、惡心和疲勞。在1000多份報告中，服用Nuplazid的患者仍然出現(xiàn)幻覺等癥狀。
其實藥物一直是把雙刃劍，治病還是致病需要良好設(shè)計的試驗來證明，可能**類藥物的臨床試驗評價相對來說比較困難，近幾年該類新藥的臨床研究失敗率非常高，開發(fā)風(fēng)險非常大，上市的藥物也比較少，最后希望人類能打贏這場持久戰(zhàn)。
參考來源：
1. FDA-approved Parkinson’s drug linked to reports of patient deaths
2. Hundreds of deaths possibly linked to Parkinson's disease drug made by San Diego's Acadia
作者簡介：瀟瀟雨，藥物研發(fā)從業(yè)者，藥劑小碩一枚，專注于藥物調(diào)研、新藥動態(tài)、企業(yè)跟蹤和學(xué)術(shù)前沿。
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