全方位盤點(diǎn)：細(xì)數(shù)2018年1季度FDA批準(zhǔn)的新藥及醫(yī)療器械

       癌癥領(lǐng)域

       藥物名稱：Erleada（apalutamide）

       研發(fā)公司：楊森（Janssen）

       適應(yīng)癥：前列腺癌

       批準(zhǔn)類型：首次批準(zhǔn)

       強(qiáng)生（Johnson & Johnson）旗下的楊森（Janssen）公司宣布，美國FDA批準(zhǔn)下一代雄激素受體抑制劑Erleada（apalutamide），用于治療非轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（NM-CRPC）患者。這些患者雖然在接受激素治療，但腫瘤仍繼續(xù)增長(zhǎng)。值得一提的是，它是首個(gè)經(jīng)FDA批準(zhǔn)的用于非轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌的療法。

       藥物名稱：Lutathera（lutetium Lu 177 dotatate）

       研發(fā)公司：諾華（Novartis）

       適應(yīng)癥：胃腸胰 腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤

       批準(zhǔn)類型：首次批準(zhǔn)

       美國FDA宣布，批準(zhǔn)諾華（Novartis）集團(tuán)公司Advanced Accelerator Applications的Lutathera（lutetium Lu 177 dotatate）治療生長(zhǎng)抑素受體陽性的胃腸胰 腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（GEP-NETs）。這也是美國FDA批準(zhǔn)的首款多肽受體**核素療法（PRRT）。Lutathera是一款**藥物，能結(jié)合腫瘤細(xì)胞表面的生長(zhǎng)抑素受體，并進(jìn)入細(xì)胞，通過**對(duì)腫瘤細(xì)胞造成損傷。之前，它曾獲得美國FDA的孤兒藥資格，也曾獲得優(yōu)先審評(píng)資格。

       藥物名稱：ZYTIGA

       研發(fā)公司：楊森（Janssen）

       適應(yīng)癥：前列腺癌

       批準(zhǔn)類型：擴(kuò)大適應(yīng)癥

       強(qiáng)生集團(tuán)旗下楊森（Janssen）公司近日宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)了ZYTIGA（醋酸阿比特龍）聯(lián)合潑尼松（prednisone）治療轉(zhuǎn)移高危性去勢(shì)敏感型前列腺癌（CSPC）患者。該批準(zhǔn)基于關(guān)鍵3期臨床試驗(yàn)LATITUDE的數(shù)據(jù)。研究發(fā)現(xiàn)，在轉(zhuǎn)移高危性CSPC患者中與安慰劑相比，ZYTIGA聯(lián)合潑尼松將死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了38％。

       ZYTIGA從睪丸、腎上腺和前列腺腫瘤組織中阻斷CYP17介導(dǎo)的雄激素生成。ZYTIGA在接受雄激素阻斷治療后發(fā)生疾病進(jìn)展的mCRPC患者中已被證實(shí)有效。自2011年在美國首次獲得批準(zhǔn)以來，ZYTIGA已在105個(gè)國家被批準(zhǔn)與潑尼松或潑尼松龍（prednisolone）聯(lián)合使用。全球有超過33萬名患者已經(jīng)接受了治療，其中包括美國113000名患者，它也是2016年美國轉(zhuǎn)移性CRPC患者排名第一的口服處方藥物。

       藥物名稱：Imfinzi（durvalumab）

       研發(fā)公司：阿斯利康（AstraZeneca）

       適應(yīng)癥：非小細(xì)胞肺癌

       批準(zhǔn)類型：擴(kuò)大適應(yīng)癥

       美國FDA宣布批準(zhǔn)阿斯利康（AstraZeneca）的腫瘤免疫療法Imfinzi（durvalumab），用于罹患III期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC），且腫瘤無法通過手術(shù)切除、但病情在現(xiàn)有放化療的治療下沒有出現(xiàn)進(jìn)展的患者。值得一提的是，這是美國FDA針對(duì)這一患者群體，批準(zhǔn)的首款用于減少癌癥進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的療法。Imfinzi靶向PD-1/PD-L1通路，激活T細(xì)胞，幫助人體的免疫系統(tǒng)對(duì)癌細(xì)胞發(fā)起攻擊。2017年，這款新藥曾獲得美國FDA的加速批準(zhǔn)，治療罹患局部晚期或轉(zhuǎn)移性膀胱癌的患者。

