Tafamidis：罕見病-甲狀腺心肌?。ˋTTR-ACT）患者的治療福音

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作者：小藥迷來源：CPhI制藥在線

2018-04-03

ATTR-ACT即甲狀腺功能亢進性心肌病，是體內(nèi)甲狀腺素T3和(或)T4持續(xù)升高對心臟傳導系統(tǒng)和心肌細胞的作用而導致的一系列并發(fā)癥，屬于罕見病的范疇。

輝瑞公司-紐約在2018年3月29日宣布，Tafamidis的三期臨床評估結果顯示： tafamidis治療轉甲狀腺素蛋白心肌病符合其主要終點，陽性。試驗進行了30個月，與使用安慰劑的組別相比，tafamidis顯著降低全因死亡率和心血管相關患者的住院頻率，結果具有統(tǒng)計學意義。初步的安全性數(shù)據(jù)顯示，tafamidis在受試人群中的耐受性良好，沒有發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。

以下是其藥品相關說明：

Tafamidis臨床試驗日期：

Tafamidis注冊信息：

同時，輝瑞公司宣稱該研究包括患有變異或遺傳性疾病的患者，以及具有野生型形式的患者-這種形式是不具有遺傳性的，并且可能隨著年齡增長而發(fā)生。同時，這些結果是初步的主要數(shù)據(jù)，有待進一步分析。完整的數(shù)據(jù)和詳細的結果將提交在即將舉行的美國的科學大會上，并在同行評審的期刊上發(fā)表。

什么是罕見病？

罕見病(Rare Disease)，是指流行率很低、很少見的疾病，一般為慢性、嚴重性疾病，常危及生命。國際確認的罕見病有7000多種，約占人類疾病的10%。在種類繁多的罕見病當中，約有80%是由于基因缺陷所導致的。我國尚無罕見病的官方定義。

什么是ATTR-ACT？

罕見病和ATTR-ACT治療現(xiàn)狀

罕見病全球有七千余種，而有藥能夠治療的罕見病不到5%?，F(xiàn)在全球的跨國企業(yè)中，諾華、羅氏、塞爾基因、輝瑞、賽諾菲、羅氏、梯瓦制藥等企業(yè)在罕見病的治療方面投入較多資本，但一個創(chuàng)新藥品的出現(xiàn)成本很高，對于全球眾多有需要的患者而言杯水車薪。

目前國內(nèi)外治療的ATTR-ACT的方法均是將甲亢首先治愈，緩解給心血管系統(tǒng)帶來的負擔，然后再采用對應的心血管治療方案，并沒有針對ATTR-ACT專門的藥物。因此輝瑞公司的Tafamidis三期臨床結果為患者帶來了福音，在全球都具有廣闊的醫(yī)療市場。

參考文獻：

1、Data on file. Pfizer Inc. New York, NY.THAOS - Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey. Disease Background - transthyretin amyloidosis.

2、Safety and Efficacy of Tafamidis in Patients With Transthyretin Cardiomyopathy (ATTR-ACT).U.S. National Library of Medicine（NIH）. https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/record/NCT01994889?view=record

作者簡介：小藥迷，碩士，藥物制劑專業(yè)，長期關注國內(nèi)外新藥的研究和開發(fā)、藥學藥師相關國家政策，希望從事藥學領域相關的市場工作。

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