為了縮短特需藥品上市時(shí)間，各國(guó)藥監(jiān)部門一般會(huì)推出優(yōu)先審評(píng)審批的“綠色通道”。為了提升我國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新水平，近年來(lái)CFDA也推出了優(yōu)先審評(píng)審批制度。2017年我國(guó)納入優(yōu)先審評(píng)審批的藥物注冊(cè)申報(bào)情況如表1所示。
表1 2017年我國(guó)納入優(yōu)先審評(píng)審批的藥物注冊(cè)申報(bào)情況
為了進(jìn)一步加快具有臨床價(jià)值的新藥和臨床急需仿制藥的研發(fā)上市。2017年12月28日，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局發(fā)布《關(guān)于鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見》新版本，進(jìn)一步明確了藥品優(yōu)先審評(píng)審批范圍。
藥品優(yōu)先審評(píng)審批范圍緊扣“具有明顯臨床價(jià)值的新藥”、“臨床急需仿制藥”、“兒童用藥”以及防治“艾滋病、肺結(jié)核、病**肝炎、罕見病、惡性腫瘤、老年人特有和多發(fā)疾病”等特定疾病的藥物。
具有明顯臨床價(jià)值的新藥
罕見病絕大多數(shù)都是基因遺傳病，雖然病情嚴(yán)重，但致病機(jī)制還算明確。盡管罕見病根治困難，但是有針對(duì)性地介入治療還是能收到不錯(cuò)的效果，比如戈謝病、苯丙酮尿癥等代謝缺陷性疾病。也就是說(shuō)，孤兒藥更容易取得明顯的臨床價(jià)值，進(jìn)而在臨床試驗(yàn)注冊(cè)、上市申請(qǐng)等環(huán)節(jié)都會(huì)享有更多的便利。在我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級(jí)的今天，罕見病或許可以成為我國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新的一個(gè)突破口。
根據(jù)我國(guó)罕見病專家共識(shí)，建議將罕見病定義為患病率低于0.002‰或新生兒發(fā)病率低于0.1‰的疾病。按照此定義，以我國(guó)約14億人口和目前國(guó)際公認(rèn)的約7000種罕見病為計(jì)算基數(shù)，我國(guó)罕見病總患病人口約1904萬(wàn)。目前，美國(guó)批準(zhǔn)上市的孤兒藥近650個(gè)，我國(guó)上市的孤兒藥大約150個(gè)。罕見病缺醫(yī)少藥顯而易見，但這也成為了新藥開發(fā)的“新大陸”，國(guó)外藥企早已看到孤兒藥市場(chǎng)的巨大潛力，紛紛布局孤兒藥開發(fā)，每年上市新藥中約20個(gè)為孤兒藥。
2017年，CFDA擬優(yōu)先審評(píng)的罕見病用藥如表2所示。由愛可泰隆醫(yī)藥貿(mào)易（上海）申報(bào)的麥格司他膠囊用于因不能選擇適合的酶替代療法（如變態(tài)反應(yīng)、過(guò)敏反應(yīng)或靜脈通路不好）的成人輕中度Ⅰ型戈謝病。戈謝病是一種基因突變導(dǎo)致的代謝缺陷疾病，據(jù)悉我國(guó)青島市、浙江省等地區(qū)已經(jīng)將戈謝病納入醫(yī)療保障范疇。由上海中醫(yī)藥大學(xué)申報(bào)的藿苓生肌顆粒用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)，ALS 又稱“漸凍人”，肌肉會(huì)緩慢出現(xiàn)萎縮、痙攣、無(wú)力等癥狀。目前ALS病因不明，缺乏特效治療藥物。丹曲林鈉膠囊，適應(yīng)癥為用于各種原因引起的上運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元損傷所遺留的痙攣性肌張力增高狀態(tài)，如腦卒中、腦外傷、脊髓損傷、腦性癱瘓、多發(fā)性腦血管硬化等。注射用重組人凝血因子VIII用于血漿凝血因子Ⅷ缺乏的甲型血友病治療。
表2 CFDA擬優(yōu)先審評(píng)的罕見病用藥
臨床急需仿制藥
對(duì)于罕見病患者來(lái)說(shuō)，孤兒藥是“保命藥”。目前的醫(yī)療條件下，罕見病患者大都需要終身服藥，但孤兒藥“斷供”的新聞屢見不鮮。究其原因，
一是罕見病種類多、病患群體少而分散，一些孤兒藥市場(chǎng)規(guī)模有限，久而久之，小品種藥物走向“銷聲匿跡”；
二是，中國(guó)孤兒藥自主研制市場(chǎng)幾近空白，主要依賴進(jìn)口，藥物供應(yīng)的不可控因素很多。結(jié)合我國(guó)醫(yī)藥工業(yè)的實(shí)際，大規(guī)模的孤兒藥仿制是盡快滿足我國(guó)龐大罕見病群體的現(xiàn)實(shí)路徑之一。
為鼓勵(lì)“臨床急需仿制藥”，CFDA也會(huì)定期發(fā)布一些專利權(quán)到期、終止、無(wú)效尚且無(wú)仿制申請(qǐng)的藥品清單。首批藥品清單如表3所示，涉及戈謝病、尿素循環(huán)代謝障礙、遺傳性乳清酸尿癥等罕見病癥。
表3 首批專利權(quán)到期、終止、無(wú)效尚且無(wú)仿制申請(qǐng)的藥品清單
總的來(lái)說(shuō)，孤兒藥符合“具有明顯臨床價(jià)值的新藥”、“臨床急需仿制藥”等優(yōu)先審批審評(píng)范圍，未來(lái)孤兒藥的開發(fā)至少在時(shí)間成本上具有一定的優(yōu)勢(shì)。當(dāng)然，只依靠?jī)?yōu)先審評(píng)審批政策，還遠(yuǎn)遠(yuǎn)解決不了我國(guó)孤兒藥短缺的窘境，但這畢竟是一個(gè)積極的信號(hào)，以此為契機(jī)，我國(guó)孤兒藥的發(fā)展必定逐步走上正軌。
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