系統(tǒng)性硬化癥新藥今日獲FDA快速通道資格

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2018-03-20

今日，勃林格殷格翰 (Boehringer Ingelheim) 宣布美國(guó)FDA授予該公司的nintedanib快速通道資格 (Fast Track designation)。Nintedanib是治療系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病 (systemic sclerosis with associated interstitial lung disease, SSc-ILD) 患者的在研新藥。快速通道資格用于幫助治療嚴(yán)重疾病并且填補(bǔ)未滿足醫(yī)療需求的新療法開(kāi)發(fā)。這一資格的頒發(fā)是基于nintedanib治療SSc-ILD的研究性新藥申請(qǐng)和SENSCIS臨床3期試驗(yàn)的預(yù)期療效和安全性數(shù)據(jù)。

系統(tǒng)性硬化病又稱為硬皮病 (scleroderma) ，是一種罕見(jiàn)的導(dǎo)致人體內(nèi)多個(gè)器官中的結(jié)締組織出現(xiàn)硬化和疤痕組織的疾病。大多數(shù)患者會(huì)在肺部產(chǎn)生一定程度的肺部疤痕組織，即間質(zhì)性肺疾病。這通常是系統(tǒng)性硬化病患者死亡的首要原因。目前還沒(méi)有任何FDA批準(zhǔn)的藥物能夠治療這一疾病，而且在臨床試驗(yàn)中接受檢驗(yàn)的在研藥物也非常稀少。

Nintedanib是勃林格殷格翰公司開(kāi)發(fā)的小分子酪氨酸激酶抑制劑，它已經(jīng)獲得批準(zhǔn)治療稱為特發(fā)性肺纖維化 (idiopathic pulmonary fibrosis， IPF) 的罕見(jiàn)肺部疾病。Nintedanib能夠抑制PDGF， FGF，VEGF等受體酪氨酸激酶的活性。這些受體酪氨酸激酶被認(rèn)為媒介IPF的病理過(guò)程。Nintedanib能夠有效降低IPF患者每年肺功能下降的速度。因?yàn)镾Sc-ILD和IPF之間在肺部疤痕組織或纖維化形成的方式上有相似之處，因此勃林格殷格翰決定檢測(cè)nintedanib在治療SSc-ILD方面的療效。

▲Nintedanib的分子結(jié)構(gòu)式（圖片來(lái)源：By Ed (Edgar181) (Own work) [Public domain], via Wikimedia Commons）

在名為SENSCIS的隨機(jī)雙盲，含安慰劑對(duì)照的全球性臨床3期試驗(yàn)中，SSc-ILD患者將接受52~100周的nintedanib治療。該項(xiàng)試驗(yàn)的主要終點(diǎn)是用力肺活量 (forced vital capacity) 每年的變化，這是檢測(cè)肺部疾病進(jìn)展的一個(gè)指標(biāo)。目前這項(xiàng)試驗(yàn)的患者招募過(guò)程已經(jīng)圓滿完成，從32 個(gè)國(guó)家招募的超過(guò)520名患者將參與這項(xiàng)關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)。

“快速通道資格對(duì)我們完成改善對(duì)SSc-ILD患者醫(yī)療護(hù)理的承諾是可喜的進(jìn)步，“ 勃林格殷格翰公司的首席醫(yī)學(xué)官 Christopher Corsico博士說(shuō)：”填補(bǔ)這些疾病患者的嚴(yán)重未滿足醫(yī)療需求非常關(guān)鍵，我們期待與FDA繼續(xù)合作，進(jìn)一步推動(dòng)這一潛在療法的開(kāi)發(fā)。“

參考資料：

[1] FDA grants Fast Track designation to nintedanib for the treatment of systemic sclerosis with associated interstitial lung disease

[2] Ofev (Nintedanib): First Tyrosine Kinase Inhibitor Approved for the Treatment of Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis

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