諾華新藥Tasigna獲批擴(kuò)大適應(yīng)癥至兒童白血病患者

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2018-03-27

日前，諾華宣布美國(guó)FDA擴(kuò)大了Tasigna的適應(yīng)癥（nilotinib），批準(zhǔn)其作為一線與二線療法，治療1歲及以上罹患費(fèi)城染色體陽(yáng)性慢性骨髓性白血病，且病情處于慢性階段（Ph+ CML-CP）的兒童患者。

慢性骨髓性白血病是一類病發(fā)于骨髓的癌癥，會(huì)導(dǎo)致身體的白細(xì)胞過多。幾乎所有的慢性骨髓性白血病患者，都會(huì)出現(xiàn)稱為“費(fèi)城染色體異常”的現(xiàn)象，體內(nèi)的BCR與ABL蛋白會(huì)發(fā)生融合，導(dǎo)致細(xì)胞異常生長(zhǎng)，誘發(fā)癌癥。在全世界范圍內(nèi)，每年新發(fā)的兒童白血病病例中，有3%為慢性骨髓性白血病。

作為一種激酶抑制劑，Tasigna能抑制BCR-ABL融合蛋白，從而對(duì)這種癌癥進(jìn)行治療。目前，它已在全球超過122個(gè)國(guó)家與地區(qū)得到批準(zhǔn)，治療處于慢性階段和快速發(fā)展階段的費(fèi)城染色體陽(yáng)性慢性骨髓性白血病。這一批準(zhǔn)主要限于對(duì)至少一種先前治療產(chǎn)生耐藥的成人患者。近日的這一批準(zhǔn)，將把適應(yīng)癥擴(kuò)大到兒童患者中。

這一適應(yīng)癥的擴(kuò)大，是基于兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)的結(jié)果。研究人員招募了69名符合條件的兒童患者，他們或是新近診斷（一線療法組），或是對(duì)現(xiàn)有的TKI療法產(chǎn)生了耐藥（二線療法組）。在一線療法組里，主要分子緩解（MMR）率為60.0%（95% CI為38.7% - 78.9%）。在二線療法組，這一數(shù)據(jù)為40.9%（95% CI為26.3% - 56.8%）。在優(yōu)先審評(píng)下，Tasigna獲批擴(kuò)大適應(yīng)癥。

“諾華承諾改善慢性骨髓性白血病患者的生活，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Tasigna治療兒童患者則進(jìn)一步體現(xiàn)了這一點(diǎn)，”諾華腫瘤部負(fù)責(zé)人Liz Barrett女士說道：“本次適應(yīng)癥的擴(kuò)大與先前Tasigna在全球取得的監(jiān)管里程碑，一道反映了我們?cè)谥厮茚t(yī)學(xué)上的努力，也體現(xiàn)了我們盡力滿足慢性骨髓性白血病患者的需求，這包括兒童患者在內(nèi)。”

我們感謝諾華將這款新藥帶給兒童白血病患者，也期待在新藥的幫助下，兒童患者們能夠早日擺脫病魔的威脅，擁抱人生。

參考資料：

[1] Novartis drug Tasigna? approved by FDA to treat children with rare form of leukemia

[2] FDA updates the label of Tasigna to reflect that certain patients with a type of leukemia may be eligible to stop treatment after sustained response

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