       藥物名稱：Verzenio（abemaciclib）

       研發(fā)公司：禮來（Eli Lilly）

       適應(yīng)癥：乳腺癌

       批準(zhǔn)類型：擴(kuò)大適應(yīng)癥

       禮來公司（Eli Lilly and Company）宣布美國FDA批準(zhǔn)該公司開發(fā)的Verzenio（abemaciclib）與芳香酶抑制劑構(gòu)成的組合療法作為初始療法治療患有激素受體陽性（hormone receptor-positive，HR+）、人類表皮生長(zhǎng)因子受體2陰性（human epidermal growth factor receptor 2-negative，HER2-）的晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌的絕經(jīng)期患者。Abemaciclib以前獲得批準(zhǔn)的適應(yīng)癥患者都是在接受過內(nèi)分泌療法之后癥狀繼續(xù)惡化的乳腺癌患者。此次FDA批準(zhǔn)abemaciclib作為初始內(nèi)分泌療法將大幅度擴(kuò)展適用于接受這一藥物治療的患者群。

       藥物名稱：Blincyto（blinatumomab）

       研發(fā)公司：安進(jìn)（Amgen）

       適應(yīng)癥：急性淋巴性白血?。ˋLL）

       批準(zhǔn)類型：擴(kuò)大適應(yīng)癥

       美國FDA宣布加速批準(zhǔn)Blincyto（blinatumomab）的擴(kuò)大適應(yīng)癥申請(qǐng)，允許這款由安進(jìn)（Amgen）帶來的新藥治療罹患B細(xì)胞前體急性淋巴性白血?。ˋLL），且在緩解期依舊有微小殘留病灶（MRD）的兒童和成人患者。值得一提的是，這也是美國FDA批準(zhǔn)的首款治療MRD陽性ALL的療法。

       Blincyto是一款具有創(chuàng)新機(jī)制的藥物，能結(jié)合白血病細(xì)胞表面的CD19蛋白與免疫細(xì)胞表面的CD3蛋白，將免疫細(xì)胞“拽”到白血病細(xì)胞附近，讓它們更好地對(duì)后者進(jìn)行攻擊。這款新藥在2014年首度獲批，目前可用于治療費(fèi)城染色體陰性的復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞ALL，或是費(fèi)城染色體陽性的ALL。

       藥物名稱：Adcetris（brentuximab vedotin）

       研發(fā)公司：Seattle Genetics

       適應(yīng)癥：霍奇金淋巴瘤

       批準(zhǔn)類型：擴(kuò)大適應(yīng)癥

       美國FDA宣布批準(zhǔn)Seattle Genetics的抗體藥物偶聯(lián)物Adcetris（brentuximab vedotin）擴(kuò)大適應(yīng)癥，與化療共同使用，治療經(jīng)治的III期或IV期經(jīng)典霍奇金淋巴瘤患者。作為抗體藥物偶聯(lián)物，它由靶向CD30抗原的抗體brentuximab和抗有絲分裂藥物單甲基阿司他丁E（MMAE）相連而成。

       這是Adcetris斬獲的第五個(gè)FDA批準(zhǔn)。之前，它曾獲批治療復(fù)發(fā)的經(jīng)典霍奇金淋巴瘤、干細(xì)胞移植后有高風(fēng)險(xiǎn)復(fù)發(fā)或進(jìn)展的經(jīng)典霍奇金淋巴瘤、接受過其他療法但都不起效的全身性間變性大細(xì)胞淋巴瘤、以及其他療法不管用的原發(fā)性皮膚間變性大細(xì)胞淋巴瘤。

       抗感染領(lǐng)域

       藥物名稱：Trogarzo

       研發(fā)公司：中裕新藥（TaiMed Biologics）

       適應(yīng)癥：HIV感染

       批準(zhǔn)類型：首次批準(zhǔn)

       美國FDA批準(zhǔn)中裕新藥（TaiMed Biologics）的Trogarzo（ibalizumab-uiyk）上市，作為一種全新的抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法，治療現(xiàn)有多種療法均無法起效的成人HIV感染者。值得一提的是，這是美國FDA在2018年批準(zhǔn)的首款創(chuàng)新生物藥。

       Trogarzo是由中裕新藥創(chuàng)制、藥明生物協(xié)助生產(chǎn)的創(chuàng)新藥物。它也是首例在中國生產(chǎn)、并得到美國FDA批準(zhǔn)進(jìn)入美國臨床試驗(yàn)的無菌生物制劑。作為一種“病毒侵入抑制劑”，ibalizumab能夠結(jié)合T細(xì)胞表面的HIV病毒主要受體CD4，以阻止這些細(xì)胞遭到病毒的入侵。作為10多年來首款具有全新作用機(jī)制的抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法，ibalizumab曾獲得美國FDA頒發(fā)的突破性療法認(rèn)定、優(yōu)先審評(píng)資格、快速通道資格、以及孤兒藥資格。

