賽諾菲攜手Alnylam 罕見病新藥獲得FDA突破性療法認(rèn)定

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作者：做藥的土豆來(lái)源：藥渡網(wǎng)

2018-03-13

法國(guó)制藥巨頭Sanofi與致力于RNAi療法的Alnylam在完成對(duì)兩款RNAi藥物Patisiran和Fitusiran的交易重組后，正打算聯(lián)手推進(jìn)處于開發(fā)后期的罕見病新藥Lumasiran。

近日有消息稱，法國(guó)制藥巨頭Sanofi與致力于RNAi療法的Alnylam在完成對(duì)兩款RNAi藥物Patisiran和Fitusiran的交易重組后，正打算聯(lián)手推進(jìn)處于開發(fā)后期的罕見病新藥Lumasiran，用于治療原發(fā)性高草酸尿癥I型，近日獲得FDA授予的突破性療法認(rèn)定。

原發(fā)性高草酸尿癥I型是一種罕見疾病，由過量的草酸生成導(dǎo)致腎衰竭，具有顯著的發(fā)病率和死亡率，目前尚無(wú)批準(zhǔn)的治療方法。Lumasiran(ALN-GO1)是一種皮下注射的RNAi藥物，搭載了Alnylam公司最新的ESC-GalNAc遞送平臺(tái)，能夠降低肝中乙醇酸氧化酶(GO)的水平，從而消耗生成草酸所需的基質(zhì)，減少草酸生成。

RNAi療法可以阻斷致病蛋白質(zhì)的產(chǎn)生

RNAi療法可以阻斷致病蛋白質(zhì)的產(chǎn)生(圖片來(lái)自Alnylam官網(wǎng))

Sanofi打算通過與Alnylam的合作深耕血友病治療領(lǐng)域，兵馬未動(dòng)，糧草先行，在此之前Sanofi早已完成了相關(guān)部署。年初Sanofi以116億美元收購(gòu)了Bioverativ公司，專攻血液罕見病的治療。隨后又以39億歐元收購(gòu)了Ablynx公司，獲得了納米抗體相關(guān)開發(fā)管線。收購(gòu)Bioverativ可以解釋Sanofi為什么對(duì)獲得Alnylam的藥物Fitusiran全球商業(yè)化發(fā)展權(quán)如此的感興趣，這可以為公司提供更多的血友病治療管線。

Alnylam在該疾病領(lǐng)域正在與另一家開發(fā)不同靶點(diǎn)藥物的公司Dicerna激烈競(jìng)爭(zhēng)，與Sanofi的合作無(wú)疑也是有莫大益處的。根據(jù)臨床一期和二期的數(shù)據(jù)，F(xiàn)DA近日授予了Lumasiran突破性療法的認(rèn)定。Alnylam的首席運(yùn)營(yíng)官Yvonne Greenstreet認(rèn)為L(zhǎng)umasiran將會(huì)是I型高草酸尿癥的革命性藥物，“我們很高興FDA決定授予Lumasiran突破性療法認(rèn)定，這證明了該藥物有潛力解決高草酸尿癥I型這一嚴(yán)重未滿足的醫(yī)療需求”，Yvonne對(duì)此表示。Alnylam目前正有條不紊的準(zhǔn)備推進(jìn)2018年底的Lumasiran臨床三期研究，如果該藥物被FDA批準(zhǔn)，他們打算將其推向全球市場(chǎng)。

參考文章：

Busy Sanofi takes a pass on one of Alnylam’s rare disease drugs, FDA offers ‘breakthrough’ status for PhIII

Bioverativ execs haul in new fortunes after patiently waiting for Sanofi to bid up its $11.6B exclusive buyout

Sorry Novo: Sanofi wins Ablynx over with $4.8B buyout bid, bagging nanobody platform tech

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