開發(fā)基因療法，Ionis達(dá)成17億美元許可

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來源：轉(zhuǎn)載

2018-03-19

Ionis Pharmaceuticals與其子公司Akcea Therapeutics近日宣布，Ionis全球獨(dú)家授權(quán)許可Akcea進(jìn)行inotersen和AKCEA-TTR-LRx（前IONIS-TTR-LRx）兩項(xiàng)藥物的開發(fā)和推廣，該協(xié)議總值達(dá)17億美元。

通過利用Ionis的前期準(zhǔn)備以及Akcea的商業(yè)基礎(chǔ)和布局，此次協(xié)議旨在強(qiáng)化產(chǎn)品成功上市的能力。新組合的Akcea團(tuán)隊(duì)正準(zhǔn)備在美國和歐盟上市Inotersen，該藥物預(yù)計(jì)計(jì)劃于2018年中批準(zhǔn)，用以治療遺傳性甲狀腺素運(yùn)載蛋白淀粉樣變性（hATTR）——一種系統(tǒng)性、進(jìn)行性和致命性的疾病。這種疾病是錯誤折疊的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）的蛋白質(zhì)基因突變的結(jié)果。這導(dǎo)致聚集在神經(jīng)，心臟和胃腸道中的淀粉樣蛋白原纖維的形成。這種疾病影響著全球約50,000人。

兩家公司也在研發(fā)用于治療遺傳和野生型ATTR的AKCEA-TTR-LRx。AKCEA-TTR-LRx計(jì)劃于2018年進(jìn)入臨床。

根據(jù)協(xié)議，Ionis將收到Akcea的1.5億美元預(yù)付款。美國和歐盟監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)將推動Ionis收到5000萬美元和4000萬美元的里程碑付款。Akcea可以選擇使用股票而不是現(xiàn)金支付預(yù)付款和相關(guān)費(fèi)用。此外，該協(xié)議還有另外13億美元的里程碑款項(xiàng)。

▲Ionis Pharmaceuticals首席執(zhí)行官兼董事長Stanley T. Crooke 博士（圖片來源：Ionis Pharmaceuticals官方網(wǎng)站）

Ionis首席執(zhí)行官兼董事長Stanley T. Crooke 博士說：“此次合作反映了我們對inotersen價(jià)值的信心，并體現(xiàn)了我們利用商業(yè)分支機(jī)構(gòu)進(jìn)行藥物商業(yè)化的戰(zhàn)略，使Ionis的核心專注于創(chuàng)新和反義基因療法的研發(fā)管線。這一合作將有利于Ionis-Akcea團(tuán)隊(duì)迅速將藥物推向急需這種治療的患者。我們與Akcea的合作將使inotersen和TTR產(chǎn)品的價(jià)值化。”

▲Akcea Therapeutics首席執(zhí)行官Paula Soteropoulos女士（圖片來源：Akcea Therapeutics官方網(wǎng)站）

Akcea Therapeutics首席執(zhí)行官Paula Soteropoulos女士說：“這項(xiàng)合作對Akcea來說具有轉(zhuǎn)型意義。增加兩種潛在的、改變生活質(zhì)量的療法——inotersen和AKCEA-TTR-LRx，擴(kuò)大了我們的研發(fā)管線。Akcea以患者為中心的商業(yè)模式和我們的專注及專業(yè)有益于推動Inotersen的成功上市。我們已經(jīng)配備了我們的能力和團(tuán)隊(duì)，致力于成為罕見病領(lǐng)域的領(lǐng)先企業(yè)。”

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