       藥物名稱：Biktarvy

       研發(fā)公司：Gilead Sciences

       適應(yīng)癥：HIV-1感染

       批準(zhǔn)類型：首次批準(zhǔn)

       美國FDA批準(zhǔn)了Gilead Sciences新藥Biktarvy上市，作為每日一次的單片片劑療法，治療HIV-1感染。Biktarvy由bictegravir（50mg）、emtricitabine（200mg）、與tenofovir alafenamide（25mg）三種成分組成。與Gilead的另一款抗HIV藥物Descovy（FTC/TAF）相比，Biktarvy多了bictegravir這個(gè)成分。這是一款全新的無助推（unboosted）整合酶鏈轉(zhuǎn)移抑制劑（INSTI）。

       藥物名稱：Symfi

       研發(fā)公司：Mylan

       適應(yīng)癥：HIV感染

       批準(zhǔn)類型：首次批準(zhǔn)

       美國FDA批準(zhǔn)每日一次單片劑方案Symfi?（依非韋倫[efavirenz]，拉米夫定[lamivudine]和富馬酸替諾福韋二吡呋酯[tenofovir disoproxil fumarate]）600mg/300mg/300mg片劑，用于治療體重至少40公斤的成人和兒童HIV-1感染者。Symfi?三聯(lián)組合療法是美國境外使用最廣泛的抗逆轉(zhuǎn)錄病毒（ARV）療法，2016年全球約有700多萬人使用該治療方案。

       藥物名稱：Dolutegravir/Emtricitabine/Tenofovir Alafenamide

       研發(fā)公司：Mylan

       適應(yīng)癥：AIDS

       批準(zhǔn)類型：暫定批準(zhǔn)

       美國FDA通過總統(tǒng)防治艾滋病緊急救援計(jì)劃 (President's Emergency Plan for AIDS Relief, PEPFAR) ，暫定批準(zhǔn)了Mylan公司的多替拉韋 (Dolutegravir)、恩曲他濱 (Emtricitabine)和替諾福韋艾拉酚胺 (Tenofovir Alafenamide) 構(gòu)成的組合療法遞交的新藥申請(qǐng)。這一抗逆轉(zhuǎn)錄病毒 (antiretroviral, ARV) 藥物將立即可以被發(fā)展中國家使用，作為一線療法治療艾滋病 (AIDS) 患者。

       罕見病領(lǐng)域

       藥物名稱：SYMDEKO™（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）

       研發(fā)公司：Vertex

       適應(yīng)癥：囊性纖維化

       批準(zhǔn)類型：首次批準(zhǔn)

       Vertex醫(yī)藥公司宣布SYMDEKO™（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）獲得FDA批準(zhǔn)上市，用于治療12歲及以上的囊性纖維化（cystic fibrosis，CF）患者，這些患者的囊性纖維化跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)因子（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR）基因攜帶兩個(gè)F508del突變拷貝或者至少攜帶一個(gè)對(duì)tezacaftor/ivacaftor藥物有反應(yīng)的突變。SYMDEKO是Vertex獲得FDA批準(zhǔn)的第3種針對(duì)囊性纖維化根本病因的治療藥物。

       免疫系統(tǒng)疾病

       藥物名稱：ILUMYA™（tildrakizumab-asmn）

       研發(fā)公司：Sun Pharma

       適應(yīng)癥：銀屑病

       批準(zhǔn)類型：首次批準(zhǔn)

       Sun Pharma宣布美國FDA批準(zhǔn)其新藥ILUMYA™（tildrakizumab-asmn）上市，治療適合接受全身治療或光療的中度至重度斑塊型銀屑病成人患者。ILUMYA可以選擇性結(jié)合IL-23的p19亞基，并抑制其與IL-23受體作用，從而抑制促炎細(xì)胞因子和趨化因子的釋放。在完成初始劑量的第0周和第4周，ILUMYA每12周通過皮下注射以100 mg的劑量施用。ILUMYA不適合對(duì)tildrakizumab嚴(yán)重過敏的患者。

       中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病

       藥物名稱：Hizentra

       研發(fā)公司：CSL Behring

       適應(yīng)癥：慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)?。–IDP）

       CSL Behring公司宣布美國FDA批準(zhǔn)其新藥Hizentra（人免疫球蛋白皮下注射劑，20%）上市，作為治療慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)?。–IDP）的首款皮下給藥免疫球蛋白療法，以預(yù)防患者的神經(jīng)肌肉復(fù)發(fā)殘疾和損傷。Hizentra是一款人免疫球蛋白的皮下注射劑（20%），已在全球超過51個(gè)國家獲批，治療特定的免疫缺陷。自2010年以來，這款藥物已經(jīng)在480多萬次使用中證實(shí)了它的安全性、療效、以及耐受性。

