FDA今日加速批準(zhǔn)特定白血病療法

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來源：藥明康德

2018-03-30

今日，美國FDA宣布加速批準(zhǔn)Blincyto（blinatumomab）的擴(kuò)大適應(yīng)癥申請(qǐng)，允許這款由安進(jìn)（Amgen）帶來的新藥治療罹患B細(xì)胞前體急性淋巴性白血?。ˋLL），且在緩解期依舊有微小殘留病灶（MRD）的兒童和成人患者。

今日，美國FDA宣布加速批準(zhǔn)Blincyto（blinatumomab）的擴(kuò)大適應(yīng)癥申請(qǐng)，允許這款由安進(jìn)（Amgen）帶來的新藥治療罹患B細(xì)胞前體急性淋巴性白血?。ˋLL），且在緩解期依舊有微小殘留病灶（MRD）的兒童和成人患者。值得一提的是，這也是美國FDA批準(zhǔn)的首款治療MRD陽性ALL的療法。

B細(xì)胞前體ALL是一種病發(fā)于骨髓，且進(jìn)展快速的癌癥。患者的骨髓里會(huì)產(chǎn)生過多的不成熟白細(xì)胞，影響骨髓的功能。在這些患者經(jīng)過治療后，依舊會(huì)有不少人體內(nèi)會(huì)帶有微小殘留病灶。盡管這些病灶在顯微鏡鏡檢下也無法被發(fā)現(xiàn)，但卻給患者留下了疾病復(fù)發(fā)的隱患。

今日獲批的Blincyto是一款具有創(chuàng)新機(jī)制的藥物，能結(jié)合白血病細(xì)胞表面的CD19蛋白與免疫細(xì)胞表面的CD3蛋白，將免疫細(xì)胞“拽”到白血病細(xì)胞附近，讓它們更好地對(duì)后者進(jìn)行攻擊。這款新藥在2014年首度獲批，目前可用于治療費(fèi)城染色體陰性的復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞ALL，或是費(fèi)城染色體陽性的ALL。

在一項(xiàng)單臂臨床研究里，Blincyto在MRD陽性ALL的患者中展現(xiàn)出了很好的療效。這些患者曾有1到2次完全緩解，但骨髓里依然存有癌細(xì)胞，比例約占細(xì)胞總數(shù)的千分之一。在經(jīng)過治療后，即便是能從10000個(gè)細(xì)胞里挑出1個(gè)細(xì)胞的高精度檢測(cè)，也無法在患者體內(nèi)檢測(cè)出MRD，證實(shí)了Blincyto的效果?？傮w來看，有70%的患者再也檢測(cè)不出MRD，超過一半的患者已在病情緩解中活過了22.3個(gè)月?；谶@款新藥的潛力，美國FDA曾授予其孤兒藥資格和優(yōu)先審評(píng)資格。在良好臨床結(jié)果下，美國FDA又決定在今日加速批準(zhǔn)這款新藥上市，讓它盡快造福患者。

“這是FDA批準(zhǔn)的首款治療MRD陽性ALL的療法，”美國FDA腫瘤學(xué)卓越中心主任兼血液病學(xué)和腫瘤學(xué)產(chǎn)品辦公室執(zhí)行主任Richard Pazdur博士說道：“帶有MRD的患者更有可能出現(xiàn)復(fù)發(fā)，因此一種能消除極低量殘余白血病細(xì)胞的療法，有望能幫助延長癌癥的緩解期。我們期待進(jìn)一步了解Blincyto能如何減少M(fèi)RD。在更多的實(shí)驗(yàn)里，我們正在評(píng)估Blincyto會(huì)怎樣影響MRD陽性患者的長期生存。”

依照計(jì)劃，獲得加速批準(zhǔn)的Blincyto，依舊需要進(jìn)行隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)，驗(yàn)證MRD的減少能帶來生存期或無進(jìn)展生存期的改善。我們期待接下來的試驗(yàn)同樣能夠順利，患者也能迎來更多控制病情的方法。

參考資料：

[1] FDA expands approval of Blincyto for treatment of a type of leukemia in patients who have a certain risk factor for relapse

[2] 安進(jìn)官方網(wǎng)站

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