       藥物名稱：Apadaz

       研發(fā)公司：KemPharm

       適應(yīng)癥：疼痛

       美國FDA批準(zhǔn)了KemPharm公司Apadaz?的新藥申請(qǐng)（NDA）。Apadaz?適用于治療短期（不超過14天）急性重度疼痛（需要用阿 片類止痛藥并且沒有適當(dāng)?shù)奶娲煼ǎ?。Apadaz是KemPharm的前體藥物benz**和對(duì)乙酰氨基酚（acetaminophen，APAP）的立即釋放（IR）組合，是FDA批準(zhǔn)的首款**/Acetaminophen的前體藥物。KemPharm認(rèn)為Apadaz在處方阿 片類藥物中是獨(dú)特的，因?yàn)樗幸环N化學(xué)惰性或無活性的前藥。當(dāng)攝入時(shí)，胃腸道中的酶從前體藥物（benz**）裂解配體并釋放母體藥物（**，**），從而發(fā)揮其治療效果。

       醫(yī)療器械

       醫(yī)療器械：ipsogen JAK2 RGQ PCR試劑盒

       研發(fā)公司：Qiagen

       產(chǎn)品功能：腫瘤基因檢測(cè)

       FDA許可了Qiagen公司用于診斷所有骨髓增生性腫瘤（MPNs）的ipsogen JAK2 RGQ PCR試劑盒（ipsogen JAK2 assay）。這項(xiàng)許可是FDA批準(zhǔn)或許可的第六個(gè)Qiagen個(gè)體化醫(yī)療腫瘤相關(guān)測(cè)試。

       JAK2分析是最常進(jìn)行的分子腫瘤學(xué)檢測(cè)之一，也是世界衛(wèi)生組織（WHO）2016年MPN分類指南中診斷所有MPN的主要標(biāo)準(zhǔn)。 ipsogen JAK2 RGQ PCR 試劑盒是在從EDTA全血里提取的基因組DNA中，檢測(cè)JAK2 V617F / G1849T等位基因的定性體外診斷測(cè)試。

       醫(yī)療器械：Embrace

       研發(fā)公司：Empatica

       產(chǎn)品功能：癲癇風(fēng)險(xiǎn)預(yù)測(cè)

       由知名的MIT Media Lab獨(dú)立出的新銳Empatica公司宣布，美國FDA已經(jīng)批準(zhǔn)了其人工智能手表Embrace上市，用于監(jiān)控一類極為危險(xiǎn)的癲癇發(fā)作。值得一提的是，這也是美國FDA批準(zhǔn)的首款應(yīng)用于神經(jīng)學(xué)領(lǐng)域的智能手表。Embrace智能手表與先前的癲癇監(jiān)控系統(tǒng)都有所不同——它能夠一次性監(jiān)測(cè)多個(gè)癲癇的指標(biāo)。其專利保護(hù)的“電極活性”（Electrodermal Activity，EDA）技術(shù)能定量地檢測(cè)與交感神經(jīng)系統(tǒng)活性相關(guān)的生理變化，從而記錄癲癇發(fā)作的時(shí)間。

       醫(yī)療器械：Dexcom G6

       研發(fā)公司：Dexcom

       產(chǎn)品功能：血糖監(jiān)測(cè)

       美國FDA批準(zhǔn)了Dexcom G6集成連續(xù)血糖監(jiān)測(cè)（CGM）系統(tǒng)的營(yíng)銷授權(quán)。Dexcom G6 CGM系統(tǒng)是2歲及以上糖尿病患者的最新一代CGM系統(tǒng)。FDA認(rèn)為Dexcom G6既可用作獨(dú)立CGM，也可用于自動(dòng)胰島素給藥（AID）系統(tǒng)。這款新型Dexcom G6是首個(gè)獲得FDA此項(xiàng)分類的CGM。

       Dexcom G6是一種硬幣大小的貼片裝置，應(yīng)用于腹部皮膚。它包含一個(gè)小型傳感器，可持續(xù)測(cè)量體液中的葡萄糖水平。該設(shè)備每五分鐘將實(shí)時(shí)葡萄糖讀數(shù)傳輸?shù)郊嫒莸娘@示設(shè)備，如手機(jī)的醫(yī)療應(yīng)用程序上，并且在患者血糖進(jìn)入過高或過低的危險(xiǎn)水平時(shí)觸發(fā)警報(bào)。如果它與自動(dòng)胰島素給藥系統(tǒng)結(jié)合，在血糖升高時(shí)可以觸發(fā)胰島素從泵中自動(dòng)釋放出來。

       參考資料：

       [1] 藥明康德官方微信

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